受此影响,公司股价早盘暴跌 44%,这款针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的潜在一次性疗法上市进程被迫搁置,行业对 CRISPR 技术的安全性再添关注。 试验暂停缘由:患者出现严重肝损伤症状。 此次暂停涉及两项 Ⅲ 期临床试验,均针对 Intellia 的核心候选药物 nex-z。
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