Crinetics Pharmaceuticals在ENDO 2025年会上将展示其创新药物研发项目的八篇摘要，包括口服报告和海报展示。主要内容包括：1. 首次公开其领先候选药物PALSONIFY（paltusotine）在肢端肥大症中的长期疗效和安全性数据，证明其在患者中具有良好的耐受性和症状控制；2. 展示atumelnant在先天性肾上腺皮质增生症（CAH）中的2期临床试验结果，显示其在降低肾上腺体积和11-氧化的雄激素方面具有显著疗效；3. 提供Graves病和眼眶病早期开发项目的新数据。此外，Crinetics还将展示其早期管线中的新数据，包括CRN12755在Graves病和眼眶病中的数据。

截至2025年6月30日，Gain Therapeutics公司正在进行的一项针对帕金森病患者的GT-02287药物1b期临床试验已成功招募了16名参与者，超出原定目标15名。研究将提前至2025年第四季度分析所有参与者的脑脊液生物标志物活性，比原计划提前一个季度。公司将继续筛选患者至2025年7月31日，以满足临床研究人员和希望参与研究的额外参与者需求。独立数据监测委员会建议继续研究，剂量水平不变，且未发生严重治疗相关不良事件。GT-02287是针对帕金森病（PD）及其GBA1突变的治疗药物，具有改善GCase酶功能、减少神经退行性标志物等潜力。该药物在健康志愿者1期研究中显示出良好的安全性和耐受性，并在1b期临床试验中评估其安全性和耐受性。

Neurocrine Biosciences启动了一项针对健康成人参与者的Phase 1临床试验，以评估NBIP-01435这种长效促肾上腺皮质激素释放因子1型受体拮抗剂的安全性和耐受性。NBIP-01435是一种皮下注射剂，用于治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。该公司致力于为CAH患者提供更多治疗选择，NBIP-01435是其生物制品管线中的首个临床试验药物。CAH是一种罕见的遗传性疾病，会导致肾上腺类固醇激素如皮质醇、醛固酮和肾上腺雄激素的生成异常。NBIP-01435通过拮抗CRF 1受体，有望改善雄激素控制，并允许对CAH患者采用更低、更生理的糖皮质激素剂量。Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于发现和开发治疗未充分关注的神经、神经内分泌和神经精神疾病的变革性治疗方法。

Verastem Oncology宣布，其研发的avutometinib与defactinib组合疗法在治疗RAS/MAPK通路驱动的癌症方面取得进展。该组合疗法在低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）、非小细胞肺癌（NSCLC）和其他实体瘤患者中表现出良好的安全性和耐受性，并在临床试验中显示出令人鼓舞的疗效。该研究由伦敦癌症研究所和皇家马斯登NHS基金会信托机构进行，并在《自然医学》杂志上发表。美国食品和药物管理局（FDA）已批准该组合疗法用于治疗KRAS突变复发性LGSOC患者。Verastem Oncology将继续推进该组合疗法在其他实体瘤，包括胰腺癌和肺癌中的研究。

Nektar Therapeutics宣布启动了一项股票和预先融资认股权证的公开发行，旨在为研发、临床试验和制造等一般公司用途筹集资金。此次发行包括股票和认股权证，发行价格和条件取决于市场和其他条件。Nektar计划使用发行所得净收益用于支持其药物候选人的研发和临床开发。Jefferies和Piper Sandler担任此次发行的联合簿记经理。发行文件已提交给美国证券交易委员会，并可在其网站上查阅。Nektar Therapeutics是一家专注于免疫疗法的临床阶段生物技术公司，正在开发针对自身免疫和慢性炎症疾病的药物。

Neurogene公司宣布了其注册临床试验Embolden™的细节，该试验旨在评估NGN-401基因疗法对3岁及以上女性Rett综合症患者的治疗效果。公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于该注册试验设计关键方面的书面同意。试验设计得到了关键意见领袖、护理人员和主要市场研究（包括支付方）的指导，旨在支持NGN-401作为同类最佳疗法的潜力，并为Rett综合症社区和NGN-401未来的商业成功提供关键区分数据。该试验将评估参与者年龄在3岁及以上，以提供关于NGN-401在疾病早期阶段潜在益处的重要见解。此外，Neurogene已开始注册试验的启动活动，并预计其现有资源将足以支持到2028年初的运营。

Novocure公司宣布将在2025年欧洲肿瘤内科学会胃肠癌大会上展示其Tumor Treating Fields（TTFields）疗法治疗不可切除的局部晚期胰腺癌的3期PANOVA-3试验的最终次要终点结果。该研究显示，与单独化疗相比，接受TTFields和化疗的患者在总生存期和疼痛进展延迟方面均有显著改善，同时延迟了阿片类药物的使用。这些结果支持了TTFields疗法与吉西他滨和纳米紫杉醇联合使用作为不可切除的局部晚期胰腺癌潜在标准治疗方案的可能性。

Ensem Therapeutics公司宣布，其新型allosteric pan-mutant-selective PI3Kα抑制剂和降解剂ETX-636的首个临床试验患者已开始接受剂量。ETX-636通过独特的allosteric方法抑制和降解肿瘤内的突变PI3Kα，同时保护正常组织中的野生型PI3Kα，提供更好的耐受性并发挥强大的抗肿瘤作用。这项1/2期临床试验旨在评估ETX-636在携带PI3Kα突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。ETX-636的首次人体试验标志着ENSEM在将创新精准肿瘤疗法带给患者方面的又一重要进展。

Soligenix公司宣布，其合作伙伴Sterling Pharma Solutions已成功在美国完成合成羟基黄酮的生产转移。这一生产过程优化了合成羟基黄酮的商业化、可扩展的生产，该成分用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）和银屑病的药物产品HyBryte和SGX302。合成羟基黄酮是一种强效的光敏剂，用于局部皮肤病变。Soligenix和Sterling已实现cGMP（当前良好生产规范）生产，以进行临床试验，并建立长期商业生产合作。HyBryte是一种新型光动力疗法，使用安全可见光进行激活，其活性成分是合成羟基黄酮。该产品已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药和快速通道指定。

新闻摘要： Metabolon公司的一项突破性研究揭示了肠道微生物组、代谢组与2型糖尿病（T2D）之间的强大联系。该研究由Fredrik Bckhed领导，发表在《自然医学》杂志上。研究发现，结合代谢组学、肠道微生物组和临床数据可能有助于预防和个性化治疗2型糖尿病。研究在两个瑞典队列（共1167人）中发现了与血糖控制不良相关的500多种血液代谢物，其中约三分之一与肠道细菌有关。这项研究强调了微生物组与代谢物之间的相互作用可能对葡萄糖失调的贡献，并表明基于代谢组的模型在分类有糖尿病前期和2型糖尿病的人方面优于微生物组数据和现有的临床风险评分。Metabolon还推出了新的微生物组研究解决方案，结合了先进的宏基因组测序、专门的微生物组代谢物面板和用户友好的生物信息学工具，以提供深入的综合见解。

ZAP Surgical Systems公司与摩洛哥的伊本·西拿医疗中心合作，将在非洲推出革命性的非侵入性脑部手术平台。伊本·西拿医疗中心将成为摩洛哥和非洲首个引入ZAP-X陀螺仪放射外科平台的高科技医院。这个创新的非侵入性手术机器人系统有望改变该地区脑癌的治疗方式。 该平台的特点包括： - 自包含、无需建造昂贵的防护室。 - 使用先进的陀螺仪定位技术，提高精确度，同时减少对健康脑组织的辐射。 - 首次使用现代线性加速器产生辐射，取代了危险的钴-60同位素。 ZAP Surgical Systems公司致力于让世界级的立体定向放射外科技术惠及更多患者。伊本·西拿医疗中心引进ZAP-X平台，标志着脑肿瘤治疗进入新纪元，有望提高患者的生活质量。

标题：Syntis Bio完成38百万美元融资，加速肥胖和罕见病口服疗法研发 摘要： Syntis Bio公司，一家专注于肥胖、糖尿病和罕见病口服疗法的临床阶段生物制药公司，宣布已完成一轮38百万美元的A轮融资。此轮融资由Cerberus Ventures领投，Mansueto Investments、Woori Venture Partners和Apollo Labs等新投资者参与。此外，Syntis还获得了来自美国国立卫生研究院（NIH）的至多500万美元的无稀释资金支持。这些资金将用于推进其SYNT平台的发展，该平台是一种口服递送的小肠短暂聚合物涂层，可控制营养吸收、增强肠道酶效力和提高药物吸收。资金还将支持SYNT-101（肥胖的每日一次治疗方案）和SYNT-202（罕见儿童氨基酸代谢疾病同型半胱氨酸尿症的首个口服酶疗法）的临床研究。Syntis还宣布了两位新董事的加入，分别是Cerberus Ventures的Chenny Zhang和W. R. Berkley的Michael Nannizzi。Syntis的SYNT平台通过使用类似贻贝的聚合物化学，在小肠中提供安全、短暂的多巴胺涂层，以实现多种

标题：EnChannel Medical 收购 Acutus Medical 的 AcQMap 电生理资产 内容摘要： EnChannel Medical Ltd.（一家全球领先的电生理创新公司）宣布，已与Acutus Medical Inc.签订最终协议，收购其AcQMap 高分辨率成像和映射平台资产。此次收购包括实质性知识产权、质量与监管文件、临床数据、少量AcQMap系统以及相关的研究和开发用导管设备。这次收购显著增强了EnChannel的知识产权组合，整合了第二和第三代非接触式映射（NCM）技术的关键创新。这些技术是全面心房颤动（AF）映射的基础，这对于理解AF机制和提供有效、个性化的治疗至关重要。EnChannel Medical的CEO Jun Feng表示，这次战略收购加速了他们以前所未有的效率和精度可视化和治疗AF的使命。Acutus的AcQMap技术是第二代NCM平台，在第一代电压到电压映射（由Endocardial Solutions开创，现为Abbott的一部分）的基础上，通过电压到电荷密度映射实现了改进的空间分辨率和准确性。EnChannel的专有动作电位映射在NCM技术中实现了第三

标题：iconPCR：推动宏基因组学和微生物组研究的下一波浪潮 内容摘要： 2025年7月1日，加利福尼亚州普莱森顿——随着测序技术的进步和对高分辨率、无偏差微生物数据的日益需求，宏基因组学和微生物组研究领域正以惊人的速度发展。样本制备的质量已成为测序瓶颈，而iconPCR这一新型热循环平台正迅速成为微生物组研究不可或缺的工具。 iconPCR由n6公司开发，采用全新的方法：每孔实时监控和自适应循环。其AutoNorm技术跟踪每个孔的扩增情况，并在最佳点自动终止PCR，消除了传统工作流程中的猜测和批次效应。 与传统的PCR相比，iconPCR在PacBio长读测序中的应用实现了以下优势： - 所有样本中零嵌合体 - 至少10倍更多独特的扩增子序列变异（ASVs） - 显著更高的α多样性（Chao1、Shannon、Simpson指数） - 增强了对稀有和以前无法检测到的类群的检测 - 手动操作时间减少40-60%，试剂成本降低 iconPCR的应用已从环境微生物组扩展到航天器组装设施等挑战性样本，显著提高了微生物组研究的效率和质量。 n6公司与SeqCenter和Zymo Research建立了合作

标题：Alvotech和Advanz Pharma达成欧洲供应和商业化协议，针对Cimzia生物类似物 正文： 冰岛雷克雅未克和英国伦敦（2025年7月1日）——全球生物技术公司Alvotech（纳斯达克：ALVO）和总部位于英国的全球制药公司Advanz Pharma Holdco Limited（Advanz Pharma）今天宣布，双方已就Alvotech的生物类似物候选产品AVT10（针对Cimzia的生物类似物，即certolizumab pegol）达成供应和商业化协议。Alvotech专注于开发和制造全球患者的生物类似药物，而Advanz Pharma专注于欧洲的专科、医院和罕见病药物。 Alvotech的董事长兼首席执行官Rbert Wessman表示：“我很高兴将我们的生物类似物候选产品加入与Advanz Pharma不断扩大的商业合作伙伴关系。”这一协议进一步加强了与Alvotech的战略合作关系，并支持我们在欧洲扩大高质量生物制剂患者可及性的目标。 Steffen Wagner，Advanz Pharma的首席执行官表示：“Cimzia的生物类似物是我们庞大的生物类似物产品管线中的

标题：Abeona Therapeutics宣布Beacon Therapeutics行使许可权，用于眼科基因治疗新型AAV204衣壳 摘要： Abeona Therapeutics公司宣布，眼科基因治疗公司Beacon Therapeutics（Syncona投资组合公司）已行使许可权，使用Abeona的专利AAV204衣壳进行潜在的眼科基因治疗。AAV204衣壳是一种新型衣壳，由Abeona从北卡罗来纳大学教堂山分校获得许可。Beacon的许可权行使进一步验证了AAV204在罕见和常见眼科疾病中实现基因治疗靶向递送的可能性。Abeona将获得许可费、潜在的开发、监管和销售里程碑付款以及基于全球净销售额的分级版税。 发布日期：2025年7月1日 原文来源：Abeona Therapeutics Inc.

2025年7月1日，中国实验室自动化领域领军企业苏州中析生物信息有限公司宣布完成近亿元A轮融资。本轮融资由中信建投资本领投，启明创投持续投资。本轮资金的注入，将有力推动中析生物加速其“生命科学全流程自动化智能生态”的研发、全球推广与普及覆盖，赋能更广泛的科研与产业场景。