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【ChiCTR2500099973】通过血细胞-神经谱系重编程开发定制化细胞和脑类器官模型以推进罕见神经系统疾病研究和药物研发

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基本信息
登记号

ChiCTR2500099973

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2025-04-01

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

肌萎缩侧索硬化症

试验通俗题目

通过血细胞-神经谱系重编程开发定制化细胞和脑类器官模型以推进罕见神经系统疾病研究和药物研发

试验专业题目

通过血细胞-神经谱系重编程开发定制化细胞和脑类器官模型以推进罕见神经系统疾病研究和药物研发

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临床试验信息
试验目的

首先通过临床特征确定ALS研究病例，然后通过对ALS病人以及家属进行全基因组测序，确定导致疾病的已/未报道突变类型。之后通过直接神经谱系重编程方法，构建ALS患者来源诱导神经干细胞稳定细胞系，开发更真实细胞以及脑类器官ALS疾病模型，以期反映出已知以及探索未知ALS细胞病理特征，并应用于药物筛选与研发。

试验分类
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试验类型

连续入组

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

香港大学深圳医院罕见病科研种子基金

试验范围

/

目标入组人数

10

实际入组人数

/

第一例入组时间

2025-04-01

试验终止时间

2027-01-31

是否属于一致性

/

入选标准

1.符合 2008 年 Awaji-Shima 诊断标准中的临床确诊 ALS 患者； 2.患者及其家属理解并同意进行临床资料和外周血样本采集。；

排除标准

1.18 岁以下儿童及青少年； 2.合并肯尼迪病、脊髓性肌萎缩、多灶性运动神经病等其它类似 ALS 的神经系统疾病的患者。；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

香港大学深圳医院

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研究负责人邮编

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