肌萎缩侧索硬化症 （ALS） ，也称渐冻症，是一种影响上部运动神经元和下部运动神经元的进行性神经退行性疾病。 相应地，针对GGGGCC重复序列RNA和二肽重复蛋白的靶向治疗研究一直在进行中。 CRISPR-Cas13属于第六型靶向RNA的CRISPR-Cas系统。

内质网 （ Endoplasmic reticulum ，ER） 是真核细胞中最大的内膜细胞器，控制蛋白质和脂质的合成与转运、Ca 2+ 离子稳态及细胞器间通讯等。 不同的细胞外和细胞内条件改变，会引起未折叠蛋白或错误折叠蛋白在内质网聚集，使内质网处于内质网应激 （ER-stress） 状态。 应激状态下，内质网会启动未折叠蛋白信号级联反应 （Unfolded protein response，UPR） 。

九月，天勤生物亮相多个毒性病理学术会议。 华东地区2024年第三季度毒性病理读片会。 2024年9月6日，由中国药学会毒性病理专业委员会和中国毒理学会毒性病理学专业委员会主办、苏州方达新药开发有限公司承办的华东地区2024年第三季度毒性病理读片会在苏州胜利召开。

2024年9月16日，中国科学院上海药物研究所生命过程小分子调控全国重点实验室郭跃伟/李序文研究团队联合中国药科大学多靶标天然药物全国重点实验室庞涛研究团队在 Journal of the American Chemical Society 上发表题为《Chemoproteomics of Marine Natural Product Naamidine J Unveils CSE1L as a Therapeutic Target in Acute Lung Injury》的最新研究成果。 该研究通过化学蛋白质组学结合ABPP技术发现了海洋天然产物naamidine J (NJ)抗炎新功能的直接靶标为CSE1L，并通过定量蛋白质组学、分子生物学和过继转移等实验揭示了NJ通过作用于CSE1L靶标H745和F903位点，从而抑制SP1的核易位和转录活性，进而发挥抗炎和抗急性肺损伤的治疗效果。 肺泡巨噬细胞是肺泡间隙的哨兵细胞，是肺组织先天性免疫系统的第一道防线，具有细胞膜和细胞膜受体，对任何入侵的病原体都处于“高度警戒 ”状态，在维持体内平衡、抵御病原体和控制肺部炎症方面发挥着重要作用。

最新数据已在第21届国际骨髓瘤学会年会的口头报告中公布。 与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）等标准疗法相比，死亡风险降低了45% 1 。 与标准疗法相比，CARVYKTI ® 是目前首个且唯一能够改善对来那度胺耐药的二线多发性骨髓瘤患者总生存期的细胞疗法 1 。

陆阳博士在此次会议上发表了《加速以临床需求为导向的小干扰核酸新药创制》的演讲。 圣诺医药在“第八届中国(天津)核酸药物大会”上公布其核酸干扰创新药物临床及临床前最新进展。 以《引领发展融合，共筑产业生态》为题的、由中国生化制药工业协会主办的 “第八届中国(天津)核酸药物大会” ， 于 9月24-26日在天津滨海经开区隆重召开。

Enliven Therapeutics在欧洲血液学会国际慢性粒细胞白血病基金会（ ESH-iCMLf ）第 26 届年度 John Goldman 会议上宣布了第 1 阶段临床试验的最新积极数据，该试验评估了 ELVN-001 对已失败或患者对已知可用于治疗其 CML 的现有疗法（NCT05304377）不耐受或不适合治疗的 慢性粒细胞白血病 (CML) 患者的作用。 CML一种影响白细胞的癌症，通常由于 费城染色体的 染色体异常引起。 治疗通常包括使用靶向药物如酪氨酸激酶抑制剂。

根据第21届国际骨髓瘤协会年会上的展示数据，在一项1期试验（NCT04155749）中，BCMA的嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法，即 anitocabtagene autoleucel（anito-cel；CART-ddBCMA），显示出在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中具有持久的疗效。 总体而言，患者的响应率为100%，完全缓解和严格完全缓解（CR/sCR）率为76%。 在中位随访26.5个月时，无进展生存期（PFS）、反应持续时间（DOR）和总生存期（OS）的中位数尚未达到 2 年。

Longboard Pharmaceuticals Inc. (LBPH)：专注于发育性癫痫性脑病这一罕见病疗法的生物科技初创公司， 收入不多且大幅亏损 。 不过， 得益于出色的临床试验结果，迭加7月获得FDA的“突破性疗法”认定，该股股价2024年大涨。 据统计，从今 年年初开始， Longboard 的股价就一路上涨，截止 2024 年9 月，上涨了近500 % ，与年初的 1.4 亿美元左右市值相比，公司市值最高涨了近 10 倍， 市值达到 14.03 亿美元。

日前，Travere Therapeutics宣布，自愿暂停其候选药物pegtibatinase的3期研究HARMONY的患者入组。 该公司预计，最早要到2026年才能重新恢复。 该消息发布后，Travere公司股价下跌6.85%，至14.01美元/股。

阿尔茨海默病属于重大公共卫生领域疾病，是创新药物研发的热点和难点。 为给业界人员在临床研发路径和临床试验设计方面提供参考，提高临床研发效率，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《阿尔茨海默病治疗药物临床试验技术指导原则》，经中心内部讨论，已形成征求意见稿。 征求意见时限为自发布之日起一个月。

耐药菌感染是全球关注的重要公共卫生问题。 细菌耐药问题导致严重细菌感染性疾病患者发病率逐年增加且缺乏有效治疗手段。 对于治疗选择有限或缺乏的存在未满足临床需求的患者，迫切需要新的、有效且安全的抗菌药物。

重组蛋白（Recombinant protein，RP）表达系统的出现使生物技术发生了革命性的变化，单克隆抗体（Monoclonal antibodies，mAbs）、重组疫苗和激素等蛋白质药物的上市，表明RP已经在生物制药领域发挥了重要作用。 大肠杆菌作为一种常用的表达宿主，在重组蛋白生产中发挥着关键作用。 今天，我们一起了解一下大肠杆菌中高效生产重组蛋白的最新策略。

2024年9月26日， 维昇药业再次向港交所递交招股书，拟在香港主板上市 。 据悉，公司此前已于2022年11月17日、2023年8月16日、2024年3月21日递表，而 本次是其 第4次递交上市申请 ，摩根士丹利及Jefferies为其联席保荐人 。 维昇药业成立于2018年， 是一家处于研发后期、产品接近商业化的生物制药公司。

近日，杭州多域生物技术有限公司（简称“多域生物”）FLT3/IRAK4双靶点抑制剂HPB-092获FDA批准，即将开展用于治疗AML的I期临床。 在临床前研究中，HPB-092活性指标与安全性显著优于美国已经获批的FLT3抑制剂吉列替尼和奎扎替尼。 多域生物FLT3/IRAK4双靶点抑制剂HPB-092预期将扩大吉列替尼和奎扎替尼的治疗人群，具有更优的安全性，并获得更加持久的疗效。

「宜联生物」获评“The 2024 Endpoints 11 Award”。 9月26日，全球知名的生物医药媒体 Endpoints News 每年一度评选的最有价值的新药初创公司 “The Endpoints 11” 如期公布， 宜联生物 作为 唯一一家 美国以外的Biotech公司荣登榜单。 在Endpoints的官方评述中，宜联生物被描述为 “来自中国的ADC复兴助力者” ，这也是 首个 来自中国的生物医药公司获此殊荣。

9 月 27 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，普米斯在国内登记一项 Ⅲ 期临床，以评估 PM8002 注射液联合紫杉醇 注射液 对比化疗 二线治疗小细胞肺癌（SCLC） 的有效性和安全性。 Insight 数据库显示， PM8002 是全球首个且目前唯一进入 Ⅲ 期临床的 PD-L1/VEGF 双抗 ，目前已启动针对三阴性乳腺癌、SCLC 的 Ⅲ 期研究。 PM8002 是普米斯开发的一款抗 PD-L1/VEGF 双特异性抗体。