【ChiCTR2600124994】基于工程益生菌的口服递送蛋白技术治疗儿童苯丙酮尿症的安全性及有效性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600124994

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-05-20

临床申请受理号

靶点

适应症

苯丙酮酸尿症

试验通俗题目

基于工程益生菌的口服递送蛋白技术治疗儿童苯丙酮尿症的安全性及有效性研究

试验专业题目

基于工程益生菌的口服递送蛋白技术治疗儿童苯丙酮尿症的安全性及有效性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

本研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究者发起临床试验，旨在系统评估口服工程益生菌 CPK 在 3–17 岁PKU儿童及青少年受试者中的安全性与耐受性，并探索其降低血液Phe水平的初步药效学特征。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

由独立统计人员使用IWRS生成随机序列，按1:1:1比例分配。

盲法

双盲（对受试者和研究者均设盲）

试验项目经费来源

北京航空航天大学 - 高校成果概念验证项目、北大医院 - 北京高创人才支持计划“登峰”项目、北大医院宁夏妇儿医院 - 宁夏出生缺陷与罕见病临床医学研究中心建设项目

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-05-01

试验终止时间

2030-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 临床确诊PKU，新生儿筛查血Phe≥360 μmol/L，且筛选前1年内至少3次血Phe≥360 μmol/L，最近一次检测仍≥360 μmol/L； 2. 年龄在3周岁至17周岁之间，性别不限； 3. 筛选前至少60天维持稳定的低Phe饮食，未进行重大饮食调整； 4. 平均每周排便≥2次，无持续性腹泻，未使用泻药； 5. 体重在同年龄、同性别儿童青少年正常生长曲线第3百分位至第97百分位之间； 6. 筛选期血常规、肝肾功能、尿常规、肌酐清除率、CRP等实验室检查基本正常，或异常无临床意义； 7. 无免疫缺陷、自身免疫性疾病、活动性感染及严重慢性疾病； 8. 监护人充分理解研究内容，自愿签署知情同意书，能够全程配合随访、采样及给药要求。 1. 临床确诊PKU，新生儿筛查血Phe≥360 μmol/L，且筛选前1年内至少3次血Phe≥360 μmol/L，最近一次检测仍≥360 μmol/L；2. 年龄在3周岁至17周岁之间，性别不限；3. 筛选前至少60天维持稳定的低Phe饮食，未进行重大饮食调整；4. 平均每周排便≥2次，无持续性腹泻，未使用泻药；5. 体重在同年龄、同性别儿童青少年正常生长曲线第3百分位至第97百分位之间；6. 筛选期血常规、肝肾功能、尿常规、肌酐清除率、CRP等实验室检查基本正常，或异常无临床意义；7. 无免疫缺陷、自身免疫性疾病、活动性感染及严重慢性疾病；8. 监护人充分理解研究内容，自愿签署知情同意书，能够全程配合随访、采样及给药要求。；

排除标准

1. 既往或目前存在每日≥3次稀便、慢性腹泻或严重胃肠功能紊乱； 2. 存在影响肠道吸收的胃肠道疾病、活动性出血或手术史（筛选前90天内接受大型手术者）； 3. 筛选前28天内使用过抗生素、益生菌制剂，或研究期间需使用者； 4. 筛选前30天内使用过胃肠道药物、影响胃肠功能的药物，或有发热、菌血症等活动性感染； 5. 筛选前60天内使用过沙丙蝶呤（KUVAN），筛选前30天内使用过聚乙二醇化苯丙氨酸氨裂解酶（PALYNZIQ），或对上述药物发生过严重免疫不良反应； 6. 乙肝表面抗原、丙肝抗体、梅毒抗体阳性者； 7. 有药物或酒精依赖史； 8. 既往接受过针对苯丙酮尿症的基因治疗； 9. 对大肠杆菌Nissle 1917（EcN）或研究药物成分过敏者； 10. 筛选前60天内参加过其他干预性临床试验并使用研究药物者； 11. 研究者判断存在任何不适宜参加本研究的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

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研究负责人邮编

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