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【ChiCTR2600118153】应激颗粒示踪技术开发与疾病诊断

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基本信息

登记号

ChiCTR2600118153

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-02-02

临床申请受理号

靶点

适应症

运动神经元病

试验通俗题目

应激颗粒示踪技术开发与疾病诊断

试验专业题目

应激颗粒示踪技术开发与疾病诊断

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

（1）利用肌萎缩侧索硬化症病人家系鉴定新致病基因突变。（2）观察ALS患者应激颗粒数量与动态变化，探究调控应激颗粒形成和自噬是否影响ALS相关表型。（3）以 ALS 患者外周血单核细胞构建 iPSC 运动神经元模型，解析主要致病基因突变与SG异常机制，筛选ALS相关标志物。（4）基于SG异常调控通路筛选小分子化合物，在 iPSC 模型及患者脑脊液中验证其调控与神经保护作用，探索基于应激颗粒结构特征和组分特征的疾病分类新策略。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

前沿生物技术

试验范围

目标入组人数

100;50

实际入组人数

第一例入组时间

2026-02-02

试验终止时间

2028-08-31

是否属于一致性

入选标准

1.【人口统计学特征】1. 患者组：18-65岁，性别不限。2. 对照组：18-65岁，性别、年龄与患者组匹配（±5岁）。 2.【诊断与健康状况】1. 患者组：符合修订版 El Escorial ALS 诊断标准，经肌电图、脑/脊髓影像学检查及临床症状评估确诊。2. 对照组：无神经系统疾病史及家族史，体检及神经评估确认健康。 3.【病情程度与样本要求】1.患者组：ALSFRS-R 评分≥30 分，预期生存期≥1 年（降低样本随访失访风险，确保研究数据完整性）。2. 对照组：自愿提供 6-8 ml 外周血，同意进行相关基因检测（排除潜在 ALS 致病基因携带）。 4.【知情同意与配合度】两组共用：自愿签署书面知情同意书，能够理解并配合研究流程。 5.【其他】两组共用：无影响样本质量或研究数据解读的严重行为异常（如药物滥用史、严重精神疾病史）。；

排除标准

1.【神经系统干扰】1.患者组：合并其它神经系统疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、多发性硬化、脊髓损伤、肯尼迪病等，可能干扰 SG 相关指标检测及机制分析）。2. 对照组：存在潜在神经疾病（有ALS、帕金森病等退行性疾病家族史）；体格检查或神经功能评估发现异常（如肌力减退、腱反射亢进）；ALS 相关致病基因检测阳性（排除潜在携带者）。 2.【严重基础疾病】两组共用：存在严重心功能不全（NYHA 分级 Ⅲ-Ⅳ 级）、肝硬化（Child-Pugh B 级及以上）、肾功能衰竭（需透析治疗）、凝血功能障碍（INR>1.5）或活动性感染（如败血症、结核）等，增加样本采集风险或影响研究结果。 3.【特殊人群与认知】两组共用：妊娠或哺乳期女性；精神疾病（如精神分裂症、重度抑郁症）或认知功能障碍（MMSE 评分 < 24 分），无法配合研究流程。 4.【采样禁忌】两组共用：对腰椎穿刺、静脉采血存在明确禁忌（如穿刺部位感染、严重出血倾向），或拒绝配合样本采集。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

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研究负责人邮编

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