11月21日晚，百济神州发布了2024年三季报：公司在第三季度实现营业收入10.02亿美元，其中产品收入9.93亿美元（同比增长66.88%、环比增长7.87%），无论是泽布替尼还是替雷利珠单抗都实现高速的同比增长和稳健的环比增长。 同时，公司第三季度 净利润为2.15亿美元， 主要由于与BMS-Celgene达成和解及终止协议带来的非现金收入3.63亿美元； 经调整经营利润为6563万美元（去年同期为-1634万美元），GAAP经营利润为-1.2亿美元。 2024年第二季度，百济神州实现 GAAP经营利润 -1.07亿美元，而非GAAP口径（ 经调整 ）下取得经营利润4846.4万美元，首次在数据层面实现扭亏为盈，这显然是个重大的里程碑事件。

英文名 ：Sulfaguanidine。 化学名 ：4-Amino-N-carbamimidoylbenzenesulfonamide。 Silver Sulfadiazine Cream。

随着全球对心理健康需求的认识不断提高，对安全、高质量和有效的 非典型抗精神病药物 (Atypical Antipsychotics, AAs)的需求也在增加。 非典型抗精神病药物在治疗精神分裂症等疾病时，需要精确的剂量以确保有效性。 因此，准确的效力测定至关重要。

近日，康威生物的合作伙伴——美国生物技术公司UbiVac,Inc.在癌症免疫治疗学会（SITC2024）会议上展示DPV-001在其Ib期临床研究的最新研究结果。 HNSCC是全球第六大常见癌症，每年有89万例新发病例和45万例死亡病例。 DPV-001与抗PD-1及其他免疫疗法联合使用，有望为HNSCC和其他实体癌症患者带来更好的治疗效果。

近年来，靶向CD19的CAR T细胞疗法在治疗儿童和青少年复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）方面卓有成效，但约一半的患者在CAR T细胞输注后一年内会出现复发，意味着我们还需要深入了解五年以上持久反应背后的分子机制。 近日， Li Tang 等带领的研究组于 Nature 发表题为 Single-cell CAR T atlas reveals type 2 function in 8-year leukaemia remission 的文章， 其中详细研究了从82名复发/难治性ALL儿童患者中制造的输注前CD19靶向CAR T（CTL019）细胞，以及来自6名健康供体（HD）的CTL019细胞。 作者结合单细胞RNA-seq（scRNA-seq），CITE-seq，细胞内流式以及多重分泌组学技术，构建了一份CTL019细胞的多组学图谱，并阐述了2型T细胞功能与这些患者中长达8.4年的长期缓解相关。

血脂异常初期往往没有明显不适，但随着疾病进展，会显著增加动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险， 也是导致中国居民死亡的首要原因。 随着血脂异常患者逐年增多，他汀类药物等传统降脂药已经被越来越多人熟知。 他汀类药物是降LDL-C治疗的首选，中等强度的他汀类药物可以降低LDL-C水平约30%~50%。

研究为发现全新胰腺癌标志物、药物靶点提供了系统功能蛋白质组大数据和新思路。 胰腺导管腺癌（PDAC）是胰腺癌的主要类型，也是最致命的癌症类型之一，它的5年生存率低于10%，中位生存时间不到6个月。 预计到2040年，它将成为癌症相关死亡的第二大原因。

复发/转移性头颈部鳞癌（R/M SCCHN）预后较差，其治疗一直面临着诸多挑战。 近年来，尽管免疫治疗、靶向治疗、免疫联合化疗等诸多创新疗法为患者带来了新的希望，但临床实践中仍存在一些未满足的需求。 特邀郭晔教授深入解读CT37研究，并基于当前的临床实践和科研进展，探讨靶免联合治疗的未来发展趋势。

幸运的是，她接受了一项史无前例的治疗——医生们从她的身体里分离出一部分T细胞，先在实验室里对其进行基因改造，让这些细胞有能力识别癌细胞；随后，改造后的T细胞经过大量繁殖，再被输回她体内，去攻击癌细胞。 这种疗法让女孩奇迹般地重生，也开启了癌症治疗的新纪元 。 此后的十多年里，那些癌细胞再也没有在女孩的体内出现；挽救她的疗法，即 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）疗法 ，最终获批上市，造福了更多血液癌症患者。

上市8年老药—Ocaliva面临被退市的风险。 近日，FDA拒绝将 Intercept公司的 Ocaliva转化为完全批准，用以治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）。 Ocaliva是 20年来首个获批治疗PBC的药物， Intercept公司开发的一种强力的特异性法尼醇X受体（FXR）激动剂，2016年5月被FDA有条件加速批准，作为原发性胆汁性肝硬化（PBC）的二线治疗。

2024年11月13日，礼来在新闻稿中表示，在为期三年的SURMOUNT-1试验中，与安慰剂相比， 替尔泊肽（tirzepatide） 将肥胖或超重的成年糖尿病前期患者疾病进展为2型糖尿病的风险降低了94% 。 01 3期 SURMOUNT-1试验的完整结果公布。 这项3期研究共招募了1032名糖尿病前期患者，并将他们随机分配分别接受三种剂量的替尔泊肽或安慰剂中的一种，作为低热量饮食和增加身体活动的辅助治疗。

摘要： mRNA疫苗的成功部分得益于制造技术的进步，这使得数十亿剂疫苗得以以足够的质量和安全标准生产出来。 目前，mRNA疫苗和疗法的分析使用了一系列耗时且成本高昂的方法。 与其他行业标准技术相比，VAX-seq能够全面测量关键的mRNA疫苗质量属性，包括序列、长度、完整性和纯度。

摘要: 核酸技术彻底改变了疫苗开发，使得RNA和DNA疫苗的设计和生产能够快速进行，以预防和治疗疾病。 针对COVID-19的mRNA和质粒DNA疫苗的成功部署进一步验证了这项技术。 核酸疫苗因其在临床试验中对多种疾病（包括癌症和SARS-CoV2等病毒感染）的治疗或预防显示出有希望的结果，最近受到了极大关注。

近日， 益方生物 自主研发的KRAS G12C抑制剂安方宁®（格索雷塞，D-1553）获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 KRAS G12C突变型肺癌难治。 肺癌是全球最常见的癌症之一，2022年国家癌症中心数据显示，我国每年新增肺癌患者达到了106.1万例，相当于每10万人中就有75.1人罹患肺癌，且该数字呈现上升趋势。

重点提要： SURMOUNT-1研究显示，与安慰剂相比，在所有合并剂量的替尔泊肽治疗组中，进展至2型糖尿病的风险降低了94%；每治疗9名患者中，可以预防1例新的糖尿病病例；接受替尔泊肽治疗的患者平均减重22.9%（15mg剂量）。 今日，礼来公司公布了3期SURMOUNT-1临床试验为期3年研究（176周）的详细结果，这是迄今为止替尔泊肽完成的最长的研究。 在超过176周的时间里，与安慰剂相比，每周注射替尔泊肽（5mg/10mg/15mg）显著降低了糖尿病前期（pre-diabetes）以及肥胖或超重成人患者进展为2型糖尿病的风险。

Epirium Bio公司在2024年11月13日至16日在华盛顿州西雅图举行的美国老年学会（GSA）年会上，展示了其领先候选药物MF-300的初步临床数据。MF-300是一种新型口服15-羟基前列腺素脱氢酶（15-PGDH）酶抑制剂，用于治疗年龄相关性肌肉无力，即肌肉萎缩。根据美国食品药品监督管理局（FDA）关于肌肉萎缩的患者关注药物开发倡议报告，美国60岁以上的成年人中约有三分之一受到肌肉萎缩的影响，这增加了他们跌倒、骨折和死亡的风险。目前尚无FDA批准的肌肉萎缩治疗方法。Epirium的研究表明，MF-300能够显著增加老年小鼠的肌肉力量，并提高相关快肌纤维的特定力量和收缩率，表明该药物有潜力逆转随着年龄增长而发生的肌肉质量下降。Epirium是一家位于加利福尼亚州圣地亚哥的生物制药公司，专注于开发治疗神经肌肉疾病，如肌肉萎缩和脊髓性肌萎缩的新疗法。