ChiCTR2300076948
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JWK007
2023-10-25
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杜氏肌营养不良
在杜氏肌营养不良（DMD）患者中评估JWK007单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究
在杜氏肌营养不良（DMD）患者中评估JWK007单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究
1.主要目的：评估JWK007注射液在杜氏肌营养不良患者中的安全性和耐受性，通过不良事件来评估； 2.次要目的：评估JWK007注射液在杜氏肌营养不良患者中的初步有效性； 3.有效性目的： （1）运动功能评估较基线的变化，运动功能评估主要包括北极星移动评估量表（NASS）、六分钟步行测试（6MWT）、10米行走/跑步测试等； （2）肌酸激酶（CK）较基线的变化； （3）通过免疫荧光和免疫印迹评估“迷你”抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）基因的表达。
单臂
Ⅰ期
无
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成都金唯科生物科技有限公司
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6
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2023-10-24
2028-12-31
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1.男性，年龄5~10岁（含界值； 2.通过病史和基因检测明确诊断杜氏肌营养不良，DMD基因突变特征为18至58外显子的移码突变（缺失或重复）或无义突变； 3.运动评估测试低于正常水平； 4.能配合运动评估测试； 5.能够在麻醉下耐受肌肉活检，没有活检的禁忌症； 6.受试者在筛选前必须口服稳定剂量的皮质类固醇至少12周且在整个研究过程中剂量预计保持恒定（除了为体重变化做出的调整）。；
请登录查看1.基于临床观察的活动性病毒感染； 2.心肌病的征象，包括超声心动图射血分数低于40%； 3.HIV、乙肝或丙肝感染的血清学证据； 4.诊断为（或正在接受治疗的）自身免疫性疾病； 5.被认为具有临床意义的实验室数值异常（谷氨酰转移酶>3xULN，胆红素≥3.0mg/dL，肌酐≥1.8mg/dL，血红蛋白<80或>180 g/L；白细胞>18.5*10^9/L）； 6.伴随疾病或有慢性药物治疗的要求，在PI看来对基因治疗造成不必要的风险； 7.经ELISA测定，受试者AAVrh74中和抗体滴度>1：400； 8.根据研究者意见，存在的医疗状况或特殊情况，可能会影响受试者遵守协议要求的测试或规定的能力，或损害受试者的健康、安全或临床可解释性； 9.基因治疗前4周内有严重感染（如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎）（可推迟入选）； 10.在本研究筛选前的6个月内，接受过任何实验性药物（皮质类固醇除外）或外显子跳跃药物（包括ExonDys 51），不论是实验性的还是其他的； 11.曾进行过任何类型的基因治疗、基于细胞的治疗（如干细胞移植）或CRISPR/Cas9； 12.家人不希望向主治医生和其他医疗机构透露病人的研究参与情况。；
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