结果显示， 在 10 mg/kg 剂量下，患者每 4 周接受一次给药，共给药 4 次后，肌肉组织的平均异常 RNA 剪接纠正率达到 46.5%，同时在肌强直、握力及运动功能等多项指标上观察到改善。 DM1 是一种罕见的进行性遗传疾病，可影响骨骼肌、心脏、呼吸系统及其他器官。 该队列共纳入 8 例患者，按照 3：1 的比例随机接受 PGN-EDODM1 （6 例） 或安慰剂 （2 例） ，每 4 周静脉给药一次，共接受 4 次给药。
1 型强直性肌营养不良相关推荐
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