ChiCTR2200063970
尚未开始
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2022-09-22
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杜氏肌营养不良症
扑米酮对杜氏肌营养不良症患者的疗效及安全性评估
扑米酮对杜氏肌营养不良症患者的疗效及安全性评估
1、评价扑米酮给药3个月对DMD患者高CK水平的影响。 2、评价扑米酮给药3个月对DMD患者6分钟步行试验距离、NSAA评分变化的影响，以及外周血RIPK1/3、MLKL、IL-6、IL-8、AST、ALT、LDH、TNF-α水平的影响。 3、探索口服扑米酮药物前后，血液及尿液差异性表达的蛋白质水平。
随机平行对照
Ⅱ期
对至少72名符合纳入标准的患者随机化，按照1：1：1分入安慰剂、高、低剂量组。
双盲
自筹
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24
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2022-12-25
2023-12-31
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1.年龄在7~13岁之间； 2.已签署知情同意书并能够遵守相关研究要求的； 3.参与者应已经过遗传或肌肉活检确诊为DMD，并有经检查确认的血清肌酸激酶升高超过正常上限（ULN）15~30倍甚至更高，并显示出DMD的表型迹象； 4.能够遵守预定回访计划、服药计划及实验室相关检查项目； 5.能够接受口服药物片剂的； 6.参与者应有能力完成基线测试中的相关项目。；
请登录查看1.在参与该项目前6个月内参与过其他干预性临床试验或暴露于另一种试验药品，观察性队列研究或非干预性研究除外； 2.参与者在开始给药前接受了12周或更长时间稳定剂量的连续皮质类固醇治疗； 3.根据研究者判断，参与者在筛选时具有可能影响安全性的显著实验室异常检查指标； 4.根据研究者的判断，参与者有可能影响安全的病史或当前医疗状况，包括但不限于：肌酐清除率＜50ml/min、患有卟啉症及对苯巴比妥过敏、具有抑郁症病史、患有精神疾病或脑功能障碍、患有哮喘或其他可能加重呼吸困难或气道不畅等呼吸系统疾病、心脏疾病患者； 5.参与者在第一次用药前14天接受过包括处方/非处方药物且已知是细胞色素P3A4（CYP3A4）酶抑制剂或诱导剂的治疗； 6.有凝血功能障碍； 7.蛋白尿++及以上者； 8.任何可能影响功能测试的伤害，例如上肢或下肢骨折： 9.具有研究治疗开始前 12周内的重大手术史或计划在该研究期间行重大手术（如脊柱侧凸术）的受试者。；
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