近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）宣布，其自主研发的针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名“渐冻症”）的基因治疗创新疗法VGN-R13，在华中科技大学同济医学院附属同济医院进行的早期探索性临床研究中取得重要进展。该项目已完成首剂量组全部受试者入组，并显示出令人鼓舞的临床结果。 本项IIT临床研究由华中科技大学同济医学院附属同济医院康复医学教研室主任、同济康复医院院长、干细胞研究中心主任、湖北省罕见病中心康复分中心主任陈红教授领衔，联合ALS领域权威专家张旻教授共同开展，旨在评估VGN-R13在ALS患者中的安全性和初步有效性。研究数据显示： 安全性表现优异：首剂量组3例受试者均已完成至少4周随访，其中首例受试者已完成26周长期随访。所有受试者均未出现剂量限制性毒性（DLT）事件，未报告与VGN-R13相关的药物不良反应，初步证实了该药物良好的安全性和耐受性特征。 有效性信号明确：通过临床功能评估量表、肺功能指标（肺活量）以及关键生物标志物检测等主客观指标分析，均观察到VGN-R13带来的潜在临床获益。这一发现与前期动物实验数据相印证——临床前研究显示，鞘内注射VGN-R13可显著改善ALS模型小鼠的运动功能，并延长其中位生存期。 天泽云泰董事长赵小平博士表示：“此次IIT研究结果标志着VGN-R13在散发性ALS患者中的首次人体研究取得阶段性成功。我们将加快推进研发进程，争取早日为渐冻症患者带来突破性治疗选择。” 关于VGN-R13 VGN-R13是天泽云泰自主开发的基因治疗产品，是一种针对肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）的单剂量、基于腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）的基因替代疗法，通过鞘内注射，VGN-R13将转导脊髓和大脑的神经细胞，降解ALS患者神经细胞内的异常聚集物，防止异常聚集物引起的神经元凋亡；同时该药物在神经元的轴突生长和结构修复方面起到重要作用，可在减少神经元凋亡的同时修复神经元损伤，从而延缓ALS患者疾病的进展，恢复其受损的运动功能。 关于肌萎缩侧索硬化症 肌萎缩侧索硬化症（ALS, Amyotrophic lateral sclerosis）是一种罕见的、进行性和致命的神经退行性疾病，其病理机制为大脑和脊髓中负责控制随意肌运动的运动神经元逐渐丧失。临床以进行性发展的骨骼肌无力、萎缩、肌束颤动、延髓麻痹和锥体束征为主要临床表现。病程持续进展，最终因呼吸肌麻痹或并发呼吸道感染死亡。ALS患者从症状出现开始，平均预期寿命为3~5年，被世界卫生组织列为五大绝症之一，目前国内外仍无特效药。 关于天泽云泰 天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV生产技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViLNP®脂质纳米粒技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区和外高桥自贸区建成面积2,500平方米的基因治疗研发运营中心和13,000平方米GMP商业化生产车间。
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