【CTR20243218】一项在β-地中海贫血儿童受试者中开展的罗特西普IIa期研究

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基本信息

登记号

CTR20243218

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

注射用罗特西普

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用罗特西普

首次公示信息日的期

2024-08-27

临床申请受理号

JXSL2400002;JXSL2400003

靶点

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适应症

治疗输血依赖型（TD）或非输血依赖型（NTD）β-地中海贫血儿童受试者（6岁至＜18岁）的贫血

试验通俗题目

一项在β-地中海贫血儿童受试者中开展的罗特西普IIa期研究

试验专业题目

一项评价罗特西普（LUSPATERCEPT，ACE-536）治疗β-地中海贫血儿童受试者的安全性和药代动力学的IIa期研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

510000

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

一、主要目的 1.确定在TD或NTD β-地中海贫血儿童受试者中安全且可耐受的罗特西普推荐剂量（RD）。 2.评价罗特西普在TD或NTD β-地中海贫血儿童受试者中的药代动力学（PK）。二、次要目的评价： 1.对于TD和NTD β-地中海贫血受试者：（1）罗特西普在儿童受试者中的安全性。（2）罗特西普的免疫原性。（3）铁螯合治疗（ICT）平均日剂量的平均变化。（4）血清铁蛋白的平均变化。 2.对于TD β-地中海贫血受试者： RBC输血负荷的平均变化。 3.对于NTD β-地中海贫血受试者： .血红蛋白（Hb）水平的平均变化。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 25 ；国际: 99 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 26 ；

第一例入组时间

2025-02-06;2021-11-01

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者在签署知情同意书（ICF/IAF）时的年龄必须为6岁至＜18岁。；2.在进行任何研究相关评估/程序之前，受试者（以及父母/法定代表[如适用]）必须理解并自愿签署ICF/IAF。；3.受试者（以及父母/法定代表[如适用]）愿意并能够遵守研究访视时间表和其他方案要求。；4.受试者必须有β-地中海贫血或HbE/β-地中海贫血诊断记录。；5.输血依赖型： a） TD受试者受试者定期接受输血，定义为：入组前24周内接受≥4次RBC输血，且在此期间无输血期未≥42天。注释：受试者必须有至少2年的定期输血史。 b） NTD受试者 i）受试者在入组前24周内必须接受＜4次RBC输血。 ii）受试者不得参加常规输血计划，并且必须在入组前至少8周未接受RBC输血。 iii）基于入组前4周内至少2次测量（间隔≥1周），受试者的平均基线血红蛋白必须≤10 g/dL；输血后21天内的血红蛋白值将被排除。；6.筛选时受试者的Karnofsky（年龄≥16岁）或Lansky（年龄＜16岁）体能状态评分≥50。；7.有生育能力的女童（FCCBP）、有生育能力的女性（FCBP）和已达到青春期的男性受试者（以及父母/法定代表[如适用]）必须同意接受医生批准的生殖教育，并按照方案要求进行有效的避孕。；

排除标准

1.受试者患有可能妨碍其参加研究的任何重大医学疾病、存在此类实验室检查异常或患有此类精神疾病。；2.受试者患有任何疾病，包括存在实验室检查异常，如果受试者参加研究，则将其置于不可接受的风险中。；3.受试者患有任何干扰解读研究数据能力的疾病。；4.受试者被诊断为血红蛋白S/β-地中海贫血或α-地中海贫血（例如，血红蛋白H病）；5.受试者有活动性丙型肝炎（HCV）感染，乙型肝炎病毒（HBV），或已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性。；6.受试者在入组前≤28天内发生重度感染。；7.受试者在筛选前≤28天内接种过COVID-19活疫苗。；8.受试者在入组前≤24周内发生需要医学干预的深静脉血栓形成（DVT）、卒中或其他血栓栓塞事件；9.受试者在入组前≤28天内接受过长期抗凝治疗；10.受试者的血小板计数>1000×1000000000/L。；11.入组前24周内受试者的糖尿病控制不佳。；12.受试者在入组前≤28天内接受过另一种试验用药品或器械治疗。；13.受试者既往接受过罗特西普治疗。；14.受试者接受或计划接受造血干细胞移植或基因治疗。；15.受试者在入组前≤24周内使用过促红细胞生成刺激药物（ESA）。；16.受试者在入组前≤8周开始使用铁螯合治疗（ICT）。；17.受试者在入组前≤24周内使用羟基脲治疗。；18.受试者为妊娠或哺乳期女性。；19.受试者患有不受控制的高血压。根据NCI CTCAE第5.0版，本方案受控制的高血压被视为≤1级。；20.受试者有重大器官损伤。；21.根据NCI CTCAE第5.0版，受试者出现≥3级蛋白尿。；22.受试者在入组前≤12周内使用长期全身性糖皮质激素治疗。；23.受试者在入组前≤12周内接受过大手术。；24.受试者对IP中的重组蛋白或辅料有重度过敏或速发过敏反应或超敏反应史。；25.受试者在入组前≤28天内使用细胞毒性药物、免疫抑制剂。；26.受试者有恶性肿瘤病史。；27.在筛选期间有髓外造血肿块（EMH）并发症或需要治疗以控制EMH整体生长的受试者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中山大学孙逸仙纪念医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

510120

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