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治疗血友病B，信念医药AAV基因疗法III期临床研究成果正式公布 | ASH

医麦客医麦客
2024/12/11
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445
factor IX 波哌达可基 信念医药科技（苏州）有限公司

本次年会正在美国圣迭戈（San Diego）以线上结合线下的形式盛大举行。 研究结果显示，相较于预防性FIX替代疗法，BBM-H901注射液能够显著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达。 本次研究是一项多中心、单臂、III期临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液后随访52周的安全性和有效性。

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