GT801 是一款通过 T 细胞靶向 LNP 递送优选 mRNA 的创新型 anti-CD19 in vivo CAR。 该平台整合了沙砾生物和天泽云泰共同开发的 CLAMP 技术, 实现 T 细胞靶向 VHH 抗体与 LNP 的定位和定量偶联 ,在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取,以促进 CAR 的特异性高效表达并最大化在体产生的 CAR-T 细胞功能。 此外,GT801 表现出快速高效的药物动力学,可快速清除外周血和不同组织中的 B 细胞,两位患者的骨髓和淋巴结活检均显示 B 细胞被有效清除。
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