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一年仅需4针!长效降血脂RNAi疗法有望年底BLA,二选一押宝成功

了解企业: 达冕生物

了解药品: 甘油

基于 PALISADE 研究的积极结果, Arrowhead 计划 在 2024 年底之前向 美国 FDA 提交新药申请 ,是一款潜在 “ first-in-class ”靶向 APOC3 基因的 RNAi 疗法。 plozasiran是一种靶向APOC3 mRNA的RNAi ,通过干扰TG代谢的关键调节因子APOC 3的产生来降低循环甘油三酯(TG),具有高度的特异性、强大的活性、安全性及不需频繁用药的特点,弥补了传统药物的不足。 PALISADE研究结果显示,相较于安慰剂组的17%降低率而言,plozasiran的25毫克和50毫克剂量组在10个月内分别实现了 80%和78% 的甘油三酯中位数降低,APOC3中位数分别为 -93%和-96% 。

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