12月6日，处于临床阶段的基因编辑公司Editas Medicine宣布在1/2期RUBY试验中接受EDIT-301治疗的前两名镰状细胞病（SCD）患者呈现积极安全性和有效性数据。临床数据包括前两位患者的安全性数据和第一位接受治疗的患者的疗效数据。
EDIT-301是一种在研体外基因编辑疗法，可以用于治疗SCD和β地中海贫血。RUBY试验是一项单臂、开放标签、多中心的临床1/2期试验，旨在评估EDIT-301在SCD患者中的疗效与安全性。
两位接受治疗的患者均表现出了成功的中性粒细胞和血小板植入，患者1在输注EDIT-301后23天实现了中性粒细胞植入，在输注EDIT-301后19天实现血小板植入。患者2在输注EDIT-301后29天实现中性粒细胞植入，输注EDIT-301后37天实现血小板植入。此外，从EDIT-301治疗开始，分别在5个月随访时和1.5个月随访时，两位患者均未发生血管闭塞性事件。
治疗后5个月时，第1位接受EDIT-301治疗的患者血红蛋白总量为16.4 g/dL，胎儿血红蛋白（HbF）为45.4%，平均红细胞HbF为13.8 pg/红细胞，超过10.0 pg/红细胞的阈值来抑制镰状红细胞。此外，第1位患者的HbF增加是高度全细胞的，F细胞稳定增加，达到红细胞的95%以上。
EDIT-301在两名患者中耐受性良好，并表现出与使用白消安和自体造血干细胞移植进行清髓性预处理一致的安全性。同时，没有发生严重的不良事件，也没有报告与EDIT-301治疗相关的不良事件。
关于EDIT-301
据药融云数据库显示，Editas的EDIT-301是一款在研的体外基因编辑疗法，主要用于治疗镰状细胞性贫血和β地中海贫血，目前相关临床试验均已推进到临床2期。此前，FDA曾授予该药针对镰状细胞性贫血适应症作为罕见儿科疾病用药。又在今年5月，授予孤儿药资格，用于治疗β地中海贫血。
EDIT-301研发现状（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，它使用进行CRISPR基因编辑的新型Cas酶AsCas12a核酸酶，对细胞编码胎儿血红蛋白基因（HBG1与HBG2）的启动子进行编辑，所产生的细胞可持续增加胎儿血红蛋白（HbF，可抑制镰状血红蛋白的聚合）生成。因此，此疗法可以通过一次性治疗，提供持久的治疗益处。
信息参考：
[1] 药融云数据库
[2] Editas官网：https://www.Editasmedicine.com
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2026-07-22
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