【ChiCTR2600122926】颗粒酵母β-1,3/1,6-葡聚糖治疗杜氏肌营养不良的安全性和有效性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600122926

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-04-20

临床申请受理号

靶点

适应症

杜氏肌营养不良症

试验通俗题目

颗粒酵母β-1,3/1,6-葡聚糖治疗杜氏肌营养不良的安全性和有效性临床研究

试验专业题目

颗粒酵母β-1,3/1,6-葡聚糖治疗杜氏肌营养不良的安全性和有效性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

本研究拟采用双盲、随机、安慰剂对照临床试验设计，系统收集并分析酵母β-1,3/1,6-葡聚糖用于 DMD 患儿治疗的疗效相关因素与安全性信息，并结合免疫与纤维化相关指标探索其潜在作用机制，从而综合评估该方案在 DMD 中的安全性与有效性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

本研究将按1:1的比例将受试者随机分配至2个组别。由独立第三方随机化专员使用 SPSS（v24.0）生成 32 个随机编码并形成随机分配表。随机编码与制剂/安慰剂对应关系由第三方建立并封存（盲底）。第三方按随机编码制作统一标签并贴于外包装；研究中心按入组顺序分配对应编号。

盲法

双盲（受试者、研究者、结局评估者均设盲）。采用外观、包装、标签、气味/口感尽可能一致的安慰剂模拟，由独立第三方根据随机分配表完成编盲并制作紧急揭盲信封/电子权限。盲底由主要研究者单位和申办方分别封存，至研究结束用于统计揭盲。

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-03-01

试验终止时间

2029-03-01

是否属于一致性

入选标准

1. 临床及基因检测确诊为 DMD 的男性患儿； 2. 年龄 5–8 岁； 3. 能够独立行走；6 分钟步行距离（6MWD）为 300–450 m； 4. 能够配合完成运动功能评估（10m步行时间、卧立位时间（TTSTAND）、北极星移动评价量表（NSAA评分）等）、血液学/生化及免疫相关检测； 5. 入组前已稳定接受标准治疗（如糖皮质激素及常规康复管理）≥ 3 个月，且近期无计划大幅调整治疗方案； 6. 能够在麻醉条件下接受肌肉活检，且无活检禁忌证（如活检为机制探索必需项目，须在知情同意中明确；如设为可选亚组，应单独签署活检同意）； 7. 监护人同意患儿参加研究并签署知情同意书（患儿如具备理解能力可签署知情同意/知情同意附页）。 1. 临床及基因检测确诊为 DMD 的男性患儿； 2. 年龄 5–8 岁； 3. 能够独立行走；6 分钟步行距离（6MWD）为 300–450 m； 4. 能够配合完成运动功能评估（10m步行时间、卧立位时间（TTSTAND）、北极星移动评价量表（NSAA评分）等）、血液学/生化及免疫相关检测； 5. 入组前已稳定接受标准治疗（如糖皮质激素及常规康复管理）≥ 3 个月，且近期无计划大幅调整治疗方案； 6. 能够在麻醉条件下接受肌肉活检，且无活检禁忌证（如活检为机制探索必需项目，须在知情同意中明确；如设为可选亚组，应单独签署活检同意）； 7. 监护人同意患儿参加研究并签署知情同意书（患儿如具备理解能力可签署知情同意/知情同意附页）。；

排除标准

1. 存在严重心脏病（如临床不稳定心衰、严重心律失常等）、肝功能或肾功能不全，研究者判断不适合参加； 2. 已知对颗粒酵母β-1,3/1,6-葡聚糖或制剂辅料/包装成分过敏或既往发生严重过敏反应； 3. HIV 阳性；或存在活动性乙肝/丙肝感染（HBV/HCV 活动性证据）；或梅毒筛查阳性且未经规范评估/治疗（TPPA 等需结合临床判定）； 4. 存在恶性肿瘤或高度怀疑肿瘤（如肝功能物异常需进一步排除者可暂缓入组，直至排除明确）； 5. 重度精神/行为问题或明显认知障碍，导致无法配合关键评估； 6. 凝血功能障碍或其他原因导致不适宜肌肉活检（活检为非必需项目）； 7. 未控制的高血压或其他影响安全的循环系统疾病（按儿童标准由研究者结合年龄/身高百分位与临床判定）； 8. 其他严重系统性疾病或器质性疾病，可能影响安全性或结局判读； 9. 入组前参加过针对杜氏肌营养不良的基因治疗或细胞治疗，或使用使用可能影响本研究结局判读的研究性干预； 10.入院时有骨折、跛行等影响功能结局评分者； 11.近期严重感染者； 12.研究者认为不适合纳入的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军总医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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