研发动态丨维亚臻：首款自主研发小核酸药物VSA012在中国完成首例健康受试者给药

BioBAY

2025/01/21

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苏州宜联生物医药有限公司 CFB 尿路上皮癌北京大学第三医院勤浩医药（苏州）股份有限公司

1月21日，BioBAY园内企业维亚臻宣布，其自研小核酸1类创新药VSA012注射液（以下简称VSA012）在北京大学第三医院顺利完成首例健康受试者给药。本试验是一项在中国健康成年受试者中开展的单中心、随机、双盲、安慰剂对照设计的I期临床试验，以评估VSA012的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征，并计划后续在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中探索该药物的有效性和安全性。

VSA012是维亚臻首款基于自主知识产权siRNA技术平台研发的双链小干扰RNA（siRNA），通过N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联，特异性靶向肝脏内补体因子B（CFB）mRNA，抑制血液循环中CFB蛋白的表达。临床前数据显示VSA012可长效抑制肝内CFB mRNA的表达，进而显著抑制血液中CFB蛋白和补体旁路通路活性，同时具有良好的安全性。

本次I期试验的主要研究者李海燕主任（北京大学第三医院药物临床试验机构主任）表示：“小核酸药物对目标治疗靶点具有高效和持久的抑制效果，作用机制明确、治疗优势独特，使其成为当前药物研发领域的热点。VSA012作为维亚臻又一款进入临床试验阶段的创新小核酸药物，今日已在我中心顺利完成首例健康受试者给药。”

维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“VSA012是维亚臻自主研发的首款siRNA药物，也是我们推进至临床阶段的第四款siRNA药物。VSA012的研发基于维亚臻自主知识产权的新一代siRNA技术平台，产品在临床前研究中显示出优越的药效数据和良好的安全耐受性。首款自主研发药物成功迈入临床阶段，标志着维亚臻小核酸药物自主研发能力的确立和突破，不仅显示了公司的技术创新能力，更为后续不断丰富和深化产品管线奠定了基础，打造覆盖小核酸药物研发、生产和商业化等全产业链能力的生物医药企业。”

▌文章来源：维亚臻

责编：何文正

审核：任旭

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