Sarepta Therapeutics公布2024年第二季度财务报告，净产品收入为3.61亿美元，同比增长51%。ELEVIDYS净产品收入为1.22亿美元，罗氏公司销售ELEVIDYS的特许权使用费收入为240万美元。公司预计2025年净产品收入将在29亿至31亿美元之间。美国FDA扩大了ELEVIDYS的标签指示，包括4岁及以上Duchenne肌营养不良症患者。Sarepta的合作伙伴罗氏宣布，欧洲药品管理局（EMA）已开始审查ELEVIDYS的上市许可申请（MAA）。Sarepta将在10月的第29届世界肌肉学会（WMS 2024）大会上展示SRP-9001项目数据。美国FDA授予SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）快速通道指定。著名神经肌肉疾病研究人员Jerry R. Mendell博士被TIME杂志评为2024年全球健康领域最有影响力的人之一。

血癌基金会为“联合治愈滤泡性淋巴瘤”项目拨款2250万美元，资助三项有潜力的滤泡性淋巴瘤研究项目。项目一由达纳-法伯癌症研究所的Mark Murakami博士领导，旨在分析接受双特异性抗体治疗的淋巴瘤细胞及其微环境，以了解淋巴瘤细胞如何逃避免疫系统并产生耐药性。项目二由Atrium Wake Forest Levine癌症中心的Steven Park博士领导，旨在提高药物对癌症的特异性，使用高精度的预靶向纳米颗粒和针对癌症特异性蛋白的蛋白质降解嵌合分子（PROTACs）。项目三由达纳-法伯癌症研究所的Philippe Armand博士领导，旨在研究一种新型免疫疗法——双特异性抗体，作为滤泡性淋巴瘤患者的初始治疗。这些研究旨在推动滤泡性淋巴瘤治疗领域的创新，为患者带来更有效的治疗方法。

Lantern Pharma在2024年免疫肿瘤会议上宣布，其药物LP-184与检查点抑制剂协同作用，能够使对PD-1疗法无反应的肿瘤重新对治疗敏感。该研究由Lantern Pharma与德克萨斯大学MD安德森癌症中心合作完成，并在会议上以海报形式展示。LP-184能够通过调节肿瘤微环境中的T细胞活动，将免疫冷肿瘤转化为免疫热肿瘤，显著减少M2巨噬细胞数量，从而提高对PD-1疗法的反应。目前，LP-184正在进行一项针对晚期复发实体瘤的1期临床试验，以确定最大耐受剂量并评估其安全性。

ICU Medical公司于2024年8月7日公布了截至2024年6月30日的第二季度财务报告。报告显示，第二季度收入为5.965亿美元，同比增长9.1%；GAAP毛利润为2.074亿美元，同比增长7.7%；GAAP净亏损为2100万美元，或每股亏损0.88美元，而去年同期净亏损为990万美元，或每股亏损0.41美元。调整后的每股收益为1.56美元，而去年同期为1.88美元。公司还更新了2024财年的财务预测，预计GAAP净亏损在1.18亿至1.08亿美元之间，调整后的EBITDA在3.45亿至3.65亿美元之间，摊薄每股收益在4.95美元至5.35美元之间。

Eyenovia公司与台湾Formosa制药公司签订非约束性协议，共同开发用于缓解干眼症的clobetasol propionate眼药水配方，并使用Optejet设备。此协议将扩大双方2023年2月签订的合作协议，包括在Optejet上测试clobetasol propionate并计划与FDA讨论干眼症适应症。clobetasol propionate是一种强效类固醇，2024年3月4日获FDA批准用于减轻与美国每年约700万例眼科手术相关的炎症和疼痛。美国局部眼部类固醇和类固醇组合市场销售额约为13亿美元。这一额外的急性干眼症适应症可能扩大clobetasol的使用范围，使数百万患有干眼症的人受益。Eyenovia首席执行官Michael Rowe表示，clobetasol propionate的独特特性使其适用于干眼症治疗，其有效缓解疼痛和炎症以及低不良事件发生率可能有一天会成为数百万干眼症患者的福音。Formosa制药公司总裁兼首席执行官Erick Co表示，Formosa制药公司期待与Eyenovia的合作伙伴关系迈出下一步，成功开发APNT配方代表两家公司的一个巨大机会。

Kyowa Kirin International与NewBridge Pharmaceuticals签订合作协议，旨在提升中东和北非地区罕见病患者对药物的可及性。协议内容包括NewBridge将商业化CRYSVITA（burosumab）用于治疗X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤诱导的骨软化症（TIO），以及POTELIGEO（mogamulizumab）用于治疗两种类型的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。NewBridge将独家在阿尔及利亚、伊拉克、利比亚和约旦等中东和北非国家分销这两种产品。双方还计划通过支持疾病意识、提高诊断时间和改善罕见病创新治疗的可及性，共同解决该地区罕见病社区面临的挑战。

DiaMedica Therapeutics发布2024年第二季度财务报告，宣布加速ReMEDy2 Phase 2/3 AIS临床试验的站点激活活动，预计2025年第一季度完成144名患者的入组。公司宣布将DM199临床开发项目扩展至妊娠高血压症（PE），计划在2024年第四季度开始PE的Phase 2试验。此外，公司通过私募发行筹集了1180万美元，用于支持DM199的临床和产品开发。截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为5414万美元，较2023年12月31日的5290万美元有所增加。

Mirum Pharmaceuticals在2024年第二季度取得了显著成就，包括全球净产品销售额达到7780万美元，同比增长139%，并有望实现全年310至3200万美元的业绩预期。volixibat在VISTAS PSC和VANTAGE PBC研究中取得了积极的中期结果，为罕见肝脏疾病患者提供了新的治疗选择。LIVMARLI在欧洲获得了PFIC治疗的营销授权，并在美国扩大了适应症，包括12个月以上的患者。公司还启动了LIVMARLI EXPAND研究，探索其在其他胆汁淤积性瘙痒症治疗中的潜力。此外，Mirum拥有强劲的资产负债表，截至2024年6月30日，拥有现金、现金等价物和投资2.954亿美元。

Kymera Therapeutics公司近日宣布，Sanofi计划扩大KT-474/SAR444656（IRAK4）在HS和AD阶段的2期临床试验，以加速整体开发时间表。此外，STAT6降解程序预计将在2024年下半年启动1期临床试验，2025年上半年有数据。TYK2降解程序预计将在2025年启动并完成1期临床试验。公司在6月30日拥有7.02亿美元的现金，预计将支持公司到2027年上半年的运营。Kymera Therapeutics公司还分享了其MDM2（KT-253）和STAT3（KT-333）抗癌降解程序的数据，在液体和实体瘤中显示出主要反应。公司还完成了STAT6降解剂KT-621的IND使能研究，并计划在2024年下半年开始1期临床试验。

十部门联合，山东全面推进紧密型县域医共体。 十部门联合，陕西全面推进紧密型县域医共体，2027年底，实现全覆盖。 十部门联合，甘肃全面推进紧密型医共体建设。

泳池之内强手如云，泳池之外杂音纷扰，巴黎奥运之旅，中国游泳队一边接受了最高频率的药检，一边持续遭到阴阳抹黑。 国际奥委会运动员委员会委员保罗·加索尔2日在巴黎奥运会一场新闻发布会上对中国游泳运动员频繁接受兴奋剂检测一事表示“遗憾”，并呼吁各方尊重世界反兴奋剂机构（WADA）的权威和检测体系。 真是赤裸裸的虚伪双标！

2023年国内诺和诺德德谷门冬双胰岛素销售额同比增长57.8%。 本文为IPO早知道原创。 德谷门冬双胰岛素作为新一代胰岛素制剂，具有控制血糖更优，糖化血红素达标率更高，低血糖风险更小的优点。

立志要对标恒瑞的东北制药，始终不缺钱，但始终缺乏真正意义上的创新压力和动力。 在资本市场，看他的似乎不懂创新，而懂创新的，不会去看他。 孙飘扬带队杀入TCR-T赛道近10年后，他的对标者、原料药“四大家族”之一东北制药，终于高调进入了。

8月6日，四环医药宣布与韩国Cellontech就使用胶原蛋白的关节腔内注射剂产品CartiZol达成独家代理协议，获得该产品在中国大陆的独家代理权。 CartiZol是韩国首个获批的「使用胶原蛋白的关节腔内注射材料」，不仅能够在人 体软骨的软骨膜及关节内周边组织上形成涂层，保护及强化关节，同时有润滑 作用，吸收冲击，减少摩擦，改善粘弹性，另外也对受损关节软骨组织能进行 补充及涂布，辅助自然治愈过程。 中国是骨关节炎的「超级大国」，患者已经超过1亿人。

8月6日，第一三共和默沙东宣布扩大了其现有的三种试验性DXd抗体药物偶联物的全球共同开发和共同商业化协议，以包括默沙东的MK-6070，这是一种针对 δ样配体3（DLL3） T细胞接合剂。 两家公司将在全球范围内共同开发和商业化MK-6070，但日本除外，默沙东将保留其独家权利。 默沙东 将全权负责MK-6070的制造和供应。

8月6日，加利福尼亚州里士满，基因组药物公司Sangamo Therapeutics宣布已与罗氏旗下 基因泰克（ Genentech）签订许可协议，开发静脉注射基因组药物，以治疗某些神经退行性疾病。 Sangamo已向基因泰克授予Sangamo专有的锌指抑制剂（ zinc finger repressors ）的独家许可，这些抑制剂针对tau基因，tau基因与阿尔茨海默病和其他tau蛋白病以及未公开的第二个神经学靶点密切相关。 Sangamo还同意向 基因泰克 独家许可tau和第二个神经学靶点，Sangamo专有的嗜神经腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB，该衣壳已在非人类灵长类动物中证明了强大的血脑屏障穿透和脑转导。

氯法拉滨（Clofarabine） 是一种第二代嘌呤核苷类似物，它可抑制白血病细胞的DNA和RNA的合成，并通过干扰细胞的核酸代谢，阻断异常细胞的增殖，从而减少异常细胞对正常造血组织的侵袭。 主要用于治疗儿童急性淋巴细胞性白血病。 本品是目前唯一可以特异性用于儿童白血病的化疗药，治疗白血病总体反应率高，安全且良好耐受，无非预知的不良反应，既可以静脉给药，也可以口服，属于临床急需品种。