【ChiCTR2600121275】基于微信App的远程康复训练在脊髓性肌萎缩症Ⅱ型和Ⅲ型患者中的应用

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基本信息

登记号

ChiCTR2600121275

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-27

临床申请受理号

靶点

适应症

脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

基于微信App的远程康复训练在脊髓性肌萎缩症Ⅱ型和Ⅲ型患者中的应用

试验专业题目

基于微信App的远程康复训练在脊髓性肌萎缩症Ⅱ型和Ⅲ型患者中的应用

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1.主要目的：本研究通过使用基于微信App的远程康复程序，探讨SMAⅡ型和Ⅲ型患者肢体功能的改善。 2. 次要目的：本研究还将探讨使用基于微信App的远程康复程序前后SMAⅡ型和Ⅲ型患者生活质量和生活满意度。

试验分类

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试验类型

横断面

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

基线评估完成后，采用计算机生成的随机序列按1:1比例将受试者分配至治疗组或对照组。分组操作将通过使用按顺序编号、不透光的密封信封实施，信封内包含分组信息、干预方案及应急流程，并在可能的情况下采用盲法以保障试验客观性。

盲法

分组操作将通过使用按顺序编号、不透光的密封信封实施，信封内包含分组信息、干预方案及应急流程，并在可能的情况下采用盲法以保障试验客观性。

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-06-01

试验终止时间

2028-05-31

是否属于一致性

入选标准

1. SMAⅢ型受试者的入选标准须满足以下所有条件： (1) 经基因检测确诊为III型脊髓性肌萎缩症，证实存在7号外显子纯合缺失（伴或不伴8号外显子缺失）且SMN2基因具有三个拷贝； (2) 年龄介于3至17周岁（该年龄范围基于疾病亚型特征及认知能力考量而设定）； (3) 能够独立或借助矫形器/助行器具行走至少10米； (4) 在本院启动诺西那生钠治疗，确保由同一物理治疗团队进行持续评估以实现标准化随访； (5) 对试验的目的、流程等已详细了解且已获得患者本人或其家属签署的知情同意书。 2. SMAⅡ型受试者的入选标准须满足以下所有条件： (1) 由神经科医生通过基因试验室测试诊断为SMAⅡ型患者； (2) 年龄在3至17岁之间，主要考虑研究参与者认知能力水平，可否理解并配合试验，MMSE（简易智力状态检查）≧27分； (3) 可辅助下或独立维持坐位平衡（满足Bobath坐位平衡Ⅰ级不达或Ⅰ级）； (4) 研究参与者已经在常规接受Nusinersen治疗，以确保评估的一致性； (5) 对试验的目的、流程等已详细了解且已获得患者本人或其家属签署的知情同意书。；

排除标准

1. SMAⅢ型患者若符合下列任一标准将被排除： (1) 曾接受需长期卧床休养的脊柱手术； (2) 当前正参与其他针对脊髓性肌萎缩症的专项康复计划； (3) 因其他医学原因无法接受试验组或对照组干预方案； (4) 受试者或其父母/监护人无法签署知情同意书； (5) 因疲劳或肌肉无力无法完成研究。 2. SMAⅡ型患者符合下列任一标准将被排除： (1) 以前接受过脊柱手术并需要长时间床边护理的患者； (2) 研究参与者在医院、诊所或康复中心参加其他与SMA相关的康复治疗项目； (3) 存在其他不适合进行康复锻炼的情况，如运动时出现疼痛、运动后损伤或拉伤的情况； (4) 研究参与者或法定监护人无法签署知情同意书； (5) 研究参与者由于疲劳或肌肉无力而无法完成研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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