华毅乐健AAV基因治疗血友病A中国临床Ⅲ期研究第一例患者成功入组 | 献礼世界血友病日

引言

2025年4月17日，是第37个“世界血友病日”。

今年的主题是：“科学防治血友病，让生命不再脆弱”。

这一天不仅是全球血友病患者的关注日，更是向社会科普这种罕见病、倡导科学防治理念的重要契机。苏州华毅乐健生物科技有限公司，作为一家聚焦血友病A基因治疗的生物科技公司，始终关注这一特殊群体，用创新科技为患者带来新生希望。

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什么是血友病

血友病是一种由于体内凝血因子缺乏所致的遗传性凝血障碍疾病，主要表现为出血难止、自发性出血等症状。

常见类型包括：

- 血友病A：因凝血因子Ⅷ缺乏，占比超过80%；

- 血友病B：因凝血因子Ⅸ缺乏，发病率相对较低。

其遗传方式与X染色体相关，因此男性患者居多，女性通常为携带者，有可能将致病基因传递给下一代。

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血友病的症状表现

血友病患者在生活中常因轻微撞击、注射、甚至日常活动而出现出血，且难以自行止血。

典型症状包括：

- 关节反复出血（如膝、肘、踝），严重者可致关节变形与功能丧失；

- 肌肉、皮下、口腔或消化道出血；

- 极端情况下，可能出现危及生命的颅内出血。

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血友病的诊断与治疗

当前主流治疗包括：

- 因子替代疗法：通过定期注射外源性凝血因子（Ⅷ或Ⅸ）来预防或控制出血；

- 非因子疗法：如模仿凝血功能的双特异性抗体，减少输注频次，提高依从性；

- 基因治疗：利用AAV载体导入目标治疗基因，让患者肝细胞自身产生凝血因子，有望实现一次治疗、长期缓解。

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基因治疗：重塑血友病治疗格局

基因治疗正引领血友病治疗的革命。它能从源头上修复体内的遗传缺陷，实现长期持续表达凝血因子，大幅降低出血频率和用药负担，为患者提供更好的生活质量和心理预期。

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华毅乐健：血友病A基因治疗的先行者

苏州华毅乐健生物科技有限公司，自2019年创立以来，专注于肝脏靶向的AAV基因递送系统研发，率先将突破性技术应用于血友病A领域，建立了国际领先的高效载体平台及商业化生产能力。

我们的核心在研产品——GS1191-0445注射液，前期临床研究数据显示出良好的安全性及有效性。作为中国首个顺利进入临床Ⅲ期的血友病A基因治疗产品，在2025年4月成功启动首例患者入组。期待GS1191-0445早日获批上市，为广大血友病A患者带来治愈性的临床解决方案，开启美好人生。

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总结

在这个特殊的日子，我们不仅致敬每一位与血友病抗争的患者，更感谢每一位奋斗在一线的科学家和临床工作者。

华毅乐健将持续以患者为中心，深耕基因治疗，立足中国，放眼全球，为罕见病和重大疾病提供真正可及、可负担、可治愈的解决方案。

让我们携手努力，让更多“脆弱的生命”，走向更健康、更有尊严的未来。

【关于华毅乐健】

苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。

公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。

华毅乐健拥有领先全球的CMC技术平台，自建8600平方米生产基地，覆盖质粒和AAV病毒商业化生产线和中试生产线。AAV生产用可放大的悬浮HEK293细胞平台工艺，高产量高质量；生产车间配备了不同规模的一次性生物反应器，其中最大规模达1000升。该生产基地同时拥有符合GMP的无菌制剂罐装设备和涵盖全面检测能力的质控实验室。