Cystic Fibrosis Foundation核心数据概览
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Cystic Fibrosis Foundation资讯动态
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21亿美元：AI医药领域创下最大单轮融资规模医药投融资今年5月，生物医药行业共发生14起融资事件，融资规模达 35.45 亿美 元（约239.58亿人民币）， 其中值得关注的有 ： 中国资产再度成为焦点。 5月，多家拥有中国资产的药企获得大额融资，如融资1.65亿美元的 Windward Bio （资产来自 和铂医药、科伦博泰、荃信生物 ）、融资4000万美元的 星锐医药 、融资3800万美元的 泽安生物 ；。 1、 Isomorphic Labs：诺奖得主创办的AI药企。新康界2026-06-24437江苏荃信生物医药股份有限公司 Isomorphic Labs Ltd 星锐医药（苏州）有限公司
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Halia Therapeutics任命Gary Sabin为执行董事长并新增三位独立董事医投速递Halia Therapeutics公司，一家专注于炎症生物学的临床阶段平台公司，宣布任命Gary Sabin为执行董事长，并新增三位独立董事：Preston Campbell, MD，David Checketts和Mary Beckerle, PhD。公司正在推进HT-6184在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）的关键性试验，并准备启动HT-4253在阿尔茨海默病（AD）患者的二期临床试验。Gary Sabin自2025年1月加入Halia董事会以来，一直担任董事会成员，并在资本市场、治理和公司建设方面拥有超过四十年的领导经验。Preston Campbell III，MD，是前囊性纤维化基金会（Cystic Fibrosis Foundation）的总裁兼首席执行官，拥有临床开发、患者登记和转化医学经验。David W. Checketts是一位经验丰富的首席执行官和投资者，拥有超过四十年的体育、媒体、娱乐和私募股权领域的经验。Mary C. Beckerle，PhD，是一位癌症生物学家和科学领导者，曾担任亨茨曼癌症研究所（Huntsman Cancer Institute）的首席执行官。新董事的加入将Biospace2026-05-19329老年性痴呆 适应障碍 Cystic Fibrosis Foundation
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BiomX 宣布进行一系列融资，总收益为 1200 万美元医药投融资BiomX公司宣布完成约1200万美元的融资，用于支持BX004项目进入2b期临床试验，并分析囊性纤维化患者中铜绿假单胞菌减少与临床结果之间的关系。融资由Deerfield Management Company领导，包括Cystic Fibrosis Foundation、Nantahala Capital和其他投资者的参与。BX004是一种固定多噬菌体混合物，用于治疗由铜绿假单胞菌引起的囊性纤维化患者的慢性肺部感染。公司预计将在2026年第一季度报告2b期临床试验的顶线结果。此外，公司还计划分析真实世界证据，并与FDA和欧洲药品管理局（CHMP）进一步讨论其计划。FDA已授予BX004快速通道和孤儿药资格。Biospace2025-02-26461囊性纤维化 BiomX Inc Cystic Fibrosis Foundation
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ReCode Therapeutics 宣布获得囊性纤维化基金会的额外资金，以加速开发治疗囊性纤维化的新型基因校正疗法医药投融资ReCode Therapeutics获得Cystic Fibrosis Foundation（CF Foundation）的新一轮资金支持，以加速其新型基因校正疗法的研发，旨在为囊性纤维化患者提供新的治疗方案，包括对现有CFTR调节剂不敏感或无法耐受的患者。该研究项目与Intellia Therapeutics合作，利用其专有的CRISPR基因编辑平台和ReCode的下一代选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）递送平台。CF Foundation将投资高达1500万美元支持基因校正疗法研究，包括针对现有疗法无法解决或充分治疗的CF突变的新疗法开发。此外，该资金还将支持ReCode的RCT2100吸入型mRNA疗法临床项目的研究。囊性纤维化是一种遗传性疾病，导致持续的肺部感染和呼吸衰竭，全球约有105,000人被诊断患有该病。ReCode Therapeutics致力于开发针对罕见和常见遗传疾病的潜在疗法，包括中枢神经系统、肝脏和传染病等。Businesswire2024-11-18203囊性纤维化 CFTR Intellia Therapeutics Inc
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CF 基金会向 ReCode Therapeutics 投资高达 1500 万美元，以开发基因编辑疗法医药投融资Cystic Fibrosis Foundation决定投资最多1500万美元支持ReCode Therapeutics与Intellia Therapeutics的基因编辑合作，旨在开发一种能进入囊性纤维化患者肺细胞的基因编辑疗法。ReCode致力于优化其脂质纳米颗粒，以优化向肺干细胞输送，而Intellia则致力于开发基因编辑疗法。该疗法旨在针对囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）基因中的特定无意义突变进行永久或近乎永久的校正。此外，Cystic Fibrosis Foundation还额外投资1500万美元支持ReCode开发mRNA疗法，该疗法正在1期和2期临床试验中测试。Biospace2024-11-18375囊性纤维化 CFTR Intellia Therapeutics Inc
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BiomX 宣布完成对 Adaptive Phage Therapeutics 的收购并同时获得 5000 万美元融资医药投融资BiomX公司宣布完成对APT公司的收购，并成功进行了一笔5000万美元的私募融资。APT是一家专注于噬菌体疗法开发的生物技术公司，该收购使BiomX成为领先的噬菌体公司，并拥有两个处于2期临床试验阶段的资产，旨在治疗严重感染。此外，BiomX还计划利用融资资金在接下来的12至24个月内实现多个数据公布。收购和融资均得到了多家知名机构投资者的支持，包括Deerfield Management Company、AMR Action Fund、Cystic Fibrosis Foundation、OrbiMed和Nantahala Capital。BiomX还介绍了其正在开发的BX004和BX211两种噬菌体疗法，分别针对囊性纤维化患者的铜绿假单胞菌感染和糖尿病足部感染。Biospace2024-03-18405囊性纤维化 BiomX Inc 铜绿假单胞菌感染
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Sound Pharma 将公布其 2b 期囊性纤维化 STOP 耳毒性试验的积极中期数据研发注册政策Sound Pharmaceuticals将在美国耳鼻喉科研究协会（ARO）冬季会议中展示SPI-1005（ebselen）预防治疗氨基糖苷类抗生素引起的耳毒性（如听力损失、耳鸣、眩晕或头晕）的Phase 2b研究数据。该研究招募了60名成人囊性纤维化患者，他们在接受静脉注射妥布霉素治疗急性肺部加重时发生耳毒性。目前，没有FDA批准的疗法用于预防/治疗氨基糖苷类耳毒性或治疗任何类型的感音性听力损失、耳鸣或眩晕。Phase 2b研究显示，与安慰剂组相比，ebselen组的耳毒性发生率显著降低，400和600毫克剂量的ebselen在4周后的耳毒性发生率分别为44%和43%。这些结果被认为是人类抗生素治疗肺部加重中耳毒性干预试验的首个积极结果。此外，SPI还获得了Cystic Fibrosis Foundation（CFF）提供的220万美元治疗开发奖以支持这些研究。PRNewswire2024-01-30337囊性纤维化 妥布霉素 Cystic Fibrosis Foundation
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Microbion 的 Pravibismane 获得 FDA 第二个孤儿药资格认定，用于治疗非结核分枝杆菌 （NTM） 感染研发注册政策Microbion公司宣布其领先药物候选产品pravibismane获得FDA授予的第二项孤儿药资格，用于治疗非结核分枝杆菌（NTM）感染。NTM感染主要影响肺部，但也可能发生在皮肤、软组织、植入医疗器械、淋巴结和血液中。pravibismane在体外和体内实验中显示出对肺NTM感染和相关生物膜的独特、高度区分的强大活性，与其他治疗NTM的药物相比，其耐受性良好。Microbion计划启动一项针对慢性伤口的局部pravibismane治疗III期临床试验和一项吸入pravibismane治疗NTM肺感染的I期临床试验。pravibismane已获得Cystic Fibrosis Foundation、NIH、US DoD和CARB-X的支持，并获得超过2000万美元的资助。FDA已授予pravibismane孤儿药、快速通道和合格传染病产品（QIDP）资格。PRNewswire2024-01-30335Cystic Fibrosis Foundation
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Arcturus Therapeutics 和 Cystic Fibrosis Foundation 延长协议，以推进 ARCT-032，这是一种治疗囊性纤维化的研究性信使 RNA （mRNA） 疗法交易并购Arcturus Therapeutics 和 Cystic Fibrosis Foundation 延长协议，以推进 ARCT-032，这是一种治疗囊性纤维化的研究性信使 RNA （mRNA） 疗法Arcturus Therapeutics与Cystic Fibrosis Foundation延长了他们的合作协议，CF Foundation将增加对ARCT-032项目的资金支持至约2500万美元，以推进该新型mRNA治疗候选药物的研发。ARCT-032旨在通过LUNAR递送技术，在肺部表达完整的CFTR蛋白，解决囊性纤维化的根本原因。该协议将支持ARCT-032的临床开发，包括即将在囊性纤维症患者中启动的1b期研究。ARCT-032由编码CFTR的mRNA组成，采用LUNAR递送技术封装在脂质纳米颗粒中，对与疾病相关的潜在突变具有无差异性，可能为广泛患有囊性纤维症的人群提供临床益处。Businesswire2023-09-26596囊性纤维化 Arcturus Therapeutics Inc Cystic Fibrosis Foundation
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（更新）Aridis Pharmaceuticals 获得 Cystic Fibrosis Foundation 的股权投资交易并购阿里斯德制药公司宣布，囊性纤维化基金会投资485万美元购买其普通股，以支持AR-501的研发，这是一种用于治疗囊性纤维化患者慢性肺部感染的可吸入广谱抗菌剂。基金会已总计提供1250万美元支持。AR-501已获得孤儿药资格、快速通道和合格传染病产品认定，并获得了欧洲药品管理局的孤儿药资格。AR-501是一种吸入式广谱抗菌剂，正在开发中，用于治疗囊性纤维化患者的慢性肺部感染。该药物目前正在进行一项随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验。阿里斯德制药公司正在开发多种针对致命性感染的新型抗菌疗法，包括用于治疗囊性纤维化肺部感染的AR-501。GlobeNewswire2022-12-12303囊性纤维化 Cystic Fibrosis Foundation
Cystic Fibrosis Foundation药物研发管线
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Cystic Fibrosis Foundation-数据概览
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Cystic Fibrosis Foundation全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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