Pliant Therapeutics将在2025年美国胸科学会国际会议上展示三篇科学海报，并有一个口头报告。报告内容包括对Bexotegrast抗纤维化活性的研究、ILD亚型生物标志物的分析以及Bexotegrast对病理肺细胞群体的影响。海报和报告将在会议期间和公司网站上公布。Pliant Therapeutics是一家专注于纤维化疾病治疗的生物制药公司，其领先产品bexotegrast正在开发用于治疗特发性肺纤维化。

Centessa Pharmaceuticals的实验性促醒剂ORX750在睡眠剥夺的健康志愿者中表现出促进清醒的效果，这一发现预示着其作为治疗嗜睡症和其他睡眠障碍的潜力。Leerink Partners的分析师认为ORX750的疗效信号“令人信服”，指出与安慰剂相比，其在平均睡眠潜伏期和主观警觉性方面有显著改善。Centessa在2025年美国神经学年会上的数据显示，服用5毫克ORX750的患者平均睡眠潜伏期为37.9分钟，而安慰剂组平均延迟15.3分钟，治疗差异22.6分钟具有高度统计学意义。ORX750在日间也能显著提高患者的警觉性，且安全性良好，副作用轻微或中度，无需医疗干预。BMO Capital Markets认为ORX750有望成为治疗嗜睡症“最佳疗法”，预计2025年将进行II期临床试验，并推动公司至2027年。此外，Centessa正在推进ORX750的II期临床试验，预计将展示其在多种类型嗜睡症中的“最佳疗效”和“最低剂量”特点，有望为Centessa带来30%至50%的股价上涨。ORX750通过激活大脑中维持清醒的蛋白——促醒素受体2，来治疗嗜睡症，同时也有望改善注意力、认知缺陷和疲劳等

Verge Genomics公司宣布，其研发的PIKfyve抑制剂VRG50635在治疗散发性及家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）的1b期概念验证研究中，多项数字临床生物标志物终点能够捕捉到疾病在治疗前的8周内关键功能的改变，包括运动、呼吸、睡眠和言语。这些数据将在2025年4月8日美国神经学会第77届年会上由Verge Genomics首席医疗官Diego Cadavid博士进行展示。该研究旨在利用人工智能和人类数据，通过创新技术评估潜在治疗的好处，并连续、客观地测量患者关键功能的变化。VRG50635的1b期研究已于2024年8月完成招募，预计将在今年下半年公布疗效和安全性结果。

Savara公司宣布，将在德国肺科学会第65届大会和日本呼吸学会第65届年会上展示molgramostim在治疗罕见肺病aPAP的3期临床试验IMPALA-2的初步数据。该研究显示，吸入molgramostim可改善患者肺气体交换、生活质量及运动能力。Francesco Bonella博士和Yoshikazu Inoue博士将分别在不同会议上进行报告。aPAP是一种罕见的肺病，其特征是肺泡中表面活性物质的异常积累，导致气体交换受损。Savara公司专注于罕见呼吸疾病的治疗，molgramostim是该公司的领先项目，目前处于3期开发阶段。

Reunion Neuroscience公司宣布，其正在进行REKINDLE Phase 2临床试验，旨在评估RE104治疗癌症和其他医疗疾病患者中调整障碍（AjD）的安全性和有效性。AjD是一种对压力生活事件的过度反应，常见于患有严重医疗疾病的人群，目前没有FDA批准的治疗方法。RE104是一种先进的临床开发中的迷幻药物疗法，有望为AjD患者提供一种有效、安全且快速起效的药物。该研究设计在ADAA 2025年会议上展示，预计2025年中开始。此外，Reunion Neuroscience还计划在2025年中启动针对产后抑郁症（PPD）的RECONNECT Phase 2临床试验。

Amneal制药公司宣布，一项关于RISE-PD Phase 3研究的分析显示，从立即释放的CD/LD转换为CREXONT治疗的帕金森病患者在睡眠质量上有了显著改善，这一改善通过PDSS-2总评分和子评分来衡量。CREXONT是一种创新的CD/LD配方，结合了立即释放颗粒和缓释颗粒，旨在实现快速起效和长效作用。新分析还显示，与立即释放CD/LD相比，接受CREXONT治疗的患者在所有PDSS-2子领域均表现出统计学上显著的改善，包括减少的睡眠障碍、改善的夜间运动症状和夜间PD症状。此外，与立即释放CD/LD相比，接受CREXONT治疗的患者在觉醒时处于“On”状态的比例显著增加。Amneal还启动了一项名为ELEVATE-PD的Phase 4临床试验，以评估CREXONT在帕金森病患者中的真实世界疗效和安全性。

2025年4月7日，医疗数据查找平台Metopio获得数百万美元融资，由Plymouth Growth领投。这笔战略资金标志着扩大数据访问的关键时刻，使医疗保健和公共卫生专业人员能够更快、更明智地做出直接影响社区福祉的决策。

Caris Life Sciences，一家领先的下一代AI TechBio公司和精准医疗先驱，宣布完成了一轮1.68亿美元的融资，累计融资额达到18.6亿美元。此次融资由生命科学投资公司Braidwell LP领投，Perceptive Advisors、Woodline和Ghisallo等新投资者参与，以及包括Millennium Management和First Light Asset Management在内的现有投资者。Caris计划利用这笔资金进一步推动精准医疗革命，包括全面分析癌症的分子层面，并实现分子科学的变革性应用。Caris近期推出了MI Cancer Seek，这是首个同时进行全外显子和全转录组测序的检测，并获得FDA批准用于成人及儿童实体瘤的分子分析。此外，Caris在2024年商业推出了Caris Assure，这是一种基于血液的检测方法，利用循环核酸测序技术分析血浆中的游离DNA和RNA，以及循环白细胞中的基因组DNA和信使RNA，以区分体细胞肿瘤、偶发性克隆性血细胞增多和偶发性基因型变异。

标题：CareMed成为VANRAFIA（阿特拉桑）国家专业药房合作伙伴 摘要： CareMed，一家独立的专业药房，已被选为VANRAFIA（阿特拉桑）的国家专业药房合作伙伴，用于治疗成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）并降低蛋白尿风险。VANRAFIA是一种每日一次的非甾体口服疗法，可与其他药物联合使用。CareMed对成为VANRAFIA的专业药房提供商感到自豪，并表示很高兴将其纳入其有限分销疗法产品组合中。FDA对VANRAFIA的加速批准基于正在进行的三期ALIGN研究的成果，该研究显示，与安慰剂相比，接受VANRAFIA联合RAS抑制剂治疗的患者蛋白尿减少38.1%，且效果从第六周开始，持续至第36周。关于CareMed的更多信息，请访问CareMedSP.com。

欧洲委员会批准了Vertex Pharmaceuticals公司KAFTRIO药物的新标签扩展，使其可用于治疗所有2岁及以上且至少有一个非I类突变的囊性纤维化（CF）患者。这一批准将使约4,000名欧洲联盟的CF患者首次能够接受治疗其疾病根本原因的药物。Vertex将继续与欧洲联盟的报销当局合作，以确保所有符合条件的患者能够尽快获得治疗。囊性纤维化是一种罕见遗传疾病，影响北美、欧洲和澳大利亚超过94,000人。Vertex的CF药物正在治疗全球60多个国家的68,000多名CF患者。

2025年4月7日，炫景生物宣布完成Pre-A轮融资首关交割，本轮首阶段募集资金由金易赋新等进行投资，此次市场化融资将用于快速推进核心产品RG002C0106临床研究、以及肝外递送技术和药物管线的持续开发。公司将在短时间内完成本轮次的后续阶段融资。

Corcept Therapeutics宣布启动名为BELLA的Phase 2临床试验，旨在评估relacorilant联合nab-paclitaxel和bevacizumab在铂耐药卵巢癌患者中的疗效和安全性。该试验为单臂、开放标签设计，计划在全球约50个地点招募90名复发性铂耐药卵巢癌女性患者。relacorilant是一种口服的、选择性的糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，能够调节皮质醇活性。Corcept Therapeutics正在研究relacorilant在多种严重疾病中的应用，包括卵巢癌、库欣综合征和前列腺癌。此外，Corcept Therapeutics还专注于皮质醇调节，并已发现超过1000种专有的选择性皮质醇调节剂和GR拮抗剂。

AlzeCure Pharma AB宣布，其关于神经退行性疾病候选药物NeuroRestore ACD856的新临床前数据已在其网站上公布。该数据展示了ACD856在神经炎症模型中显著降低炎症标志物水平，如IL-6、PGE2和COX，表明该药物可能有助于减缓阿尔茨海默病的进展。ACD856是一种针对阿尔茨海默病的创新药物，目前正准备进行II期临床试验，并得到欧洲创新委员会2.5百万欧元的资助。

2025 年 4 月 4 日，冠科美博宣布退出与 TYG Oncology 的合作，终止一项免疫肿瘤学合作协议，目的是削减成本，以维持公司运营至 2026 年。 这一消息引发了生物医药领域的广泛关注，背后是 Apollomics 在资金压力下的艰难转型。 2021 年， TYG 授予冠科美博癌症疫苗 TYG100 （也称为 APL-810 ）的区域权利。

2025 年 4 月 4 日，生物科技领域的 Relay Therapeutics 公司做出重大人事调整，宣布裁员约 70 人。 令人惊讶的是，这已经是该公司在不到一年时间内的第三轮裁员。 回顾 2024 年， Relay Therapeutics 就已深陷裁员风波。

近日，越南财政部提出扩大增值税（VAT）减税范围，将增值税税率从10%降至8%的优惠政策延续至2026年年底，并增加适用商品种类，包括信息技术产品、煤炭和成品油等。 这项减税措施预计将从2025年7月1日持续到2026年12月31日。 中方宣布对美进口商品加征34%关税。

近日，昆明医科大学康复学院（云南省干细胞和再生医学重点实验室）周兴教授团队与四川大学华西医院罗奎教授团队合作，在国际顶级学术期刊 《Advanced Science》 （中国科学院1区Top期刊，IF=14.3） 发表题为 《Machine Learning-Driven Prediction,Preparation,and Evaluation of Functional Nanomedicines Via Drug-Drug Self-Assembly》 的文章。 研究通过深度整合机器学习大模型与无载体纳米药物技术，成功构建全球首个“无载体纳米药物AI筛选与创制平台”，为新一代高效纳米药物的研发与临床转化提供了创新性解决方案。 然而，其研发长期受限于药物组合筛选效率低、分子组装机制不明等难题。