【ChiCTR2600119754】表观遗传因子在骨髓衰竭症相关贫血中的调控机制

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基本信息

登记号

ChiCTR2600119754

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-03

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓衰竭症

试验通俗题目

表观遗传因子在骨髓衰竭症相关贫血中的调控机制

试验专业题目

表观遗传因子在骨髓衰竭症相关贫血中的调控机制

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1. 绘制获得性骨髓衰竭症红系生成障碍的表观遗传调控网络； 2. 探究LSD1 和BET 蛋白的联合靶向干预在治疗获得性骨髓衰竭症相关贫血中的作用及机理。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

江苏省高等学校基础科学（自然科学）研究面上项目

试验范围

目标入组人数

100;20

实际入组人数

第一例入组时间

2026-03-01

试验终止时间

2029-01-31

是否属于一致性

入选标准

1. 获得性骨髓衰竭症患者：（1）符合国际公认标准诊断的获得性骨髓衰竭症：再生障碍性贫血（AA）：根据修订的Camitta标准。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）：根据国际PNH兴趣小组标准。骨髓异常综合征（MDS）：根据WHO-5分类标准。免疫相关性血细胞减少症（immuno-related hemocytopenia/pancytopenia，IRH/IRP）：拟诊标准——血象三系或二系、一系血细胞减少，但网织红细胞或（和）中性粒细胞百分比不低；骨髓红系或（和）粒系百分比不低，或巨核细胞不少，易见红系造血岛或嗜血现象；除外了其他原发或继发血细胞减少症。确诊标准——符合拟诊标准者，或测及骨髓造血细胞膜结合自身抗体后确诊（治疗前确诊），或未测及该类自身抗体但经足量肾上腺皮质激素、或（和）大剂量静注丙种球蛋白、或（和）CD20单抗治疗有效（脱离成分输血且一系、二系或三系血细胞有不同程度恢复）后确诊（治疗后确诊）。（2）Hb < 100 g/L，排除失血、慢性肾功能不全等非血液系统疾病的影响。（3）年龄18-75周岁。（4）患者理解研究目的并自愿签署书面知情同意书。 2. 健康人对照：（1）无任何已知的血液系统疾病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤或慢性感染病史。（2）采样前血常规所有参数（包括白细胞计数及分类、血红蛋白、血小板计数、网织红细胞计数）均在实验室正常参考值范围内。（3）对照组在年龄（+/-5岁）和性别分布上与患者组匹配。（4）健康志愿者理解研究目的并自愿签署书面知情同意书。；

排除标准

1. 获得性骨髓衰竭症患者：（1）先天性骨髓衰竭症：如范可尼贫血、先天性角化不良等。（2）继发性于其他明确病因的骨髓衰竭，包括：造血细胞肿瘤；其他系统肿瘤浸润骨髓；骨髓纤维化；严重营养性贫血；急性造血功能停滞；肿瘤性疾病因放化疗所致骨髓抑制等。（3）PNH克隆巨大（如>50%）且无明确骨髓衰竭证据的典型溶血性PNH患者。（4）入组前3个月内接受过抗胸腺细胞球蛋白、阿仑单抗等免疫抑制治疗。（5）入组前1个月内接受过粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素或血小板生成素受体激动剂等促造血药物治疗。（6）入组前3个月内接受过去甲基化药物（如地西他滨、阿扎胞苷）或免疫调节剂。（7）入组前6个月内接受过异基因造血干细胞移植。（8）未控制的细菌、真菌或病毒活动性感染。（9）失代偿的心、肝、肾功能不全。（10）活动性实体肿瘤或其他需要积极治疗的重大疾病。 2. 健康人对照：（1）任何血液学指标异常：包括但不仅限于贫血、血细胞减少、血细胞增多。（2）潜在炎症或感染状态：入组前4周内有急性感染史、发热、或C反应蛋白/血沉等炎症标志物不明原因升高。（3）特殊生理或生活状态：妊娠或哺乳期女性；长期大量吸烟（如 >10支/天）或酗酒史；4周内有疫苗接种史。（4）长期服药：定期使用可能影响造血或免疫功能的药物（如糖皮质激素、免疫抑制剂、非甾体抗炎药等）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）

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