Galapagos NV在即将于2024年12月举行的美国血液学会（ASH）年会上，将展示其CAR T细胞疗法候选药物GLPG5101和GLPG5201的最新数据，这些数据支持了它们在治疗预后不良的患者的未满足需求方面的潜力。公司创新的分散式细胞疗法制造平台能够在平均7天内提供新鲜、适合的细胞，有望带来令人鼓舞的患者结果。三个摘要，包括GLPG5101在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤中的口头报告，将突出公司血液癌和实体瘤的尖端细胞疗法创新。这些数据展示了GLPG5101和GLPG5201在临床试验中的安全性、有效性和持久性，以及分散式制造平台的优势。此外，与Adaptimmune合作开发的头颈癌（H&N）癌症的TCR T细胞疗法候选药物uza-cel的初步数据也将在会上展示。

C4 Therapeutics公司宣布，其新型药物cemsidomide（CFT7455）在非霍奇金淋巴瘤（NHL）和多发性骨髓瘤（MM）患者中的临床试验数据将在2024年12月7日至10日在加州圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）年会上进行展示。NHL数据将以口头报告形式呈现，MM数据则以海报形式展示。此外，C4T将于12月8日举办投资者网络直播，分享最新数据。C4T致力于通过靶向蛋白降解科学开发新药，cemsidomide旨在针对Ikaros和Aiolos蛋白，克服现有疗法的不足，提高治疗效果。

Orca Bio公司在即将于美国圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）年会上，将展示其领先细胞疗法Orca-T的三年生存数据，该疗法正在针对急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）的多中心1b期临床试验中进行评估。此外，公司还将分享一项研究者发起的试验的初步可行性、安全性和有效性数据，该试验评估了Orca-T与同种异体CD19/CD22-CAR-T细胞结合治疗高危B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的疗效。在第三个口头报告中，将展示来自多中心1期临床试验的数据，该试验使用Orca Bio的第二代同种异体T细胞免疫疗法Orca-Q治疗血液恶性肿瘤，且未使用任何移植物抗宿主病（GvHD）预防措施。Orca Bio的这些发现标志着向其目标迈进的重要进展，即向更多可能从中受益的患者提供高精度疗法。

Genentech在2024年12月7日至10日举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上，将展示超过40篇关于九种血液疾病的摘要。这些摘要突出了Genentech在淋巴瘤治疗方面的承诺，包括对已批准药物Polivy、Lunsumio和Columvi的长期随访以及新的研究性组合数据。会议中，Genentech将介绍多项关键研究成果，包括Polivy的五年分析、Lunsumio与Polatuzumab Vedotin的随机II期研究以及Columvi的固定剂量Glofitamab单药治疗研究。此外，还将展示Englumafusp alfa、Cevostamab、Venclexta、Hemlibra、PiaSky等药物的研究进展。Genentech致力于通过这些研究为血液病患者提供更有效的治疗选择。

Lyell Immunopharma公司宣布，将在2024年12月7日至10日在圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上，由Sarah M. Larson博士展示IMPT-314在大型B细胞淋巴瘤中初步临床数据的摘要。IMPT-314是一种针对CD19/CD20的双靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞产品候选，用于治疗侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。该产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗复发/难治性侵袭性B细胞淋巴瘤。Lyell是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对实体瘤或血液恶性肿瘤的下一代CAR T细胞疗法。

MAIA生物技术公司宣布，其针对癌症的靶向免疫疗法THIO-101的临床试验新数据被选为2024年免疫治疗学会年会（SITC）的口头和海报展示。这些更新将包括THIO与Regeneron的免疫检查点抑制剂cemiplimab（Libtayo®）联合用于治疗已接受至少两种标准疗法方案的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效和安全性数据。MAIA公司认为，这些数据支持了THIO产生针对癌细胞特异性免疫记忆并长期保持对癌细胞活性的能力。THIO-101临床试验中，16名患者的生存随访超过12个月，其中9名处于第三线治疗。THIO在第三线NSCLC中的生存益处超过了当前标准疗法的平均生存期。THIO是一种新型抗癌药物，旨在治疗具有端粒酶阳性的NSCLC患者。

Scorpius Holdings, Inc.与Celltheon Corporation达成合作，利用Celltheon的GOLDILOCKS™转座酶平台为用户提供细胞系开发服务。合作将使客户能够与Scorpius的项目管理团队和质量系统整合，同时准备将研究细胞库（RCB）转移到德克萨斯州圣安东尼奥的Scorpius设施进行进一步生物制造工作。Celltheon还为Scorpius客户提供抗体发现、变体筛选和开发以及可比性研究等服务。首个签约客户计划与Scorpius合作进行GMP制造。Scorpius CEO Jeff Wolf表示，与Celltheon的合作将使客户在加州公司合作的基础上，将高表达、稳定的细胞系转移到Scorpius位于德克萨斯州的先进GMP设施继续制造，从而确保供应链和知识产权的安全。Celltheon副总裁Divya Goel表示，Celltheon和Scorpius致力于确保下一代生物药物更快、更经济地到达患者手中。

日本冲绳，企业新闻——我们很高兴地分享最新的研发进展。据10月28日通知，针对复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的DFP-10917的III期临床试验的中期分析正在进行中。DFP-10917与Venetoclax的I/II期联合研究在AML患者中进展顺利。今天，我们非常高兴地更新关于DFP-10917药物递送针对实体瘤的开发情况，即DFP-14927在实体瘤患者的I期研究中显示出良好的安全性和疗效。因此，我们已将DFP-14927的扩展I期研究推进至每周3200 mg/m2剂量，在MD Anderson癌症中心和UCLA针对复发/难治性结直肠癌患者进行。扩展I期研究的疗效通过疾病控制率（DCR）评估，而在下一项新药申请（NDA）批准的注册研究中将评估总生存期（OS）。

Genmab A/S在即将举行的美国血液学会（ASH）年会上将展示超过20篇关于epcoritamab-bysp（EPKINLY®）的摘要，这是一种皮下注射的T细胞结合双特异性抗体，用于治疗多种B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）亚型。会议将展示epcoritamab的开发项目，包括针对未接受过治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、LBCL和复发性/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者的固定持续时间皮下epcoritamab数据，以及R/R慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的epcoritamab单药治疗结果。Genmab表示，epcoritamab的临床试验结果令人鼓舞，有望成为B细胞恶性肿瘤的核心疗法。Genmab将与合作伙伴AbbVie共同推进epcoritamab的全面开发项目，目标是可能为需要治疗的患者提供额外的治疗选择。

Keros Therapeutics将在2024年12月7日至10日举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上，以线上线下形式展示其血液学项目中的三项摘要。这些摘要涉及其核心产品elritercept（KER-050）在治疗低风险骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化（MF）患者中的临床研究进展。elritercept是一种针对TGF-β家族蛋白信号异常的工程化配体陷阱，旨在治疗低血细胞计数，包括贫血和血小板减少症。Keros Therapeutics是一家专注于开发治疗TGF-β家族蛋白信号异常相关疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司，其产品线还包括治疗肺动脉高压、心血管疾病、肥胖和神经肌肉疾病的候选药物。

Cogent Biosciences将在2024年12月7日至10日在加州圣地亚哥举行的美国血液学会第66届年会上展示两种关于bezuclastinib的研究成果。一项研究来自APEX试验的第一部分，评估bezuclastinib在晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者中的安全性、有效性和药代动力学特征；另一项研究来自SUMMIT试验的开放标签扩展部分，评估bezuclastinib在非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者中的疗效和安全性。公司还计划在12月9日举行投资者网络研讨会，讨论SUMMIT和APEX试验的数据。

Arcellx公司将在2024年12月7日至10日在美国圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上展示其针对复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的创新免疫疗法anitocabtagene autoleucel（anito-cel）的临床数据。这些数据包括来自Phase 1研究的初步临床结果、iMMagine-1研究的口头报告以及一项关于RRMM患者健康相关生活质量系统文献综述和荟萃分析的摘要。此外，公司还将发布一项关于三线以上治疗失败的RRMM患者的治疗模式和结局的摘要。Arcellx还将参加会议的医疗事务展台，并计划在12月9日晚上举办一场专家讨论会，讨论临床结果。该公司的产品anito-cel是一款针对BCMA的CAR T细胞疗法，已被美国食品和药物管理局授予快速通道、孤儿药和再生医学高级治疗指定。Arcellx和Kite公司合作开发并共同商业化anito-cel。

PharmaJet将在2024年11月8日于美国德克萨斯州休斯顿乔治R.布朗会议中心举办的癌症免疫治疗会议上展示其无针注射技术在肿瘤学解决方案中的应用。PharmaJet公司致力于通过其创新的无针注射技术提升注射药物的疗效和结果。此次会议将展示由医学和科学事务总监Gregg Wilson博士、注册护士所呈现的展板，标题为“通过精确递送技术调节治疗性癌症疫苗的免疫反应”。展板将重点介绍PharmaJet Stratis无针注射系统在多个疫苗开发计划中的应用，以及其在提升免疫原性和临床结果方面的成效。研究结果显示，使用Stratis系统递送EVX-02和SCIB1疫苗，可以显著提高T细胞诱导和临床反应。PharmaJet的无针系统旨在提高DNA癌症疫苗的递送效果，并已被纳入多种治疗策略中，以治疗不同类型的癌症。

Geron公司宣布，其创新药物RYTELO™（imetelstat）在治疗血液癌症方面展现出潜力，该药物是一种新型端粒酶抑制剂。在即将于2024年12月7日至10日举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上，Geron公司将展示六篇关于imetelstat的新数据摘要。这些数据包括imetelstat在治疗低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）、骨髓纤维化（MF）和急性髓系白血病（AML）等疾病中的疗效和安全性。研究结果显示，imetelstat在降低红细胞输血依赖性、改善血红蛋白水平、提高生活质量等方面表现出积极效果。此外，imetelstat与鲁索替尼的联合用药在治疗MF患者中也显示出良好的耐受性和安全性。Geron公司将继续推进imetelstat的研发，以期改变血液癌症的治疗方式。

Ring Therapeutics与新加坡科技研究局（A*STAR）和新加坡眼科研究所（SERI）签署合作协议，旨在加速眼科疾病和癌症治疗新药的开发，并推进生物制药技术。该合作将整合各方在研发、制造和科学突破方面的专长，以促进生物医学科学生态系统的持续发展。通过这一全球研发专家网络，Ring Therapeutics的Anellogy平台将得到进一步扩展，加快AnelloVector™疗法的临床转化。A*STAR和SERI的加入将为Ring Therapeutics提供从早期发现到新药开发、制造平台性能提升等方面的战略支持，推动创新药物的研发，为患者带来更多治疗选择。

Disc Medicine公司将在美国血液学会（ASH）年会上展示其血液学产品组合的多项数据，包括DISC-0974在骨髓纤维化贫血（MF）的1b期临床试验的完整数据。公司将在会议上提供核心开发项目的临床更新，并分享关于炎症性肠病贫血（DISC-0974）和镰状细胞性贫血（DISC-3405）等新适应症的前临床研究转化数据。此外，公司管理层将在会议期间举办电话会议，回顾展示数据并讨论下一步的开发计划。

Cartesian Therapeutics宣布，其mRNA细胞疗法Descartes-08的安全性和耐受性数据将在即将于2024年12月7日至10日在圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上进行海报展示。Descartes-08是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的自体mRNA工程化嵌合抗原受体T细胞（mRNA CAR-T）疗法，用于治疗多发性骨髓瘤和自身免疫疾病。该疗法具有无需预处理化疗、可在门诊设置中给药且不携带与癌变转化相关的基因组整合风险等优势。此外，该海报还入选了ASH血液免疫学与细胞治疗领域的海报巡展。Cartesian Therapeutics是一家致力于开发mRNA细胞疗法的临床阶段生物技术公司，其产品Descartes-08正在针对重症肌无力和系统性红斑狼疮进行临床试验，并计划在更多自身免疫疾病中进行临床试验。