2003 年至 2023 年期间，以 rAAV 为递送载体的基因治疗项目呈指数型增长趋势。 Glybera 是全世界首个批准上市的基因疗法药物，成为基因疗法商业化的里程碑事件。 截至目前，全球获批的 AAV 基因治疗药物已经有8款。

近日，嘉和生物发布2024年上半年业绩：报告期内， 总收益约为人民币14.5百万元 ，主要归因于为付费服务合约项下的客户提供研究及制造服务；研发开支约为人民币109.7百万元，同比较少51.2%，主要由于员工福利及新药研发费及临床试验开支减少；报告期内，全面亏损总额约为人民币132.3百万元，同比减少52.1%。 截至2024年6月底， 结余10.27亿人民币现金，足够支持公司未来5年的稳定运营。 嘉和生物药业成立于2007年，是一家创新驱动型生物制药公司；目前已拥有强大的产品管线，涵盖全球前三大肿瘤（乳腺癌、肺癌、胃肠道肿瘤）以及血液肿瘤。

近日，维亚生物发布2024年度中期业绩报告，净利润大幅提升，市场反馈良好。 从更长期的发展来看，国际生物医药的原创性开发依然保持稳健的增长态势，研发和外包生产比例的持续提升依然是未来的主要趋势。 自去年集团完成了对战略投资人淡马锡、弘晖基金、淡明资本及迪拜投资公司的整体性引进工作后，战略投资人目前正在对维亚集团的公司治理、业务运营、投融资规划及战略发展发挥协同效应。

最近几个省的集采目录已经公布，但可以看到的是，相关动作仍然没有结束，一是继续跟标，目前来看，广东省已经到期的原化药大目录已经成为全国不少省份跟标的主要方向，一是广东降价够狠，二是品种够多，三是规模够大，四是全国联采至今需要一个标杆，湖北与三明、河南等原计划冲在前面，再按这个节奏走下去，广东省际联盟没准要成竖旗全国联采的项目了。 最近有几个省先后出台了集采方案与目录，其中有一个省，还会有大动作，应联尽联，全国带量采购价格联动，凡是外省集采过的，抓紧分批联动。 还有一个省，虽然实力有限，但胃口不小，联动的目录与品种非常丰富。

近日，国际学术期刊 Genome Medicine 在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所 李虹 研究组与海军军医大学国家肝癌科学中心/附属东方肝胆外科医院 贺宇飞/王红阳/陈磊 团队合作的研究文章 Spatial multiomics reveals a subpopulation of fibroblasts associated with cancer stemness in human hepatocellular carcinoma 。 该研究 利用空间多组学分析表征了肝癌微环境中的肿瘤基质，进一步发现了一类成纤维细胞群体，其与肝癌干细胞在肿瘤内共定位，并在体外培养中可以促进HCC细胞的增殖和干性 。 该工作结合多区域蛋白质组学、10X Genomics Visium空间转录组学和多通道成像等前沿空间技术来破译成纤维细胞在原发性肝癌病人中的表达异质性、功能多样性，以及在TME中的空间分布、多细胞群体的共定位和细胞间通讯。

肺癌是全球癌症相关死亡的主要原因。 靶向疗法和免疫疗法极大地改善了晚期非小细胞肺癌 （NSCLC） 患者的临床治疗，比如针对致癌驱动突变的酪氨酸激酶抑制剂不断升级以提高有效性并解决耐药性问题，抗体-药物偶联物和双特异性抗体目前正被纳入治疗指南，包括T细胞接合剂 （T cell engager, TCE） 、癌症疫苗等在内的新兴疗法也正在迅速发展。 近日，来自西奈山Tisch癌症研究所的 Fred R Hirsch 团队在 The Lancet 杂志上发表了一篇题为 New promises and challenges in the treatment of advanced non-small-cell lung cancer 的综述，他们 详细介绍并讨论了晚期NSCLC（IV期）的治疗进展、前景及局限性 ，我们将在下文对文中内容进行简要概述。

人类8号染色体和21号染色体易位后会导致RUNX1-RUNX1T1 （AE） 融合基因的产生，该融合基因会进一步介导M2型急性髓系白血病 （AML） 的发生。 约有50%的该类型白血病患者会在化疗结束后5年内复发，且对原有治疗方案表现出耐受现象。 因此针对该类型白血病探索新的治疗靶点与发病机制将有利于这些复发耐药病人的临床缓解与生存改善。

胃腺癌占所有胃癌的90%-95%，术后复发及死亡率仍然很高。 目前对于胃腺癌的发病机制仍知之甚少，主要原因是因为胃腺癌的细胞来源不清楚，肿瘤的主要细胞成分存在很大的异质性 【1】 。 研究人员首先利用胃腺癌组织进行单细胞RNA测序发现并鉴定了CCKBR+的干细胞样肿瘤细胞，并通过一系列标志物marker鉴定证实其属于具有胃窦+4干细胞特征的肿瘤细胞。

B群已成为全球脑膜炎的主流血清型，然而B群脑膜炎球菌疫苗的高开发难度使得全球仅有2款上市产品、且中国市场仍是一片空白。 本文分享了B群脑膜炎球菌的市场和研发现状，并重点总结了B群脑膜炎球菌疫苗目前两大技术路径：细菌外膜囊泡(OMV)和重组蛋白疫苗，以及国内最新研发进展。 脑膜炎奈瑟菌（Neisseria meningitidis, Nm），也称为脑膜炎球菌，是一种革兰阴性双球菌，主要通过呼吸道飞沫传播。

特别是，RNA结合蛋白的非结构域元件（不在已注释结构域中的短基序）正在引起人们的兴趣和关注。 到目前为止，这些元件还未在动物模型中得到充分探索。 尽管已报道RNA结合蛋白的功能障碍可能造成各种疾病发生，但对其序列突变与特定疾病之间的关联缺乏全基因组水平的认识，其中包括 男性不育 （一种全球性的主要生殖问题）。

报告期内，公司实现营业收入205.31亿元，同比增长11.12%；实现归母 净利润75.61亿元，同比增长17.37% ，剔除汇兑损益影响后较上年同期增长22.13%，营收和归母净利润依旧维持双位数增长。 其中，2024年第二季度，公司实现归母净利润44.01亿元，较上年同期增长13.69%，剔除汇兑损益影响后较上年同期增长24.02%。 公司表示， 支持设备更新项目 的超长期特别国债和地方政府专项债正在按计划推进，这将会为医疗设备的招标采购提供支持。

自2020年以 65亿美元 收购Momenta Pharmaceuticals以来，强生公司便拥有了潜力巨大的 FcRn阻断剂nipocalimab ，该药物被视为有望实现 超过50亿美元 年峰值销售额的明星产品。 尽管面对argenx的Vyvgart，与优时比的Rystiggo这两大市场先驱，强生公司坚信nipocalimab凭借其差异化优势，能在gMG及其他适应症领域后来者居上。 特别在gMG治疗领域，强生公司强调nipocalimab作为唯一FcRn阻断剂，在为期六个月的持续给药中，作为标准治疗方案的补充，能够 显著改善患者的MG-ADL症状量表评分 ，展现出持续的疾病控制能力。

近日，CDE 官网显示，迈威生物启动了一项 9MW2821 的关键III 期临床研究，治疗含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌。 这也是全球首款在宫颈癌适应症进入 III 期临床研究的 Nectin-4 ADC。 9MW2821 是迈威生物自主研发的靶向 Nectin-4 ADC 创新药，通过具有自 主知识产权的偶联技术连接子及优化的 ADC 偶联工艺，实现抗体的定点修饰，DAR 值为 4 。

8 月 28 日，科济药业公布半年报，报告期内，公司 收入约为 600 万元，主要是来自 BCMA CAR-T 产品赛恺泽 （泽沃基奥仑赛注射液） ； 净亏损为 3.52 亿元，相比 2023 年同期的 4.04 亿元有所收窄。 此外，报告期内从华东医药获得的赛恺泽里程碑付款为 7500 万元。 科济药业正与华东医药就泽沃基奥仑赛在中国大陆地区商业化开展合作。

2024 年 8 月 29 日，迪哲医药公布 2024 年中报，在核心产品舒沃替尼的迅猛放量下，上半年共实现营收 2.04 亿元，归属于母公司股东净亏损连续三个季度下降，2024 年上半年较去年同期下降 33%。 今年上半年，随着研发成果的逐步实现和商业化带来的收入增长，迪哲医药「研发-商业化-研发」的创新逻辑开始兑现，公司的财务数据逐渐开始走向正循环，坚持源头创新的价值不断凸显。 首款源头创新产品舒沃替尼（商品名：舒沃哲 ® ）自从 2023 年 8 月上市以来，凭借显著的疗效和安全性优势，以及良好的市场竞争格局，正在使越来越多的患者获益，推动公司销售收入连续三季度环比高增长。

据“MedTalent医人才”8月23日消息，瓦里安宣布，瓦里安全球资深副总裁兼大中华区总裁张晓即将退休；自2024年10月1日起，瓦里安介入解决方案中国区总经理钱圣来(Christine Qian) 将接任瓦里安大中华区负责人。 在2024年12月前，张晓将为过渡提供支持。 张晓拥有美国 ORNL /UTK固体物理及材料科学博士学位，以及美国纽约州立大学MBA学位，曾在美国橡树岭国家实验室工作6年。