近日，由百泰生物和安博泰克药业共同申报的Ⅰ类新药JH013注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心颁发的临床批件（IND），予以准许开展临床试验。 JH013注射液是 首个获得临床研究批件的国产（BAFF-R）单克隆抗体药物 ，拟用于治疗原发性干燥综合征、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。 它能够靶向B细胞上的BAFF受体，导致细胞裂解和阻断BAFF相关信号传递，有望为 原发性干燥综合征、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等B细胞过度活化的自身免疫性疾病 的治疗提供新的方案。

Merkel细胞癌 （Merkel cell carcinoma, MCC） 是一种罕见的、具有侵袭性的神经内分泌性皮肤肿瘤，具有高转移、高复发率和高死亡率的特征。 发病的危险因素主要包括Merkel细胞多瘤病毒感染 （Merkel cell polyomavirus, MCPyV） 和紫外线暴露诱导突变。 60%-80% 的MCC为病毒阳性类型 （virus positive, VP） ，其余为病毒阴性类型 (virus negative, VN) 。

抑制性的肿瘤免疫微环境是肝细胞癌 （HCC） 发生发展转移的重要驱动条件。 各种失调的免疫细胞是肿瘤抑制性免疫微环境的关键组分，对于介导免疫微环境失稳态以及肝癌进展转移至关重要。 近日，华中科技大学同济医学院附属同济医院 夏丽敏 教授课题组在 Advanced Science 在线发表题为 SOX12 Facilitates Hepatocellular Carcinoma Progression and Metastasis through Promoting Regulatory T-Cells Infiltration and Immunosuppression 的研究论文。

细胞自噬 （Autophagy） 对维持细胞内的稳态至关重要。 目前越来越多的研究表明，异常的自噬活性与人类许多疾病如神经退行性疾病、代谢性疾病和肿瘤等的发生发展密切相关。 因此，科研人员针对自噬的过程及机制已经开发了许多有效的自噬活性调节剂应用于人类疾病的治疗 【2】 。

近年来，高尿酸血症患者呈明显上升和年轻化的趋势，我国高尿酸血症的总体患病率为13.3%，非同日２次空腹血尿酸水平超过420 μmol/Ｌ即可诊断为高尿酸血症，可能会导致痛风、尿酸肾病等疾病，且易引起包括高血压、慢性肾病等并发症。 预计全球高尿酸血症及痛风患病人数将在2030年达到14.2亿人，中国高尿酸血症及痛风患病人数在2030年或将达到2.4亿人；痛风和高尿酸血症将日益成为继“三高” （高血脂、高血压、高血糖） 之后的“第四高”。 导致尿酸升高的原因主要是尿酸生成过多、以及尿酸排泄减少，其中90%的高尿酸血症与肾脏尿酸排泄下降有关。

1)基于目前经济数据，美联储年内降息预期走强，生物医药一级投融资环境或将向好，市场流动性预期恢复，创新药产业链将产生估值修复机会；2)头部CXO新冠商业化订单已消化完全，地缘博弈有待落地；3)板块估值回落至历史底部，个股估值仍呈现分化。 行业维度： 全球医药研发投入稳健增长，CXO行业景气度仍有波动。 预计2021-2028年全球医药研发仍将以2.6%的增速稳步增长；2022年起资本市场趋于冷静， 1)海外： 2023年以来全球医疗健康行业融资活动持续向好，2023年、2024H1投融资总额分别为6083.94亿元(-0.5%)、4680.5亿元(+49.4%)，融资事件总数为3035件(+1.6%)、1416件(-5.9%)； 2)国内： 2023年以来国内一级投融资活动强度仍有波动，2023年、2024H1中国医疗健康行业领域融资总额分别为1110.5亿元(-26.3%)、485.7亿元(-15.5%)，融资事件数分别为1015件(-8.5%)、381件(-21.3%)，创新药研发景气度静待修复。

“苏集创” 是依托苏州大学国家技术转移中心（苏州大学知识产权运营中心），紧密围绕苏州产业创新集群布局，以苏州大学等国内外知名高校、科研院所、技术创新中心的集成创新成果为标的，构建科技、产业、资本深度融合的成果发布平台。 苏州大学苏州医学院药学院。 苏州大学苏州医学院药学院。

该批准触发Agios将收到两笔里程碑付款，包括Royalty Pharma的9.05亿美元合施维雅的2亿美元。 2021年3月，Agios将Vorasidenib在内的肿瘤业务授权给施维雅，Agios收到18亿美元预付款，FDA批准Vorasidenib后支付2亿美元里程碑，15%美国销售分成。 2024年5月，Agios与Royalty Pharma达成特许权交易，当FDA批准Vorasidenib后，Royalty Pharma支付9.05亿美元。

罕见病临床诊断进入基因组时代。 基因组测序技术的革命性进展，我们对罕见病遗传机理的认知达到了前所未有的深度，这一突破不仅巩固了罕见病遗传咨询的科学根基，更为家族性筛查及遗传性疾病的生育规划开辟了崭新路径。 面对上述挑战，2024年第十三届中国罕见病高峰论坛特别设置“罕见病临床诊断进入基因组时代”分论坛，特邀行业领袖、临床专家及企业界代表共聚一堂，期待专家们的真知灼见，为推动我国罕见病领域的发展提供权威视角与前沿洞察。

今日（8月7日），北京市药品监督管理局官网发布了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）（征求意见稿）》的公告。 公开征集意见时间为：2024年8月7日至2024年8月13日。 方案指出工作目标是 通过建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。

日本大阪与法国里昂——Sumitomo Pharma公司和POXEL SA公司宣布了一项针对日本2型糖尿病肾病患者使用TWYMEEG®（imeglimin hydrochloride）的上市后临床研究TWINKLE的结果。该研究是一项开放标签、非对照、长期研究，旨在评估该药物在52周口服治疗期间的安全性及耐受性。结果显示，该药物在患有肾功能障碍的日本2型糖尿病患者中表现出良好的安全性和耐受性，不良事件发生率与先前临床研究相似，大多数不良事件为轻度或中度。Sumitomo Pharma计划与日本监管机构讨论修订针对eGFR低于45 mL/min/1.73m2的肾功能障碍患者的药物说明书。TWYMEEG®是一种新型四氢三嗪类分子，通过胰腺作用和额外胰腺作用降低血糖，具有保护血管和胰腺β细胞的功能。Sumitomo Pharma和POXEL SA在2017年达成合作协议，并在2021年9月开始在日本销售该药物。

13:19 晚开展、长周期、重学习，。 导致ECMO渗透率低。 16:26 ECMO也可以走出ICU，。

近日， 仁远生物科技（深圳）有限公司（简称：仁远生物）完成数百万元种子轮融资，投资方为知名科技风险投资机构深圳普禾资产管理有限公司（以下简称：普禾资本） 。 仁远生物2023年成立于深圳， 专注于血管修复干细胞技术在心脑血管疾病治疗领域的创新探索与产品研发，致力于成为行业领先的血管修复干细胞治疗企业 。 针对心脑血管系统疾病治疗中的痛点与难点，张磊博士及团队率先采用血管修复干细胞技术，通过参与调节血管新生、损伤血管修复以及疏通血管为心脑血管疾病治疗开辟了新的途径，在临床实验中取得良好的效果反馈。

2024年7月，成都市妇女儿童中心医院开出首张新药达菲林®六月剂型的处方，标志着国内首个且唯一获批用于中枢性性早熟治疗的长效剂型正式进入临床应用。达菲林®六月剂型通过长效持续释放药物，减少给药次数，改善治疗依从性和满意度，对中枢性性早熟患儿有益。该病是儿科内分泌疾病，影响患儿生长潜能及心理健康。国际多中心III期研究显示，达菲林®六月剂型有效延迟患儿青春期临床体征的进展。益普生中国总经理表示，达菲林®六月剂型进入临床应用有助于改善治疗依从性和满意度，降低就医次数和时间，期待更多患儿受益。益普生是一家全球生物制药公司，专注于肿瘤、罕见病和神经科学领域的创新药物。

8月6日，国际临床眼科药物公司Cloudbreak Pharma Inc.（简称“拨康视云”，曾用名“拨云生物”）与专精眼科的日本企业参天制药株式会社（简称“参天制药”）宣布签署了一项授权协议，拨康视云将其正在研发的 用于翼状胬肉治疗的多激酶抑制剂CBT-001，授权于参天制药 ，该授权涉及 日本、韩国、越南、泰国、马来西亚、菲律宾、新加坡和印度尼西亚在内的东南亚地区 （以下简称“地区”）。 根据协议，拨康视云将获得 总额高达9100万美元（超6.5亿人民币）的首付款及里程碑付款 。 此外，拨康视云还将获得 产品未来净销售额的两位数百分比 ，作为该产品的特许权使用费。

我国创新药研发在全球处于什么地位呢。 本文据Citeline的最新数据（截至2024年1月2日）对我国医药研发在全球的地位管窥一二。 截至2024年1月，我国的新药研发企业（按研发公司总部所在国家/地区划分）数量占全球的 16%， 位居全球第二， 分别较去年 （2023年） 、前年 （2022年） 增加了 3个 和 4个 百分点。

摘要 ： 由结核分枝杆菌（MTB）引起的结核病（TB）是一种普遍的全球性传染病，也是全球主要的死亡原因之一。 目前，唯一可用的预防结核病的疫苗是卡介苗（BCG）。 结核病（TB）是一种古老且在全球广泛分布的疾病，是细菌感染导致的死亡的主要原因。