ChiCTR2200063230
正在进行
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2022-09-02
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1型脊髓性肌萎缩症
GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心、高剂量临床研究
GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心、高剂量临床研究
评价GC101腺相关病毒注射液高剂量的单次给药治疗1型脊髓性肌萎缩症受试者的临床安全性、耐受性及初步疗效，为本品的后续研究提供参考。
单臂
Ⅰ期
随机数字
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基金项目
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4
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2022-07-04
2023-08-04
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1.SMN1双侧等位基因突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA，具有2个拷贝SMN2基因； 2.符合1型SMA临床表现，伴有运动功能发育滞后，头部控制不佳，圆肩姿势和关节过度活动； 3.注射给药当天年龄＜8个月，性别不限； 4.法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；
请登录查看1.参加过任何其它基因治疗临床研究； 2.筛选前90天接受过诺西钠生钠和筛选前11天接受利司扑兰治疗； 3.筛选前30天内口服过β2受体激动剂治疗者（吸入性给药除外）； 4.使用有创呼吸机支持或血氧饱和度＜95%，每天使用非侵入性呼吸机支持超过16小时的患者（BiPAP），连续使用超过14天，由医生或研究人员酌情决定能否入组； 5.血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:50； 6.SMN2基因修饰突变（c.859GC）为阳性； 7.易过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应； 8.存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症； 9.合并任何严重或活动性的疾病，研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。如呼吸道感染、心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、传染病、凝血+DD二聚体机制异常、免疫缺陷症等情况； 10.具有临床意义的异常实验室检查指标： （1）肝肾功能障碍者，即丙氨酸氨基转移酶（ALT）、门冬氨酸氨基转移酶（AST）、总胆红素（TBil）、γ-谷氨酰转移酶（γ－GT ）、谷氨酸脱氢酶（GLDH）≥3倍正常值上限（ULN）；肌酐＞正常值；*不应排除新生儿正常生理性黄疸时胆红素水平升高者； （2）血常规：血红蛋白（Hgb）<110 or >150g/L、 白细胞（WBC）< 4.0×109 /L or > 12×109 /L、 血小板（PLT）＜100×109 /L； （3）尿常规：白细胞（WBC）＞5个/HP、尿蛋白(PRO) 阳性、红细胞（RBC）＞3个/HP； （4）心功能：左心室射血分数(EF) <55%； 11.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性； 12.存在未经治疗或治疗不当的活动性感染需要在筛选期间进行系统性抗病毒或抗菌治疗，或呼吸道合胞病毒(RSV)、EB病毒（EBV）、巨细胞病毒（CMV）任一经核酸检测阳性； 13.研究者认为不符合入选的临床情况。；
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