【ChiCTR2200056438】雷帕霉素治疗脊髓小脑性共济失调的有效性和安全性

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基本信息

登记号

ChiCTR2200056438

试验状态

尚未开始

药物名称

雷帕霉素

药物类型

化药

规范名称

西罗莫司

首次公示信息日的期

2022-02-06

临床申请受理号

靶点

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适应症

脊髓小脑性共济失调

试验通俗题目

雷帕霉素治疗脊髓小脑性共济失调的有效性和安全性

试验专业题目

雷帕霉素治疗脊髓小脑性共济失调的有效性和安全性

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评估雷帕霉素治疗脊髓小脑性共济失调的有效性和安全性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

未说明

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2021-09-01

试验终止时间

2023-06-30

是否属于一致性

入选标准

1. 18岁到75 岁（含）的男性或女性受试者； 2. 具有下述特定遗传性共济失调的确诊或疑诊：SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA8和SCA10等；i.受试者应具有CLIA认证的实验室或等同的国家实验室（可提供检查结果，需咨询申办方并由申办方确认实验室的等同性）确定的基因型诊断； 3. 能够在没有人帮助的情况下行走 8米（允许使用手杖和其他器具）； 4. 筛选时SARA总分≥3分； 5. SARA步态分数≥1分； 6. 基线时，根据对病史、体格检查、实验室检查结果以及心电图检查进行的评估，研究者判定为病情稳定。受试者必须具有足够的体力，且预期可按照设计完成本试验； 7. 有至少6年或相当程度的教育经历，且中文的流利程度足以完成必要的量表填写任务，以及理解知情同意书中的内容； 8. 受试者必须具有足够的听力、视力以及语言表达能力，可进行SARA评定以及方案中规定的其他神经精神系统检测和访谈；足够的视力定义为满足以下两项：a.在最佳传统矫正（佩戴常规眼镜或隐形眼镜）的情况下双眼视力≥20/200；以及，b.根据PI的判断，受试者能够接受SARA评估而不受视觉损害的显著影响； 9. 受试者必须能够理解并同意遵守指定的给药方案和程序；定期参与计划的诊室访视；并就不良事件和合并用药问题与研究人员可靠地沟通； 10. 有生育能力的女性a.所有性活跃且有生育能力的女性（Women of Child-Bearing Potential, WOCBP）必须同意在整个研究期间（即，从基线前30天开始，直至研究药物末次给药后30天）使用两种避孕方法：i.一种屏障法（例如，子宫帽加杀精剂、避孕套加杀精凝胶、宫内节育器、宫颈帽）；ii.以及另一种方法。另一种方法包括口服避孕药或另外一种屏障法；b.WOCBP的筛选访视时血清妊娠检测必须为阴性，且在给药72小时内尿妊娠检测为阴性。c.性活跃且伴侣为WOCBP的男性必须同意在整个研究期间（首次治疗开始至研究药物末次给药后90天）使用两种避孕方法； 11. 自愿参加试验，并经本人或法定监护人签署知情同意书。；

排除标准

1.入组时和基线检查之间除了入选标准中规定的一种遗传性共济失调之外，存在可明显解释或显著造成受试者共济失调症状的任何其他医学病症（例如，酒精中毒、维生素缺乏、多发性硬化、血管疾病、肿瘤、副肿瘤性疾病、头部损伤、特发性迟发性共济失调、多系统萎缩症），或存在可干扰共济失调症状评估的其他医学病症（例如，卒中、关节炎）； 2.MMSE评分<24分； 3.根据研究者的判断，受试者的明显痉挛状态或张力障碍可影响SARA工具评估潜在共济失调严重程度的能力； 4.在筛选前的1月内，受试者可能还未开始理疗或作业治疗，且预期在治疗期，不会开始此类疗法。对于正在接受职业或物理疗法的受试者，如果治疗强度从筛选前2个月开始，以及在整个治疗期均保持不变，则可以继续接受此类治疗； 5.在筛查或基线检查时，如果出现医疗状况或疾病状态的变化等可能会影响SARA准确性的情况，则应排除受试者； 6.筛选前5年内曾有或现患恶性肿瘤；有慢性感染病史、近 2 个月有严重感染的病史或近 6个月内有过机会感染；当前患有活动性肝炎或有丙型肝炎病史者；HIV 感染者；有如淋巴瘤等淋巴增殖性疾病病史者； 7.有多发性硬化或者其他中枢神经脱髓鞘疾病者； 8.曾有或现患有充血性心力衰竭者；有严重的、进行性的、未控制的肝、肾、血液、胃肠道、内分泌、心、肺、神经和脑等疾病； 9.纯蛋白衍生物（protein purified derivative, PPD）皮试阳性或（和）CT 显示肺部有感染的征象或与结核病患者有密切接触者； 10.4周内参加过其他药物观察者； 11.对雷帕霉素及其衍生物、或本药物中任何成份过敏的患者，孕妇及哺乳期妇女； 12.同时参加或者1月内参加其他可能对本研究目的产生影响的另一项临床试验的患者； 13.研究人员认为其他原因不适合临床试验者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

宜昌市第一人民医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

联系人通讯地址

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