ChiCTR2600134242
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2026-10-12
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Wiskott-Aldrich综合征
中国WAS综合征多中心队列研究
中国WAS综合征多中心队列研究
1.全面描绘中国WAS综合征患者的基因突变谱与临床表型谱，重点探究WAS综合征并发自身免疫性疾病、过敏性疾病、BCG感染的真实负担。;2.探索不同治疗组合的临床结局差异，为制定适合中国国情的WAS综合征分层治疗路径提供真实世界证据。;3.将确诊为WAS综合征患者纳入长期规范化管理，制定个性化治疗方案，挽救生命、提升生命质量。
连续入组
其它
无
无
无
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500
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2026-09-01
2030-12-31
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1.符合湿疹、血小板减少、免疫缺陷三联征中至少1项； 2.发现WAS基因变异和（或）用流式细胞术/Western Blot检测WAS蛋白表达异常；；
请登录查看1.缺乏WAS基因或WAS蛋白检测结果； 2.根据ACMG标准，基因突变致病性分析分类为“variants of uncertain significance (VUS)”、“likely benign”、“benign”的患者；；
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