天勤生物先进治疗药物非临床安全性评价平台

全面的药物类型评价经验

已经完成的药物种类包括嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）、嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）、间充质干细胞（MSC）、诱导多能干细胞（iPSC）、Treg细胞等细胞治疗产品。

其中，CAR-T疗法通过基因工程技术改造T细胞表面受体，使其特异性识别并清除肿瘤细胞；CAR-NK疗法则利用自然杀伤细胞的固有免疫功能，经基因修饰后增强其靶向杀伤肿瘤细胞的能力。间充质干细胞因其多向分化潜能、免疫调节特性及组织修复功能而被广泛应用于临床研究。iPSC技术通过体细胞重编程获得多能干细胞，进而分化为具有治疗功能的特定细胞类型。调节性T细胞，也被简称为Treg细胞，它是一种具有显著免疫抑制功能的特殊T细胞亚群，在维持机体免疫耐受、防止自身免疫反应过度激活以及调控炎症反应等诸多方面都发挥着极为关键且不可或缺的作用。

已经完成的药物种类主要包括腺病毒/腺相关病毒载体药物、mRNA治疗性药物、小核酸等。

腺病毒载体药物凭借其高效的基因递送能力，在肿瘤治疗、疫苗研发等领域展现出巨大潜力；腺相关病毒载体药物则以低免疫原性和长期稳定表达的特点，成为遗传性疾病基因治疗的重要工具。mRNA治疗性药物通过体外转录合成，可表达特定抗原或功能蛋白，在传染病预防和肿瘤免疫治疗中取得了突破性进展。小核酸药物则能精准靶向特定基因，通过基因沉默等机制调控疾病相关蛋白的表达，为罕见病、神经系统疾病等难治性疾病的治疗提供了新的方向。

完善的生物分析平台

针对先进治疗药物的特性，天勤生物拥有完善的生物分析平台，确保研究数据的深度与可靠性。

运用荧光定量PCR技术，开展生物样本（如全血、组织）中细胞或载体基因的分布研究。此研究对于深入理解药物的暴露量、组织分布以及清除规律具有关键意义，是衔接给药与药效/毒理发现的核心纽带。

天勤生物专注于开发并验证具备高特异性与灵敏度的分析方法，针对人源干细胞，亦拥有一套可特异性区分其他动物种属基因的引物和探针可供使用。

采用液相色谱 - 质谱联用（LC - MS/MS）技术。该技术能够对小核酸药物的原型及其代谢产物进行精准定量分析，通过优化色谱分离条件和质谱检测参数，可有效排除生物基质中内源性物质的干扰，实现对复杂生物样本中小核酸分子的高灵敏度检测。

天勤生物在小核酸生物分析领域积累了丰富经验，建立了涵盖从样本前处理到数据分析的完整标准化流程，确保方法具有良好的线性范围、准确度和精密度，为小核酸药物的药代动力学研究提供可靠的数据支持，助力揭示药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程。

借助酶联免疫吸附测定（ELISA）、电化学发光检测等先进技术，实现生物样本（如血浆/血清）中表达蛋白的精准定量。这对于深入理解药物的暴露量与清除规律至关重要，是连接给药与药效/毒理发现的核心桥梁。

天勤生物致力于开发并验证高特异性与灵敏度的分析方法，对于基质复杂或浓度极低的样本，也能够提供准确可靠的药代动力学（PK）数据。

先进治疗药物的免疫原性研究属于安全性评价的特定环节，不仅需要评估表达蛋白的免疫原性，同时还需关注载体的免疫原性，从而系统地评估药物所诱导的抗药抗体（ADA）反应。ADA的产生可能会对药物的药代动力学特征（如加速清除）产生影响，削弱其疗效（中和活性），甚至引发不可预见的免疫不良反应。

天勤生物的检测能力涵盖评价抗病毒载体抗体、抗聚乙二醇（PEG）抗体、抗表达蛋白抗体以及抗小核酸的抗体检测，可为药物的药代动力学特征和毒性评价提供解释依据。 

赋能前沿治疗领域

抗肿瘤药物：评价其靶向杀伤作用的同时，关注对免疫系统的潜在影响及on-target/off-tumor毒性；

免疫系统疾病治疗药物：精准评估其对免疫系统的调节作用，平衡疗效与过度免疫抑制或免疫激活带来的风险；

慢性病及罕见病治疗药物：针对长期用药或特殊人群的需求，设计具有针对性的长期毒性试验与药理学研究。

技术优势保障数据合规

为确保每一项研究的科学价值与注册申报的成功率，天勤生物构建了三大核心技术优势：

高灵敏度检测方法：持续优化检测平台，能够实现对低丰度药物的精准分析，为低剂量给药或组织分布研究提供可靠的数据支持。

符合GLP规范的试验设计：所有核心安全性评价研究均在严格的GLP框架下进行。从方案设计、试验操作、数据记录到报告撰写，全过程的质量保证体系确保了数据的真实性、完整性和可靠性，满足全球主要监管机构的申报要求。

多种属模型支持：具备丰富的经验，能够根据药物的特异性科学筛选和运用包括啮齿类、非啮齿类、非人灵长类等在内的多种动物模型，以满足不同研究阶段的特定需求，增强临床前数据向人体预测的价值。