ChiCTR2500115074
尚未开始
/
/
/
2025-12-22
/
/
肌萎缩侧索硬化症
ALT001在肌萎缩侧索硬化症患者中安全性和初步有效性的剂量递增，随机，双盲安慰剂对照，Ⅰ期临床研究
ALT001在肌萎缩侧索硬化症患者中安全性和初步有效性的剂量递增，随机，双盲安慰剂对照，Ⅰ期临床研究
主要目的：观察单次和连续给予不同剂量ALT001对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的安全性；探索最大耐受剂量（MTD）；探索后续研究推荐剂量（RD）。 次要目的：探索与药物疗效相关的生物标志物；初步观察ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效。
随机平行对照
Ⅰ期
统计专家根据“临床研究随机化方案”对试验用药进行随机编码。试验用药随机编码为受试者唯一识别码。受试者必须自始至终处于盲态。 （1）试验采用区组随机方法对筛选成功的受试者进行随机化入组。随机分配编码由统计分析单位采用SAS软件的PROC PLAN过程在计算机上产生随机分配表。试验用的各类药物将按随机分配表进行编码。 （2）患者签署知情同意书后，临床试验参加单位给其分配唯一的筛选编号（该编号不得重复使用），进行筛选相关检查和评价。试验过程中，筛选成功的受试者根据筛选成功的时间，依次入组并严格按照从小到大的顺序分配随机号，不得跳号，该随机编号为唯一且永久的标识号。 （3）如果筛选失败的患者适合进行再次筛选，必须使用原来分配的筛选编号，不可使用新的筛选编号。筛选成功但未接受试验药物治疗者，其药物编号不可重新分配给他人，下一个筛选成功者将按序获得下一个药物编号。
采用双盲设计，除下文提到的紧急情况及特殊分析需求外，受试者、研究者、研究中心工作人员、申办方研究团队将对受试者接受的治疗与随机分组信息保持盲态，直至数据库锁定后揭盲。不同剂量组为非盲信息，各剂量组内具体治疗（安慰剂与试验药物）为盲态信息。
自筹
/
9;27
/
2025-12-16
2026-09-29
/
1 受试者或监护人须能够理解本研究的程序和方法，能够与研究者进行良好的沟通，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并自愿签署书面的知情同意书或在监护人在场下获得口头知情同意。 2 诊断符合世界神经病学联合会修订的EI Escorial肌萎缩侧索硬化症诊断标准中确诊或很有可能ALS，包括家族性和散发性ALS患者。 3 筛选期的用力肺活量（FVC）≥预计肺活量的50%。 4 年龄18-75周岁（包括边界值），男女不限。 5 入组前ALSFRS-R量表总分≥30分且≤40分，且呼吸功能项≥3分。 6 如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则受试者必须在本研究第1天前接受稳定剂量≥30天，并应保持该剂量直至末次研究访视。 7 无严重的造血功能异常；心、肺、肝、肾等器官和骨髓功能基本正常，给药前7天内，实验室数值在下列范围内： （1）血常规：中性粒细胞绝对数（ANC）≥1.5×10^9/L，血小板（PLT）≥100×10^9/L，血红蛋白（Hb）≥100g/L； （2）肝功能：天冬氨酸转氨酶（AST）及丙氨酸转氨酶（ALT）≤2.5×ULN，血清总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN； （3）肾功能：血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN，肾小球滤过率（eGFR）>60mL/min/1.73m2（根据Cockcroft-Gault公式计算）； （4）凝血功能：国际标准化比率（INR）≤1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5×ULN。 8 有生育能力的受试者，必须同意在研究期间及末次给药后3个月内，采取医学认可的有效避孕措施，且女性入组时血妊娠试验阴性。；
请登录查看1 患有其他已知与运动神经元功能障碍相关、可能会混淆或模糊ALS诊断的疾病。 2 筛选前6个月内有酒精依赖或有药物滥用史，经研究者判断不宜参加研究者。 3 患者有明显认知障碍者（MMSE量表：文盲组≤19分、小学组≤22分，初中及以上组（大于8年受教育年）≤26分），或伴研究者认为不宜参加研究的其他不稳定精神疾病（包括自杀意图，未经治疗的重度抑郁等）。 4 筛选期或研究期间计划持续使用无创通气（NIV）、膈肌起搏系统或有创通气（气管切开术）。 5 筛选期患有严重的自身免疫性疾病、骨髓增生性疾病、白血病或淋巴瘤、恶性肿瘤、骨折、严重的脊柱侧弯，研究者认为影响研究评价的。 6 合并其他严重的和（或）无法控制的重要脏器或不稳定的系统性疾病，包括但不限于未控制的糖尿病，不稳定型心绞痛，脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前6个月内），心肌梗塞（筛选前6个月内），严重的充血性心力衰竭，未控制的高血压，无法控制的活动性感染，肝脏、肾脏或其他严重代谢性疾病，严重胃肠道疾病。 7 乙肝表面抗原阳性且HBV-DNA>正常值上限（如果HBsAg(-)，无需进行HBV-DNA检测）；丙肝（HCV）抗体阳性且HCV-RNA>正常值上限（如果Anti-HCV为阴性，无需进行HCV-RNA检测），人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒螺旋体检测阳性。 8 妊娠期、哺乳期妇女及服药期间或服药停止后3个月内准备生育者。 9 试验前4周内参加过其他干预性临床研究者；或既往接受过小干扰RNA、干细胞疗法或基因治疗的受试者。 10 研究者认为不宜参与本研究的患者（如显著有临床意义的体检或实验室检查异常等）。；
请登录查看首都医科大学附属北京天坛医院
/
首都医科大学附属北京天坛医院的其他临床试验
- SIM0811治疗急性脑梗死II/III期临床研究
- 基于多模态传感技术的卒中后上肢运动功能评估队列研究
- 光生物调节疗法对轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病患者的疗效及安全性评估：一项为期6个月的单中心、随机、双盲、对照试验
- 应用[18F]AlF-NOTA-LM3 PET-CT预测奥曲肽治疗2型神经纤维瘤病相关脑膜瘤效果
- 评价FB1002安全性、耐受性、药代及药效动力学特征的I期临床研究
- 一项评价HMPL-306治疗携带IDH1或IDH2突变的术后残留或复发性2级脑胶质瘤参与者的III期研究
- 评估镥[177Lu]氧奥曲肽注射液治疗生长抑素受体阳性的复发难治性脑膜瘤的安全性和有效性的临床研究
- 洛布替尼治疗全身型重症肌无力的探索性临床研究
- 脑认知健康与衰老纵向队列研究
- 评价依库珠单抗在中国真实世界视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）急性发作期中的有效性和安全性：一项多中心、回顾性、开放性研究
- 一项评价JAR-2203皮下注射给药在健康参与者中安全性、耐受性、药代动力学和药效学的单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增I期临床试验
- 真实世界中苯磺酸克利加巴林胶囊在偏头痛预防性治疗中有效性与安全性的观察队列研究
- 阿尔茨海默病神经精神症状的脑连接损伤模式及预后研究——阿尔茨海默病伴神经精神症状患者基于脑连接损伤模式的抗痴呆药物治疗的有效性和不良反应：一项为期8周的单中心、随机对照、盲终点试验
- JAR-2203皮下注射在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学研究
- ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期剂量探索临床研究
- ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的Ⅱ期剂量探索临床研究
- ALT001治疗缺血性卒中后遗症期患者的Ⅱ期临床研究
- 西维来司他钠治疗急性缺血性卒中患者的安全性和有效性：一项随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究
- 评价腕式低频治疗仪用于缓解特发性震颤患者手部震颤的安全性 和有效性的前瞻性、多中心、随机、对照临床研究
- 伯瑞替尼治疗IDH突变型残留或复发低级别胶质瘤患者的随机双盲对照临床研究
北京达尔文细胞生物科技有限公司的其他临床试验
最新临床资讯
-
一项5年临床安全随访研究启示：#脐带间充质干细胞（#hUC-MSCs）
SCLnow圣释2026-11-11
-
SYNCHRONIZE-CVOT试验达到主要终点，索弗度肽（survodutide）成为全球首个证实心血管安全性的胰高血糖素/GLP-1双受体激动剂
勃林格殷格翰中国2026-11-11
-
医药观澜2026-11-11
-
宜明昂科2026-11-11
-
医学科学院精准医学研究所2026-11-11
-
多肽圈2026-11-11
-
多肽圈2026-11-11
-
求是网2026-11-11
-
干细胞之父2026-11-11
-
和田维药2026-11-11
北京达尔文细胞生物科技有限公司相关推荐
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-11-12
-
2026-11-12
-
2026-11-12
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 33 62
-
摩熵咨询 20 3
-
颁布机构：国家卫生健康委办公厅、 2026-11-10
-
颁布机构：国家卫健委（原国家卫计委） 2026-11-10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
-
医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
-
市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
市场动态
市场报告
政策法规
-
2026-11-11
-
2026-11-11
-
2026-11-11
-
摩熵咨询 35 92
-
摩熵咨询 28 74
-
摩熵咨询 34 49
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-07
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-07
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-04