VSA012是维亚臻首款基于自主知识产权siRNA技术平台研发的双链小干扰RNA（siRNA），通过N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联，特异性靶向肝脏内补体因子B（CFB）mRNA，抑制血液循环中CFB蛋白的表达。临床前数据显示VSA012可长效抑制肝内CFB mRNA的表达，进而显著抑制血液中CFB蛋白和补体旁路通路活性，同时具有良好的安全性。 本次I期试验的主要研究者李海燕主任（北京大学第三医院药物临床试验机构主任）表示：“小核酸药物对目标治疗靶点具有高效和持久的抑制效果，作用机制明确、治疗优势独特，使其成为当前药物研发领域的热点。VSA012作为维亚臻又一款进入临床试验阶段的创新小核酸药物，今日已在我中心顺利完成首例健康受试者给药。” 维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“VSA012是维亚臻自主研发的首款siRNA药物，也是我们推进至临床阶段的第四款siRNA药物。VSA012的研发基于维亚臻自主知识产权的新一代siRNA技术平台，产品在临床前研究中显示出优越的药效数据和良好的安全耐受性。首款自主研发药物成功迈入临床阶段，标志着维亚臻小核酸药物自主研发能力的确立和突破，不仅显示了公司的技术创新能力，更为后续不断丰富和深化产品管线奠定了基础，打造覆盖小核酸药物研发、生产和商业化等全产业链能力的生物医药企业。” ▌文章来源：维亚臻 研发动态 | 宜联生物YL201再获突破性疗法认定，用于治疗复发/转移性鼻咽癌 研发动态 | 勤浩医药1类新药GH56临床试验申请获NMPA批准 研发动态丨为真生物：尿路上皮癌甲基化检测试剂盒正式获批上市
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