【CTR20210622】一项在中国和日本进行的使用Luspatercept（ACE-536）治疗IPSS-R极低危、低危或中危骨髓增生异常综合征 (MDS)贫血受试者的试验（MEDLIST亚洲人群桥接试验）

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基本信息

登记号

CTR20210622

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

注射用罗特西普

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用罗特西普

首次公示信息日的期

2021-04-12

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

IPSS-R评分极低危、低危或中危骨髓增生异常综合征伴环形铁幼粒红细胞且需要输注红细胞的贫血

试验通俗题目

一项在中国和日本进行的使用Luspatercept（ACE-536）治疗IPSS-R极低危、低危或中危骨髓增生异常综合征 (MDS)贫血受试者的试验（MEDLIST亚洲人群桥接试验）

试验专业题目

一项 II 期、多中心、单臂衔接性研究，旨在评估因 IPSS-R 极低危、低危或中危骨髓增生异常综合征 (MDS) 伴环形铁粒幼红细胞导致贫血且需要输注红细胞的中国和日本受试者使用 LUSPATERCEPT (ACE-536) 治疗的疗效、药代动力学和安全性

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100022

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临床试验信息

试验目的

MEDALIST 试验的结果表明，对非亚洲患者人群中的 IPSS-R 极低危、低危或中危 MDS 伴环形铁粒幼红细胞且需要输注 RBC 的受试者，Luspatercept 提供了一种安全有效的输血替代方案。在包括中国和日本在内的亚洲国家/地区，无 del(5q) 细胞遗传学异常且对 ESA 治疗无应答或 ESA 治疗对其无效的输血依赖型 IPSS-R 低危 MDS 受试者所代表的人群尚无适当的疗法，而且巨大的医疗需求仍未得到满足。因此，亚洲 MDS 衔接性研究旨在支持Luspatercept 在中国和日本的申报。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 20 ；国际: 30 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2022-03-22;2020-12-21

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者在签署知情同意书 (ICF) 时年满 20 岁；2.根据 WHO 2017 分型，受试者有符合 IPSS-R 分型极低危、低危或中危骨髓增生异常疾病的诊断记录，且：骨髓红系前体细胞中环形铁粒幼红细胞 ≥15%，或在存在 SF3B1 突变的情况下 ≥5% 但 <15%。骨髓中原始细胞 <5%且外周血原始细胞 <1% 。外周血白细胞 (WBC) 计数 <13,000/μL。；3.既往 ESA 治疗对受试者无效，或受试者对既往 ESA 治疗不耐受或不符合治疗资格要求，即下列定义中的任何一种：既往 ESA 治疗对受试者无效 - 有对既往含 ESA 给药方案（单药治疗或与 G-CSF 等联合治疗）无应答或不再维持应答的记录；ESA 方案必须为：重组人促红细胞生成素 (rHu EPO) ≥40,000 IU/周或 1050 mg/kg/周，至少 8 剂或等效药物或阿法达贝泊汀 ≥240 μg 每周一次 (QW)，至少 12 周或等效药物；对既往 ESA 治疗不耐受 - 有既往含 ESA 的给药方案（单药治疗或与 G-CSF 等联合治疗）开始后任何时间因不耐受或不良事件而停药的记录。不符合 ESA 治疗资格要求 - 对于既往未接受过 ESA 治疗的受试者，根据内源性血清促红细胞生成素水平 >200 U/L 认为对 ESA 的应答几率较低。；

排除标准

1.受试者曾接受既往疾病修饰药物治疗基础 MDS 疾病；2.受试者曾接受过 Luspatercept (ACE-536) 或 Sotatercept (ACE-011) 治疗。；3.受试者患有与 del(5q) 细胞遗传异常相关的 MDS。；4.受试者患有继发性 MDS，即 MDS 由化学损伤造成或针对其他疾病的化疗和/或放疗所致。；5.受试者已知患有具有临床意义的铁、维生素 B12 或叶酸缺乏所致的贫血，自身免疫性或遗传性溶血性贫血，或胃肠出血。 a.通过血清铁蛋白 ≤15 μg/L 以及有临床指征时的其他检测（如，计算的转铁蛋白饱和度 [铁/总铁结合力 ≤20%] 或骨髓穿刺铁染色）确定的铁缺乏症。；6.受试者既往接受过异体或自体干细胞移植。；7.受试者已知有 AML 诊断史。；8.在入组前 5 周内受试者曾使用下列任何治疗： a.抗癌细胞毒性化疗药物或治疗。 b.皮质类固醇，受试者在入组前针对 MDS 以外的其他疾病以稳定剂量或减量使用 ≥1 周的情况除外。 c.铁螯合剂，受试者在入组前以稳定剂量或减量使用至少 8 周的情况除外。 d.其他 RBC 造血生长因子（如，白介素-3）。 e.试验用药物或装置，或经批准的用于试验性使用的疗法。如果先前试验用药品的半衰期已知，则排除入组前 5 倍半衰期内或 5 周内（以较长者为准）用药的情况。；9.受试者有除 MDS 外的其他恶性肿瘤既往病史，除非受试者已 ≥5 年无疾病（包括针对既往恶性肿瘤完成任何活性或辅助治疗）。不过，允许有下列病史/并发病症的受试者入组： a.皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌。 b.子宫颈原位癌。 c.乳腺原位癌。 d.前列腺癌的偶发性组织学改变（经肿瘤、淋巴结、转移 [TNM] 临床分期系统判定的 T1a 或 T1b）；10.受试者在入组前 8 周内接受过大手术。受试者入组前必须从既往手术中完全恢复；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院

研究负责人电话

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研究负责人邮编

300020

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