Johnson & Johnson宣布，其在研1b期RedirecTT-1研究结果显示，TALVEY®和TECVAYLI®双特异性抗体组合疗法在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中表现出高响应率和持久响应，且安全性与单药治疗一致。该研究评估了TALVEY®（talquetamab-tgvs）和TECVAYLI®（teclistamab-cqyv）两种双特异性抗体在RRMM患者中的疗效和安全性，结果显示整体缓解率（ORR）为79.5%，完全缓解或更好的缓解率（CR+）为52.3%，18个月缓解持续时间（DOR）为85.9%，18个月无进展生存率（PFS）为69.8%。此外，针对具有骨外疾病的患者亚组分析也显示出有意义的ORR和CR+。

ImPact Biotech宣布其针对低级别上尿路移行细胞癌（UTUC）患者的Phase 3 ENLIGHTED临床试验已完成50%的患者招募，标志着该公司的一个重要里程碑。试验中，患者接受Padeliporfin血管靶向光动力（VTP）疗法，包括静脉注射光敏药物Padeliporfin和通过门诊内镜进行的VTP治疗。公司预计将在2025年第一季度完成全部招募。基于积极的前期结果、鼓励性的研究进展以及欧洲创新委员会（EIC）的大额投资承诺，ImPact Biotech有望推进Padeliporfin VTP作为低级别UTUC领域潜在的一流和差异化新疗法的开发。此外，公司在2024年6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上分享了中期结果，其中77%的患者在I期治疗结束时达到完全缓解。ImPact Biotech专注于开发Padeliporfin VTP疗法，这是一种用于选择性消融不可切除实体瘤的微创药物-设备组合。

Astria Therapeutics，一家专注于开发治疗过敏和免疫疾病生命改变疗法的生物制药公司，宣布其专家将在2024年10月4日至5日在丹麦哥本哈根举办的全球血管性水肿论坛（GAF）上展示两篇海报。公司主要研发项目包括navenibart（STAR-0215），一种用于治疗遗传性血管性水肿的血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂，以及STAR-0310，一种用于治疗特应性皮炎的OX40单克隆抗体拮抗剂。公司致力于为受过敏和免疫疾病影响的病患和家庭带来改变生活的疗法，更多信息可通过公司网站www.astriatx.com或社交媒体平台获取。

Johnson & Johnson公司宣布，其研发的TALVEY®（talquetamab-tgvs）与DARZALEX FASPRO®（daratumumab和hyaluronidase-fihj）和pomalidomide联合治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的Phase 1b TRIMM-2研究取得积极结果。研究显示，该联合治疗方案的总缓解率（ORR）为82%，其中56%的患者达到完全缓解或更好的效果。此外，该联合治疗的安全性良好，感染率与TALVEY®和DARZALEX FASPRO®单药治疗相似。这些数据在2024年国际骨髓瘤学会年会上进行了口头报告。

LongueVue Capital宣布，其投资组合公司Pinnacle Clinical Research收购了位于拉斯维加斯的Jubilee Clinical Research，以加强其在代谢和心血管疾病领域的专业能力，并扩大业务至西海岸。Jubilee由Elliot Shin博士于2017年创立，专注于执行复杂的代谢和心血管临床试验。Shin博士将继续在Pinnacle组织内领导Jubilee。LVC管理合伙人Ryan Nagim表示，Jubilee的加入扩大了Pinnacle的地理范围和治疗方法领域的专业知识，这是LVC对Pinnacle战略扩张的又一次体现。Shin博士对加入Pinnacle表示兴奋，并期待与Pinnacle领导团队合作，利用其深厚的运营基础设施扩大Jubilee规模，同时继续为内华达州的病人提供优质护理。Jubilee专注于代谢相关脂肪性肝病、代谢相关脂肪性肝病、肥胖、胆固醇管理和糖尿病等领域的先进研究。Pinnacle Clinical Research是一家领先的临床试验站点组织，专注于代谢和神经系统疾病领域的复杂临床试验。

Lexicon制药公司宣布，其正在进行的SONATA-HCM三期临床试验旨在评估其新型双重SGLT1和SGLT2抑制剂sotagliflozin在扩张型心肌病（HCM）患者中的疗效和安全性。该研究计划在全球20个国家的130个研究点招募18岁或以上患有症状性HCM的成年人，包括梗阻性（oHCM）和非梗阻性（nHCM）。研究设计旨在支持补充新药申请（sNDA），以获得广泛的标签，用于治疗HCM患者的症状和身体限制。该研究将在虚拟的HCM医学协会（HCMS）2024科学会议上公布详细设计。Sotagliflozin是一种通过Lexicon独特的基因科学方法发现的口服抑制剂，针对调节葡萄糖的两种蛋白质——钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）和1（SGLT1）。Lexicon是一家生物制药公司，致力于开发能够改变患者生活的药物，其通过Genome5000™项目发现了具有治疗潜力的蛋白质靶点，并正在开发一系列创新药物以治疗多种疾病。

核糖体作为负责细胞内蛋白质合成的分子机器，在细胞的生命活动中发挥着关键作用。 核糖体由核糖体RNA（rRNA）和核糖体蛋白两部分组成，此前对核糖体蛋白的功能研究主要集中于其参与个体发育及疾病发生等领域，其与衰老之间的相关性还有待深入揭示。 该研究利用CRISPR/Cas9基因筛选技术发现 核糖体蛋白RPL22 是驱动人干细胞衰老的重要因素， 首次揭示了RPL22可以通过破坏核仁区域异染色质结构，引起rRNA表达增加并引发细胞衰老。

此前，有诸多研究发现， 2型糖尿病患者得阿尔兹海默病和其它不良认知健康问题的风险会增加。 近日，一篇发表在国际杂志 Journal of Alzheimer's Disease 上题为 “Acute Hyperglycemia Induced by Hyperglycemic Clamp Affects Plasma Amyloid-β in Type 2 Diabetes” 的研究中，来自 瑞典于默奥大学等机构的科学家们 发现， 2型糖尿病患者更容易积累一种可能导致阿尔茨海默病风险增加的蛋白质， 这可能是两者关联的原因之一。 在这项研究中，研究人员集中分析了 β淀粉样蛋白， 这是一种在阿尔茨海默病患者大脑中形成的斑块的关键成分。

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国内肿瘤领域的抗EGFR治疗将有望再添新的选择。 9月27日，乐普生物发布公告称，其候选药物维贝柯妥塔单抗（MRG003）的新药上市申请获得国家药监局受理并纳入优先审评。 值得一提的是，该药是国内首个申报上市的靶向EGFR的抗体偶联药物（ADC）。

向微生物要蛋白｜慕恩生物、蘑米生物 荣获全国颠覆性技术创新大赛优胜奖。 9月26日， 全国颠覆性技术创新大赛 总决赛颁奖仪式在广州举行。 慕恩生物、蘑米生物凭借 “下一代非粮微生物蛋白的生物制造”项目 ，在全国约1400个项目中脱颖而出，荣获大赛优胜奖。

Beyond Air公司通过一项20.6百万美元的私募股权发行，加强资产负债表，消除至2026年中期的债务支付，并延长现金储备至2026年6月。公司通过此次发行向机构投资者和内部人士出售40,392,155股普通股及其附带的认股权证，每股购买价格为0.51美元。此外，公司还与Avenue Capital达成协议，一次性支付17.85百万美元以清偿17.5百万美元的债务，并免除至2026年6月30日的12百万美元债务支付。同时，公司还与内部人士领导的小组达成11.5百万美元的新债务协议，用于净销售额的分成。这些举措将支持公司继续推进LungFit PH的商业化进程。

两年前，辉瑞砸钱买下这款已经成功商业化的产品。 此次决定基于新的临床数据，“现在表明Oxbryta的总体益处不再超过其批准的镰状细胞性贫血适应症中的风险”。 辉瑞愿意在镰状细胞性贫血上烧钱54亿美元，并非一时意气用事。

据世界卫生组织统计，全球约有15亿人患有不同程度的听力损伤，重度及以上听力障碍患者约有4.3亿。 其中，中国是听障人士最多的国家，达2780万人，占全国残疾总人数的30%以上。 这意味着全国每50个人当中，就有一位正默默承受着无声世界的寂静。

亮相全球亨廷顿病领域行业盛会。 9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物 ，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。

9月26日，江北新区南京生物医药谷园区企业吉盛澳玛宣布，与君实生物控股子公司君拓生物就小核酸鼻用喷雾药物签署许可及合作协议。 吉盛澳玛授予君拓生物在大中华区基于许可知识产权研发、改进、制造、生产、使用、申报、注册、商业化和以其他任何方式利用许可产品的独占许可权利，并与君拓生物在大中华区外合作开发IAMA-001鼻喷剂型项目。 君拓生物将向吉盛澳玛支付4000万元人民币首付款。

汇集生物医药前沿进展。 共话科技创新时代主题。 近日全球生物科技领域“新鲜事儿”。