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【ChiCTR2500115074】ALT001在肌萎缩侧索硬化症患者中安全性和初步有效性的剂量递增，随机，双盲安慰剂对照，Ⅰ期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500115074

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-22

临床申请受理号

靶点

适应症

肌萎缩侧索硬化症

试验通俗题目

ALT001在肌萎缩侧索硬化症患者中安全性和初步有效性的剂量递增，随机，双盲安慰剂对照，Ⅰ期临床研究

试验专业题目

ALT001在肌萎缩侧索硬化症患者中安全性和初步有效性的剂量递增，随机，双盲安慰剂对照，Ⅰ期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：观察单次和连续给予不同剂量ALT001对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的安全性；探索最大耐受剂量（MTD）；探索后续研究推荐剂量（RD）。次要目的：探索与药物疗效相关的生物标志物；初步观察ALT001治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅰ期

随机化

统计专家根据“临床研究随机化方案”对试验用药进行随机编码。试验用药随机编码为受试者唯一识别码。受试者必须自始至终处于盲态。（1）试验采用区组随机方法对筛选成功的受试者进行随机化入组。随机分配编码由统计分析单位采用SAS软件的PROC PLAN过程在计算机上产生随机分配表。试验用的各类药物将按随机分配表进行编码。（2）患者签署知情同意书后，临床试验参加单位给其分配唯一的筛选编号（该编号不得重复使用），进行筛选相关检查和评价。试验过程中，筛选成功的受试者根据筛选成功的时间，依次入组并严格按照从小到大的顺序分配随机号，不得跳号，该随机编号为唯一且永久的标识号。（3）如果筛选失败的患者适合进行再次筛选，必须使用原来分配的筛选编号，不可使用新的筛选编号。筛选成功但未接受试验药物治疗者，其药物编号不可重新分配给他人，下一个筛选成功者将按序获得下一个药物编号。

盲法

采用双盲设计，除下文提到的紧急情况及特殊分析需求外，受试者、研究者、研究中心工作人员、申办方研究团队将对受试者接受的治疗与随机分组信息保持盲态，直至数据库锁定后揭盲。不同剂量组为非盲信息，各剂量组内具体治疗（安慰剂与试验药物）为盲态信息。

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

9;27

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-16

试验终止时间

2026-09-29

是否属于一致性

入选标准

1 受试者或监护人须能够理解本研究的程序和方法，能够与研究者进行良好的沟通，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并自愿签署书面的知情同意书或在监护人在场下获得口头知情同意。 2 诊断符合世界神经病学联合会修订的EI Escorial肌萎缩侧索硬化症诊断标准中确诊或很有可能ALS，包括家族性和散发性ALS患者。 3 筛选期的用力肺活量（FVC）≥预计肺活量的50%。 4 年龄18-75周岁（包括边界值），男女不限。 5 入组前ALSFRS-R量表总分≥30分且≤40分，且呼吸功能项≥3分。 6 如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则受试者必须在本研究第1天前接受稳定剂量≥30天，并应保持该剂量直至末次研究访视。 7 无严重的造血功能异常；心、肺、肝、肾等器官和骨髓功能基本正常，给药前7天内，实验室数值在下列范围内：（1）血常规：中性粒细胞绝对数（ANC）≥1.5×10^9/L，血小板（PLT）≥100×10^9/L，血红蛋白（Hb）≥100g/L；（2）肝功能：天冬氨酸转氨酶（AST）及丙氨酸转氨酶（ALT）≤2.5×ULN，血清总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN；（3）肾功能：血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN，肾小球滤过率（eGFR）>60mL/min/1.73m2（根据Cockcroft-Gault公式计算）；（4）凝血功能：国际标准化比率（INR）≤1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5×ULN。 8 有生育能力的受试者，必须同意在研究期间及末次给药后3个月内，采取医学认可的有效避孕措施，且女性入组时血妊娠试验阴性。；

排除标准

1 患有其他已知与运动神经元功能障碍相关、可能会混淆或模糊ALS诊断的疾病。 2 筛选前6个月内有酒精依赖或有药物滥用史，经研究者判断不宜参加研究者。 3 患者有明显认知障碍者（MMSE量表：文盲组≤19分、小学组≤22分，初中及以上组（大于8年受教育年）≤26分），或伴研究者认为不宜参加研究的其他不稳定精神疾病（包括自杀意图，未经治疗的重度抑郁等）。 4 筛选期或研究期间计划持续使用无创通气（NIV）、膈肌起搏系统或有创通气（气管切开术）。 5 筛选期患有严重的自身免疫性疾病、骨髓增生性疾病、白血病或淋巴瘤、恶性肿瘤、骨折、严重的脊柱侧弯，研究者认为影响研究评价的。 6 合并其他严重的和（或）无法控制的重要脏器或不稳定的系统性疾病，包括但不限于未控制的糖尿病，不稳定型心绞痛，脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前6个月内），心肌梗塞（筛选前6个月内），严重的充血性心力衰竭，未控制的高血压，无法控制的活动性感染，肝脏、肾脏或其他严重代谢性疾病，严重胃肠道疾病。 7 乙肝表面抗原阳性且HBV-DNA>正常值上限（如果HBsAg(-)，无需进行HBV-DNA检测）；丙肝（HCV）抗体阳性且HCV-RNA>正常值上限（如果Anti-HCV为阴性，无需进行HCV-RNA检测），人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒螺旋体检测阳性。 8 妊娠期、哺乳期妇女及服药期间或服药停止后3个月内准备生育者。 9 试验前4周内参加过其他干预性临床研究者；或既往接受过小干扰RNA、干细胞疗法或基因治疗的受试者。 10 研究者认为不宜参与本研究的患者（如显著有临床意义的体检或实验室检查异常等）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京天坛医院

研究负责人电话

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