siRNA核心数据概览
siRNA资讯动态
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超 11 亿美元！国产 siRNA 授权罗氏交易并购10 月 13 日， Rona Therapeutics （ 大睿生物 ） 宣布，其授予 罗氏 一项全球许可，使用 Rona 公司独有的肝外递送平台，开发针对 ALK7 的 RNAi 疗法 ，用于治疗 肥胖症和代谢性疾病 。 ALK7 由 ACVR1C 基因编码，主要在脂肪组织中表达，是经基因验证的肥胖和代谢性疾病的靶点。 通过直接靶向脂肪细胞抑制 ALK7，有望选择性地 减少内脏脂肪和其他异位脂肪沉积，同时保持瘦体重 ，从而提供一种差异化治疗方法，可作为肠促胰岛素疗法的补充。丁香园 Insight 数据库2026-10-13299ALK7 大睿生物医药科技（上海）有限公司 siRNA
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虚拟细胞每日研究进展2026-10-07前沿研究1. insitro × 礼来体内 PK 预测模型上线 TuneLab（10-6 官宣） ：基于礼来数十年、数十万独特分子的多物种临床前体内外数据训练，覆盖小鼠/大鼠/犬/猴四个物种，直接预测血浆清除率、稳态分布容积、平均滞留时间三项体内 PK 终点；公司口径预测准确度超过行业标准 IVIVE 外推法；联邦学习架构、按数据持续更新 机构自述。 2. 晶泰科技首发 Kodexia 闭环 siRNA 平台（10-6 美通社官方稿） ：业界首个「生成式 AI + 第一性原理生物建模 + 自动化实验」组合的 siRNA 发现平台（核心架构 siFormer，整合 RNA 热力学与链加载/靶标可及性/沉默效率约束）；同步宣布推进 6 个自有临床前项目、首个 7 个月获非人灵长类数据；内部口径分子设计效率较传统流程提升近 3 倍、多靶点项目首轮体内命中率超 50%（内部基准，条件未完整披露） 机构自述。 4. Cell Type 发布 CT-Perturb 多模态语言模型 （聚合渠道 AGI Hunt 披露）：基于「tokenized biology」预测细胞对化合物、基因敲除、细胞因子及其组合的响应，定位为湿实验前的计BiotechNews2026-10-0799Eli Lilly & Co siRNA 深圳晶泰科技有限公司
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维亚臻首款自研 siRNA 启动 Ⅲ 期临床临床研究这是 VSA012 注射液启动的 首项注册性 Ⅲ 期临床试验 。 VSA012 是维亚臻首款基于自主知识产权 siRNA 技术平台研发的双链小干扰 RNA （siRNA） ，通过 N-乙酰半乳糖胺 （GalNAc） 偶联，特异性靶向肝脏内补体因子 B （CFB） mRNA，抑制血液循环中 CFB 蛋白的表达。 临床前数据显示 VSA012 可长效抑制肝内 CFB mRNA 的表达，进而显著抑制血液中 CFB 蛋白和补体旁路通路活性，同时具有良好的安全性。医麦创新药2026-09-07232CFB siRNA
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小核酸药物（siRNA、ASO） 在自免领域的前沿布局前沿研究小核酸药物（siRNA、ASO） 依托基因层面调控机制，凭借长效给药的特点，在 补体介导肾病、全身性自身免疫病、皮肤炎症 等方向持续推进临床验证。 一、小核酸在自免领域的应用机制。 小核酸药物主要分为 \ \ 小干扰 RNA（siRNA） 与 反义寡核苷酸（ASO）\ \ 两大技术类别，通过靶向致病 mRNA，下调致病蛋白 表 达，从基因转录后环节干预自身免疫异常通路，区别于小分子、抗体的蛋白层面阻断模式。药精通Bio2026-08-26407siRNA 皮肤炎症
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打破大脑“难以进入”的魔咒，药明康德为小核酸疗法按下加速键 | Bilingual前沿研究长期以来，中枢神经系统（CNS）药物的开发面临着独特挑战：血脑屏障的存在使得绝大多数药物难以进入中枢神经系统；神经网络的复杂性则使药物开发面临较高的脱靶风险。 但如今，这一局面正在发生变化。 包括siRNA和反义寡核苷酸（ASO）在内的寡核苷酸药物，能够利用碱基互补配对原则直接作用于靶RNA，从而对疾病相关蛋白进行精准调控。药明康德2026-08-17157siRNA 无锡药明康德新药开发股份有限公司
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Avidity用中性骨架破解高DAR值AOC的肝脏“截胡”难题前沿研究因为siRNA浑身是负电荷和硫代磷酸酯（P=S）。 高DAR值让整个分子像个“吸铁石”，被肝脏清道夫受体疯狂非特异性拦截。 他们给siRNA换上了“中性骨架”，给AOC穿上隐身衣，让高DAR值分子成功躲过肝脏拦截！药精通Bio2026-08-1466siRNA
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Adv Sci | 彭玲团队报道个性化核酸联合治疗新策略前沿研究如何同时对多个关键基因进行精准调控，并针对每位患者 肿瘤 的独特分子特征 “ 量体裁衣 ” ，是癌症精准医疗亟待突破的核心命题。 近年来，小干扰 RNA 核酸 ( small intefering RNA , siRNA ) 和小激活 RNA 核酸 ( s mall activating RNA , saRNA ) 两类核酸药物展现出巨大潜力：前者可精准沉默 疾病相关 基因 , 比如 致癌基因 ； 后者则能激活 特定 基因 ，比如 抑癌基因 表达。 核心突破：基于 患者 分子特征实现个性化核酸 联合治疗。BioArtMED2026-08-13188肿瘤 恶性肿瘤 siRNA
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年度巅峰！CBI2026 覆盖 CGT/ADC/mRNA/ 多肽 / 小分子 / 双抗 / 商业化 / BD等热门话题前沿研究全球超半数FDA获批IND分子源自中国，临床前及早期临床项目交易中国占比高达79%。 2025年中国创新药BD出海交易额突破1350亿美元，全球资本重仓中国创新已成不可逆的产业共识。 医保准入持续优化，ADC、双抗、siRNA等前沿疗法加速落地，中国成为全球创新药商业化突围的必争之地。动脉网-最新2026-08-13307肿瘤 实体瘤 山东博安生物技术股份有限公司
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深度分析2026年安进以旧时代生物药现金流重注新时代平台：Enbrel、Prolia等老品种受生物类似药与IRA压价下滑，Repatha、Tezspire、Imdelltra及Horizon稀有病资产多点接力，MariTide卡位肥胖心代谢，叠加Olpasiran与制造/AI平台化能力，试图从单品重磅药公司升级为多模态医药基础设施巨头。药市场透视2026-07-238091Novo Nordisk A/S 安进 olpasiran注射剂 -
【隆门Portfolio】中美瑞康宣布《自然·医学》发表其与天坛医院合作的论文 详述RAG-17治疗SOD1-ALS积极的首次人体临床数据临床研究- 经同行评审的重磅论文详述了RAG-17从“实验台到病床”的强劲转化表现，全面验证了中美瑞康专有SCAD™递送平台在中枢神经系统（CNS）靶向RNAi疗法中的巨大潜力 -。 - 首次人体临床研究 （FIH） 达到主要安全性终点，未发生严重不良事件（SAE）；脑脊液（CSF）中SOD1蛋白平均降低达69%，血浆NfL平均降低62% -。 - 临床前模型显示，即使在疾病晚期给药，RAG-17仍能带来前所未有的生存期显著延长及运动功能挽救 -。隆门资本2026-07-22505NEFL 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 RAG-17注射液
siRNA同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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siRNA研究报告
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2026年8月全球在研新药月报摩熵咨询36页8 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.07.20-2026.07.26）摩熵咨询24页12 -
小核酸药物赛道观察：从成药性突破到平台化竞争摩熵咨询14页65
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创新药收入不断增厚，研发管线未来可期华源证券股份有限公司3页0
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降血脂药物市场洞察报告摩熵咨询13页115
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公司信息更新报告：2026Q1达成BD赋能增长，双靶点siRNA潜力可期开源证券股份有限公司4页535
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澳大利亚细胞和基因治疗产品（CAGT）的临床开发艾昆纬9页413
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医药生物行业跟踪报告：2025FDA新药全景：创新疗法与市场变革万联证券股份有限公司11页2052
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太平洋医药日报：GSK以超7亿美元囊获siRNA疗法太平洋证券3页2675
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- development and manufacture of oligonucleotides - scientific guideline(寡核苷酸的开发与制造-科学指南)
- Nonclinical Testing of Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products for Severely Debilitating or Life-Threatening Diseases Guidance for Sponsor-Investigators: Draft Guidance for Sponsor-Investigators
- 类风湿关节炎生物制剂及其先进疗法的研究进展
- Guideline on Ensuring the Quality and Safety of Gene Therapy Products
- 关于公开征求ICH非临床安全性指导原则中文翻译稿意见的通知