Seer公司宣布参加2025年美国人类遗传学会（ASHG）年会，并将在会上展示其Proteograph产品套件在多组学转化研究中的应用。Seer公司的产品套件能够帮助研究人员将基因组数据转化为生物学和临床洞察。在ASHG会议上，Seer将举办一个特色CoLab研讨会，并有多位科学家进行专题报告，展示如何利用Proteograph产品套件进行转化基因组学和临床研究。研讨会将聚焦于多组学方法如何通过Seer的Proteograph产品套件改变转化基因组学和临床研究。此外，还有多个研究小组将展示使用Seer的Proteograph平台的研究成果，反映了该平台在全球学术和临床机构中的广泛应用。Seer公司表示，蛋白质是生物学的功能驱动者，蛋白质组非常复杂，通过深度、无偏见的蛋白质组学，将遗传变异与生物学功能联系起来，将有助于解锁精准医学的下一阶段。

Prilenia Therapeutics和Bayer公司宣布，在2025年HSG HD临床研究大会上，将展示五篇关于pridopidine治疗亨廷顿病（HD）的临床试验海报。数据显示，pridopidine能够一致并持续地减缓疾病进展，并在多个功能、认知和运动特征方面显著减少衰退。这些数据是通过cUHDRS、TFC、SWR和Q-Motor等量表测量的，并与安慰剂和两个自然病史队列进行了比较。Prilenia和Ferrer计划在2026年上半年启动一项针对早期HD患者（未服用抗多巴胺能药物）的全球确认性研究。Pridopidine是一种研究性口服小分子，sigma-1受体（S1R）激动剂，已显示出良好的安全性和耐受性。

法国基因治疗公司Genethon与瑞典生物制药公司Hansa Biopharma宣布，一名患有罕见肝病的患者在接受Hansa Biopharma开发的免疫球蛋白G（IgG）裂解酶imlifidase预处理后，成功接受了Genethon基于AAV（腺相关病毒）的GNT0003基因疗法治疗Crigler-Najjar综合征。这是首次成功将基因疗法应用于对AAV8载体产生抗体的Crigler-Najjar综合征患者。该疗法通过注射基因药物，利用AAV等病毒作为载体，将基因传递到患者体内。研究显示，imlifidase预处理能够有效降低患者体内的抗AAV抗体水平，使基因疗法得以实施。GNT0003基因疗法显著降低了患者的胆红素水平，使她能够停止长达数小时的每日光疗。这一突破性进展为那些因对AAV产生自然免疫力而无法接受临床试验和现有基因治疗的患者提供了新的治疗希望。

Shape Therapeutics公司近日宣布，其在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）第32届大会上展示了其针对帕金森病（PD）的领先产品（SHP-201）的新的临床前数据。SHP-201是一种疾病修饰性基因疗法，旨在治疗帕金森病。公司还展示了其新型BBB穿透性AAV5衣壳（SHP-DB1）的数据，该衣壳能够高效地靶向非人灵长类动物（NHP）大脑中的黑质，黑质是帕金森病治疗的关键区域。SHP-DB1通过多阶段筛选超过10亿个非人灵长类动物（NHP）的AAV衣壳，并进行迭代优化，增强了后进入递送和增强转导细胞中的有效载荷表达。SHP-201的RNAfix®技术编码的小RNA能够靶向并编辑SNCA转录本，以防止α-突触核蛋白的产生。这些数据表明，SHP-201在非人灵长类动物大脑中显著降低了功能SNCA，特别是黑质区域的功能SNCA降低了超过70%。

美国纽约的非营利科研组织IAVI、非洲最大的生物类似物制造商Minapharm以及德国柏林的合同开发和制造领导者ProBioGen宣布建立战略合作伙伴关系，旨在推动非洲优先疫苗和生物制品的端到端开发和制造。由于只有1%的疫苗在非洲市场生产，因此迫切需要加强创新并扩大当地制造能力，以更好地满足该地区的健康挑战。通过创新的公私合作伙伴关系，这三家组织将共同努力加强非洲大陆的创新生态系统，并使急需的产品能够可持续地获得。该合作伙伴关系将结合Minapharm在非洲大陆制造和商业化高质量、创新且价格合理的生物制品的25年经验；ProBioGen的疫苗载体、禽类细胞系和制造技术；以及IAVI端到端的产品开发专业知识，利用互补优势加速ProBioGen的改良牛痘疫苗（针对猴痘）的开发。该疫苗正在优化制造效率、免疫原性和易于递送，旨在克服成本、供应和实施障碍，这些障碍严重限制了受最近猴痘疫情影响的地区的获取。在Minapharm建立的单克隆抗体（mAb）生产能力和IAVI支持当地制造的历史基础上，这三家组织将共同努力进一步扩大现有的区域mAb制造中心。该合作伙伴关系依赖于IAVI与非洲疾病控制中心的紧密合作；Wellcom

英国国家卫生服务体系（NHS）正在考虑增加药品预算，分析师认为这将导致更多药物符合政府覆盖资格。据Politico周四报道，NHS计划将国家卫生与临床卓越研究所（NICE）的成本效益门槛提高25%，这将有助于成本较高的药物获得覆盖，从而扩大患者群体，但这也意味着NHS将为这些疗法支付更多资金。Leerink Partners的分析师在周四致投资者的信中表示，如果这些变化得到实施，NHS将因覆盖更多药物而承担更多成本，而患者将获得更大的访问权限。Leerink Partners指出，英国考虑将药品价格提高25%是积极的新闻，因为“几个欧洲国家将英国纳入其外部参考定价机制”。这意味着NHS提出的门槛提高可能有助于推动该地区政府对药品的支出。这些提议的NHS支出变化发生在美国总统特朗普威胁对制药业征收高额关税之际。根据Politico的报道，在英国和美国5月签署的贸易协议下，英国可能获得“优惠待遇”，但前提是英国必须“改善”在美国运营的美国公司的条件。特朗普对制药业的政策，包括关税和最惠国药品定价，旨在降低美国药品价格，可能会对英国等国家产生副作用，增加药品成本。制药业等各方长期以来一直要求英国政府提高NICE门槛

Inspire Medical Systems公司发布了其Inspire V系统在新加坡的临床研究结果，以及在美国市场的有限发布情况。该系统旨在为患有阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的患者提供创新、微创的治疗方案。临床数据显示，Inspire V系统在安全性和有效性方面均有显著提升，患者每晚的持续使用时间超过六小时。新加坡的研究包括44名患者，手术时间平均减少了20%，所有手术均成功完成。在美国的有限市场发布中，101名患者均成功完成了设备植入，没有发生严重不良事件。这些数据将在美国耳鼻喉科-头颈外科（AAO-HNS）和国际外科睡眠学会（ISSS）会议上进行展示。

柏林治愈公司（Berlin Heals Holding AG）是一家专注于革命性治疗心力衰竭的医疗设备公司，今日宣布已完成首个人体心脏微电流治疗（CMIC）植入研究（CMIC-III）的招募工作。该研究旨在评估一种新型微创植入CMIC装置的安全性。预计2026年将公布主要数据，并将提交至大型心脏病学会议进行展示。柏林治愈公司计划将这种新型微创方法推广至更广泛的病人群体，并在此基础上增加第一代手术方法所获得的证据。作为FDA突破性疗法和TAP项目的一部分，公司意图进行关键的FDA IDE试验，这将有助于获得监管和报销批准以进行市场推广。柏林治愈公司首席执行官约翰·布鲁姆菲尔德表示，从植入首位患者以来不到6个月就完成招募标志着公司的一个关键时刻，反映了我们从心力衰竭患者那里听到的未满足需求程度。柏林治愈公司正在开发一种新的治疗方法，以逆转重塑并恢复心力衰竭。在2019年成功完成首个人体研究，并持续获得长期结果以及2024年完成的随机对照试验成功后，公司一直在开发一种新的方法，在门诊心脏导管室程序中更微创地植入装置。公司总部位于瑞士苏黎世，在德国和美国设有子公司。

Mundipharma公司宣布已完成全球III期ReSPECT临床试验的患者招募，该试验旨在评估REZZAYO®（rezafungin）与标准抗菌治疗方案相比，在预防接受异基因造血干细胞移植的患者发生侵袭性真菌病（由念珠菌、曲霉菌和肺孢子菌引起）的效果。该试验是一个全球性的、随机、双盲、对照的III期关键性临床试验。Mundipharma首席开发与医学官Yuri Martina博士表示，完成患者招募是解决免疫抑制患者抗真菌预防未满足需求的关键里程碑。来自七个国家的超过50个临床试验中心的患者参与了这项全球研究。Mundipharma期待这项研究产生的临床证据。侵袭性念珠菌病（IC）仍然是一个未满足的重大需求领域，特别是对于医院重症患者和免疫系统受损的患者。尽管有多种治疗方法，但侵袭性念珠菌病的死亡率高达40%。REZZAYO®是用于治疗成人侵袭性念珠菌病的药物。Mundipharma是一家全球性的医疗保健公司，在非洲、亚太地区、加拿大、欧洲、拉丁美洲和中东设有业务。Mundipharma致力于将创新治疗方法带给患者，领域包括疼痛管理、传染病、眼科、肿瘤学、呼吸系统和中枢神经系统。

全球微创美容领域的领导者Croma-Pharma GmbH宣布与专注于美容医学的加拿大公司Renellence达成新的分销伙伴关系。这一战略合作加强了Croma在加拿大市场的地位，并建立在公司在该地区长期的传统之上。根据协议，Renellence将在加拿大分销Croma的MDR批准（医疗器械法规）透明质酸填充剂系列Croma saypha®，进一步扩大Croma科学驱动、高质量美容解决方案的普及。该伙伴关系反映了双方对创新、卓越和以客户为中心的服务共享的承诺，为可持续的长期增长奠定了基础。Croma-Pharma GmbH首席执行官Andreas Prinz表示，加拿大一直是Croma-Pharma的重要市场，他们对多年来在加拿大建立的坚实基础感到自豪。与Renellence的合作使Croma能够结合其全球专业知识和Renellence强大的本地市场知识和网络，为在加拿大继续取得成功定位。此外，该伙伴关系还将侧重于加强加拿大医疗保健专业人员的医学教育和培训计划，支持全国范围内的安全和有效的患者结果。Renellence首席执行官Aria Moghimi表示，Croma因质量和安全而闻名于世，Saypha体现了

蓝雀诊断公司（NASDAQ: BJDX）宣布，已与投资者达成最终协议，以每股2.00美元的价格购买和出售总计2,250,000股普通股（或等值的预先融资认股权证）以及F系列认股权证，该认股权证可购买最多4,500,000股普通股。F系列认股权证的行权价格为每股1.75美元，并自发行之日起即可行使，有效期5.5年。此次私募融资预计于2025年10月10日左右完成，预计总收益为450万美元，扣除承销商费用和其他费用后，公司将利用净收益用于获得FDA批准相关事宜（包括相关临床试验），以及其他研发活动，以及一般营运资金需求。此次私募融资下的证券发行将根据1933年证券法第4(a)(2)节和/或据此制定的D条例进行，且相关证券及其认股权证下的普通股尚未根据证券法或适用的州证券法进行注册。蓝雀诊断公司专注于通过其Symphony系统改善患者预后，该系统是一种用于败血症分诊和疾病进展监测的成本效益高、快速、近患者端测试系统。

近日，国内丝素蛋白医美材料领域的领先企业——维纳丝医疗科技（苏州）有限公司 （以下简称：维纳丝医疗，即 VenuSilk ） 正式宣布完成 Pre-A 轮数千万元融资。 本轮融资由怀格资本领投，老股东翰驰基金持续加码， 距离上一轮天使轮融资仅时隔半年。 根据企查查数据，维纳丝医疗科技成立于 2025 年 1 月，核心业务聚焦在丝素蛋白相关产品的研发，同年 3 月和9月完成首轮天使融资，此次为其年度内第二轮融资。

CRISPR Therapeutics公司近日在ESGCT年会上公布了其SyNTase™基因编辑平台治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的新临床前数据。该公司的新型SyNTase编辑疗法CTX460是首个从SyNTase编辑平台产生的候选药物，预计将于2026年中开始临床试验。CTX460在AATD疾病模型中表现出特异性、持久的效果，包括超过90%的mRNA校正、总AAT水平增加5倍以及血清M-AAT:Z-AAT比例超过99%。这些数据支持CTX460在AATD治疗中具有成为同类最佳疗法的潜力。AATD是一种遗传性疾病，通常由SERPINA1基因中的Z等位基因突变引起，导致α-1抗胰蛋白酶（AAT）水平异常，进而引发肺部疾病。目前的标准治疗方案需要每周进行一次静脉注射纯化的功能性M-AAT蛋白，但无法解决根本的遗传原因。CTX460是一种基于SyNTase编辑的候选药物，旨在靶向SERPINA1中的E342K突变，并封装在一种降低风险的专有脂质纳米颗粒（LNP）中。

随着越来越多的制药商推出面向消费者的营销平台并与政府即将推出的特朗普Rx计划合作，药房和健康公司正寻求在这个新体系中找到自己的角色。GoodRx已向特朗普政府寻求在特朗普Rx计划中的潜在参与，该计划是政府最近宣布的一个面向消费者的药品销售网站。GoodRx为患者提供可在特定药房兑换的药品折扣券。Pfizer、Amgen等药企也纷纷推出自己的直接面向消费者（DTC）计划，提供药品折扣。药房协会和连锁药店也在与政府洽谈加入特朗普Rx计划。白宫发言人表示，只要制药商通过特朗普Rx为美国患者带来成本节约，他们如何做到这一点并不重要。

Assembly Biosciences公司近日宣布，其HSV（单纯疱疹病毒）长期抑制剂ABI-5366的1b期临床试验中期数据在2025年10月9日至11日在希腊雅典举行的国际性传播感染联合会（IUSTI）欧洲大会上进行了口头报告。该研究显示，与安慰剂相比，ABI-5366每周一次的口服剂量在降低HSV-2排毒率、高病毒载量排毒率和生殖器病变率方面具有统计学意义。此外，公司还计划在秋季晚些时候分享ABI-5366每月一次口服剂量和ABI-1179（另一长期HSV解旋酶-引物酶抑制剂候选药物）每周一次剂量的中期数据。Assembly Biosciences计划在2026年中旬开始ABI-5366的2期临床试验。

Ensysce生物科学公司（纳斯达克：ENSC）是一家处于临床阶段的制药公司，致力于开发下一代镇痛疗法，旨在最大限度地减少滥用和过量风险。该公司在PAINWeek2025大会上发布了视频摘要，该大会是全球最大的疼痛管理会议。会议主题为“疼痛管理，重新定义：镇痛新纪元”，于2025年9月3日在拉斯维加斯举行，汇集了医学和科学界的杰出领导人。他们共同探讨了当前疼痛治疗领域的紧迫挑战以及Ensysce专有的TAAP™（胰蛋白酶激活滥用保护）和MPAR®（多片滥用抵抗）平台所展现的巨大潜力。这些突破性技术旨在通过防止滥用和过量来重新定义阿片类药物的安全性，这对于全球范围内持续影响社区的阿片类药物危机来说是一项关键进展。会议摘要包括专家评论、现实世界见解和未来展望，现在可在www.ensysce.com的Ensysce媒体/科学中心找到。Ensysce生物科学公司首席执行官Lynn Kirkpatrick博士表示：“PAINWeek是疼痛专家的旗舰活动，我们对研讨会的强烈参与感到荣幸。我们很高兴分享这次重要讨论的关键时刻，我们继续推进我们的产品组合，目标是改变严重疼痛的安全管理方式。Ensysce生物科学公司致力于通过

全球领先的CRDMO服务公司药明生物宣布，其连续第三年在MSCI ESG评级中获得AAA评级。MSCI是全球领先的ESG评级与研究数据机构，这一评级认可了药明生物在气候变化、产品安全与质量、人力资本开发和企业治理等方面的卓越成就。药明生物作为全球生物药绿色解决方案领域的领军者，致力于提供全方位的端到端服务，并积极推动可持续发展战略。此外，药明生物还获得了EcoVadis“铂金”评级、入选道琼斯可持续发展指数（DJSI）等多项荣誉，彰显了其在可持续发展领域的卓越表现。