启明星 | 英矽智能Alex Zhavoronkov：AI制药应把重点放在应用研究上，产品化至关重要

启明创投

2024/08/02

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随着英伟达等科技巨头的高调布局，AI医药前景备受瞩目。

光环笼罩下的新药研发，其实是生物医药行业中极具挑战的技术研究领域。不仅资金投入多、技术难度大、临床要求高，而且耗时周期长、成功率低下。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov表示：“开发一个人工智能模型其实很快，但要确保这个模型产生的结果是理想的，只有真实的实验验证才能给出评判。”他进一步强调，生物医药领域的验证不仅昂贵，一旦实验设计出了差错，基本就相当于“前功尽弃”。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov

“在生物科技领域，人们只关心结果。”Alex Zhavoronkov说。

作为一家由生成式AI驱动的药物研发公司，英矽智能结合前沿人工智能算法与机器人自动化技术，赋能早期药物研发流程。目前不仅拥有商业化的AI平台连接生物学、化学和临床医学领域，还有多元化AI创新药物管线，据Alex Zhavoronkov介绍，其中不少候选药物的靶点都具有治疗疾病和抗击衰老的双重潜力。

这也是Alex Zhavoronkov的兴趣所在，在他看来，人类的最终目标其实是解决衰老以及衰老引起的疾病问题，这也是为什么他全力投身于AI制药领域。

他认为，科学技术在过去的30年取得了飞跃式的进步，AI热潮的到来和电子设备的迭代甚至快让人们变成“赛博电子人”了。然而，生物科学却没有颠覆式的发展。

“通过AI赋能的靶点发现和药物研发，我们好比购买了一张又一张健康长寿的彩票，有望以更快的速度和更高的成功率命中大奖，消灭病痛过上更高质量的人生。”

随着越来越多的人对AI制药满怀期待，竞争也开始愈发白热化。英矽智能当下的核心优势之一就是其可商业化的Pharma.AI平台。在Pharma.AI的赋能下，英矽智能已在纤维化、癌症、免疫、神经退行性疾病等前沿领域布局了快速增长的自研疗法组合。

2022年，在Pharma.AI的线上发布会上，黄仁勋曾表示：“英矽智能正处于数字生物学革命的前沿，他们发现了一个潜在的新特异性肺纤维化治疗靶点，这是一种导致肺功能不可逆转下降的慢性肺部疾病。与传统的药物发现方法相比，他们在不到18个月的时间里，以极低的成本设计出了一种新药。”

今年5月，黄仁勋提到的这款药物研发再次取得进展。由英矽智能AI赋能发现的抗特发性肺纤维化药物管线INS018_055完成中国2a期临床试验全部患者入组，预计于2024年第四季度整理并发布顶线数据。该药物是全球首个由AI识别新颖靶点，并设计分子结构的候选药物。

如果说让英伟达加冕“AI算力之王”皇冠的是GPU，将AI医药捧上“神坛”的一定是它的掌舵人黄仁勋。“AI+医药或成下一个黄金领域”，“人人都必须学会计算机的时代过去了，人类生物学才是未来”...... 黄仁勋曾多次公开表示对生物医药领域的看好。

英矽智能是英伟达Inception初创加速计划的重要成员。谈及英伟达在医药和医疗领域的AI愿景，Alex Zhavoronkov表示，“我们从一开始就使用他们的芯片。英矽智能可以说就是诞生在2015年NVIDIA GTC大会上的，我们钦佩英伟达在GPU和人工智能方面的技术专长，他们也有很多基础知识可以应用到医学上。”

英伟达并非是看重AI医药的踽踽独行者。除了辉瑞、强生、拜耳、复星医药等国内外大型药企之外，谷歌、百度、华为、字节跳动等科技巨头也早已争相涉足布局其中。放眼全球，辉瑞、强生、赛诺菲和诺华等制药巨头，也都已经积极抢滩与AI公司展开合作。近日，美国制药巨头礼来公司也与OpenAI达成合作，将利用OpenAI的生成式AI技术来开发新型抗菌药物。

万众瞩目下的制药产业，究竟是如何得益于AI技术的？巨头们的高调介入会带来哪些影响？搜狐科技《硅谷AI见闻》栏目就AI赋能制药产业对话了英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士。

以下系经精编整理的专访实录。

硅谷AI见闻：硅谷的AI创业热潮似乎在各个领域都进行得如火如荼。据您观察，AI制药领域目前饱和吗？

Alex Zhavoronkov：在我们刚入局的时候，大概上百家竞争对手在探索由深度学习驱动的人工智能药物发现工作。在2019年的AI制药企业大繁荣时期，又诞生了大约上千家。

现在，讲故事的时代已经过去。在经历了资本市场的理性回归以及行业泡沫的逐渐消散之后，有些AI制药企业转型为传统药企、有些断臂求生、也有些黯然离场，即使是经历了多个市场周期的早期入局者也不例外。当浪潮退去，留下的都是优质的企业。

因此，即便拥有生成式AI技术的优势和概念验证的成果，相似的挑战依旧在重演。其根本原因就在于，对于一家AI制药公司来说，候选药物的交付至关重要。如果公司的目标仅仅是成为一家提供AI技术的服务商，那么难度堪比在现在的互联网格局下白手起家重做一个支付App。以腾讯和阿里为首的互联网巨头已经积累了巨大的规模优势，作为初创的AI服务商，想找到一种差异化的服务来与之竞争，我认为这极其困难。

硅谷AI见闻：在AI热潮到来之前，药物研发的整体成功率大概是多少？目前有了AI的介入，这个成功率大概能提升多少？

Alex Zhavoronkov：在此之前，在短时间内将具有创新结构的候选药物推进到临床试验阶段是一项极具挑战的任务。以五年为周期来考量，药物研发企业成功实现这一目标的概率实际上不足1%。对于一家独立企业而言，这样的成就可以说是极其罕见。

以我们进展最快的抗纤维化项目为例，早期研发的耗时本来可能需要四年，在AI的助力下，耗时缩短到了原来的三分之一，成本也只有传统研发的十分之一。目前，这个项目正在进行的2期临床试验即将评估这款药物在人体内的安全性、耐受性和初步疗效。

但是在临床试验阶段，AI技术所带来的加速效果实际上是相当有限的。早期节省的时间就好似你可以手脚麻利地拉弓搭箭，但箭矢一旦发出，飞行的速度就很难再受干预了。临床试验没有捷径可走，我们也并不希望监管部门对于AI赋能的药物另眼相待。

硅谷AI见闻：当下不少互联网和科技巨头也开始布局AI制药领域，中国的百度、腾讯等大厂已经下场。英伟达、谷歌和微软也投资于人工智能生物技术的未来。科技巨头的介入对AI制药产业，尤其是对英矽智能这类公司来说，会有什么样的影响？

Alex Zhavoronkov：互联网巨头们拥有强烈的入局意愿和丰富的资源，但缺乏行业经验。很遗憾，目前为止，许多互联网背景的AI制药公司都是雷声大雨点小。

我认为，本质上想要入局AI制药的科技巨头应该投资多元化专业人才集聚的初创公司，而不是投入大把的资源和资金从头做起：高薪聘请自身能力出众的人才，却因为难以弥合人工智能和医药研发领域的鸿沟，导致最后连验证结果和PCC（临床前候选化合物）都拿不出来。

早期，在英矽智能开始应用生成式AI进行药物研发的时候，不少大型公司表达过收购或者投资的意愿，但最终都未能实现。现在大家都看到了AI制药的潜力，却不愿意再合作、投资了，反而想亲身入局，这就是弊端。

如果想要高效推进AI制药行业发展，最明智的策略应该是将科技巨头所拥有的庞大资源与那些在AI制药领域深耕并积累了丰富经验的企业结合起来。这样的精诚合作可以少走很多弯路，让宝贵的资源不再被浪费。

硅谷AI见闻：2020年的一个采访中，您说：“当我们在2015年的会议上首次提出使用生成式人工智能生成新的化学和生物数据时，大型制药公司都在嘲笑我们。” 可以展开说说当时具体发生了什么吗？大型制药公司的态度是什么时候、因为什么才开始转变的？

Alex Zhavoronkov：2014年前后，生成式人工智能在图像领域获得验证，当时就可以做到“文生图”的程度，使得业界为之振奋。我们决定用同样的技术来生成分子结构，这是一个史无前例的尝试，当时人工智能科学家对我们的想法表示兴奋，但是药物研发从业者和药物化学家更为严谨，他们问“你们的AI药物在哪里？AI技术的落地应用在哪里？”尽管AI生成的分子看起来颇有潜力，但在获得实验验证之前，没人能下定论说它是否有效。它不仅要安全，还要有足够的疗效，所有的验证实验加起来，有时需要近十年。

我们搭建了药物研发团队，决定进行大规模的验证。2017年底，我们和药明康德达成了合作，共同推进AI生成分子的尝试和验证。2018年，情况仍然很艰难，行业中的一部分从业者受到了AI应用的启发，但大部分人仍然持怀疑态度。这和今天量子计算面临的情况很相似，一项技术可以在理论上完全站得住脚，但眼见为实，只有亲眼看到，行业和大众才会相信。

2019年，我们在Nature Biotechnology发表了一篇论文，讲述了AI赋能小分子从头到动物体内实验验证的全过程。那个时候人们就不再嘲笑我们了，但开始提出了批评。他们说：“这些分子太简单了。”有人质疑其新颖性、合成难度和实用性。批评的同时，也开始有很多人看到了AI技术和生成化学的潜力，从传统的药物研发中走了出来。

2021年，我们提名了第一款由AI帮助发现新颖靶点、并设计结构的临床前候选化合物（PCC），嘲笑和质疑我们的声音越来越少了，大家开始拥抱AI技术。2022年11月，ChatGPT横空出世，其底层正是我们一直在使用的生成式AI。今年3月，我们又在Nature Biotechnology发布了一篇文章，阐述了我们进展最快的AI药物管线从靶点发现到2期临床试验的全过程。如果2期试验得到积极的结果，医药研发范式乃至世界科研格局都将迎来变革。

硅谷AI见闻：鉴于您在学术研究方面积累了多年的经验，在商业领域也有深入的了解，比较好奇您对杨立昆与埃隆·马斯克之间的这种分歧有什么看法？

Alex Zhavoronkov：杨立昆是一位杰出的学者，以开源的方式发布顶尖科研成果，拥有巨大的影响力。马斯克则是在做应用研究，将知识转化为产品。产品化是非常重要的，我回顾过去的奋斗历程时就会有这样的感慨。

马斯克说，“过去几年你（杨立昆）没有任何颠覆性的成就，你必须更加努力。”实际上我认为他的本意是，希望看到杨立昆的研究从论文走向应用。在AI制药领域也是如此，在英矽智能我们大约每十天发表一篇论文，但是在论文发表已经成为日常的时候，你可能会突然开始思考，投入的这些时间精力真的值得吗？是不是专注于优化产品会更好？

如果我们不能在AI制药领域的文献发表和应用进展之间取得平衡，我会感到非常糟糕。如果你只是以学者的身份发表文章，那很好，但你并没有改变世界。但马斯克真的在很多方面改变了世界。比如说，我认为他最重要的项目就是脑机接口。谁能想到一个没有任何生物科技领域经验的人，能在不到五年的时间里把一种产品投入人体临床试验？所以我认为人们应该把重点放在应用研究上，而不是单纯为了发表科研文献而努力。

来源 | 搜狐科技《硅谷AI见闻》

作者 | 任婧瑄

编辑｜杨锦

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截至目前，启明创投已投资超过530家高速成长的创新企业，其中有超过200家分别在美国纽交所、纳斯达克，香港交易所，上交所及深交所等交易所上市，或通过并购等方式退出，有70多家企业成为行业公认的独角兽或超级独角兽企业。

启明创投投资企业中，很多已经成长为各自领域中最具影响力的公司，包括小米集团（01810.HK）、美团（03690.HK）、哔哩哔哩（NASDAQ:BILI, 09626.HK）、知乎（NYSE:ZH, 02390.HK）、石头科技（688169.SH）、甘李药业（603087.SH）、泰格医药（300347.SZ, 03347.HK）、再鼎医药（NASDAQ:ZLAB, 09688.HK）、康希诺生物（688185.SH, 06185.HK）、Schrödinger（NASDAQ:SDGR）、惠泰医疗（688617.SH）、诺辉健康（06606.HK）、三友医疗（688085.SH）、艾德生物（300685.SZ）、贝瑞基因（000710.SZ）、神州细胞（688520.SH）、优必选（09880.HK）、圆心科技、康缔亚、信念医药、文远知行、壁仞科技等。

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