2025年5月12日，中国上海——专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（VISEN Pharmaceuticals，2561.HK）宣布其在研的用于治疗软骨发育不全(achondroplasia, ACH)的那韦培肽(Navepegritide, TransCon CNP)中国 2 期临床试验已全部顺利完成(包括52周双盲治疗期以及52周开放标签扩展阶段)，并于近期在国家药监局“药物临床试验登记与信息公示平台”登记临床试验结果信息。那韦培肽中国2期临床试验针对中国2至10岁ACH患儿，采用每周一次皮下给药的方式，旨在安全治疗剂量下持续提供活性CNP。此前在2024年中国罕见病大会上公布的双盲期结果积极：以100μg CNP/kg/周TransCon™ CNP治疗52周时，患者的年化生长速率（AGV）显著高于未治疗患者（安慰剂组）（组间差异为1.180 厘米/年，P=0.018）。那韦培肽总体安全性、耐受性良好。其预设分析结果与Ascendis Pharma全球2期研究结果一致[1]。值得一提的是，该试验在52周双盲治疗期后设置了52周的开放标签扩展阶段(OLE)，确保所有患儿在双盲期结束后继续接受试验药物治疗，保证了对因治疗的连续性和稳定性。同时，患儿及其家属的积极参与为临床试验提供了宝贵的研究数据，不仅有助于药物在中国的审批上市，也为ACH未来的研究和临床治疗提供重要的参考。软骨发育不全（ACH）等86种罕见疾病已被纳入国家《第二批罕见病目录》[2]，据沙利文数据，该疾病2023年中国软骨发育不全的患病人数为5.12万例，其中可以治疗的儿童约1万例。近年来，国家对罕见病的关注度不断提升，国家药监局在国内罕见病药物审评、审批持续发力，数量和进度均呈现出明显的增长态势[3]。2025年3月31日，维昇药业的合作伙伴Ascendis Pharma 已正式向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了那韦培肽的新药上市许可申请(NDA) [4]。维昇药业将继续秉承初心、全力以赴，致力于推动ACH罕见病患儿尽早获得安全、有效的创新治疗方案，为改善患儿的生命质量贡献不懈力量。*维昇药业拥有那韦培肽在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。
Ascendis Pharma: Once-Weekly TransCon™ CNP Achieved Primary Efficacy Objective, with Superiority at 100 µg/kg/week, in Ascendis Pharma’s Phase 2 ACcomplisH Trial of Children with Achondroplasia Aged 2 to 10 Years
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/once-weekly-transcontm-cnp-achieved-primary-efficacy-objective
关于公布第二批罕见病目录的通知
https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202309/content_6905273.htm
国新办举行“权威部门话开局”系列主题新闻发布会介绍“强化药品监管切实保障人民群众用药安全”有关情况图文实录http://www.scio.gov.cn/xwfb/gwyxwbgsxwfbh/wqfbh_2284/49421/50109/wz50111/202307/t20230724_729059.html
Ascendis Submits U.S. NDA for TransCon CNP (Navepegritide) for the Treatment of Children with Achondroplasia
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-submits-us-nda-transcon-cnp-navepegritide-treatment
每周一次TransCon™ CNP中国2期临床试验52周数据首发 达成主要疗效终点
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维昇药业是专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司，致力于以更具人性关怀的创新疗法，让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效，以实现向往的生活。维昇药业以患者需求为先，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。维昇药业持续汇聚国际化背景的资深专业人才，以及全球创新前沿的技术和资源，深入布局中国市场，总部设立于苏州，已在上海、北京、香港、台北设立办公室，落实从研发、生产到销售的内分泌创新药领域的全链条布局，让更多的中国内分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治疗方案。2025年3月21日，维昇药业正式在香港交易所主板挂牌上市。
更多信息请访问维昇药业官网：
www.visenpharma.com
2026-06-05
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