洛那法尼核心数据概览
洛那法尼资讯动态
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Aging Cell | 线粒体自噬缺陷介导 Hutchinson-Gilford 早老综合征的衰老相关特征前沿研究HGPS是一种常染色体显性遗传病，儿童发病率为1/2000万。 HGPS患儿会出现细胞及器官层面的加速衰老，表现为 细胞早衰、肌肉萎缩 等，多数患者最终死于 心肌梗死、脑卒中 等衰老相关疾病，因此 HGPS是生理性衰老的经典研究模型 。 目前美国食品药品监督管理局（FDA）唯一批准用于HGPS治疗的药物是洛那法尼（Lonafarnib），其作用靶点为 早老蛋白合成通路 。天玑济世2026-08-20213缺血性卒中 早老症 洛那法尼
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.08.10-2026.08.16期间全球创新药迎来多项进展：石药猴痘mRNA疫苗在美获批临床，齐鲁首款国产AKT抑制剂报产，万泰九价HPV疫苗泰国获批，石药体内CAR-T首进SLE临床；BMS首款CRBN调节剂Iberdomide在美上市，辉瑞莱姆病疫苗欧盟报产，拜耳阿柏西普8mg报RVO新适应症。同期7项临床积极，康诺亚双抗、MoonLake IL-17药等数据亮眼。摩熵医药2026-08-197380CC-220胶囊 猴痘 莱姆病 -
生物技术企业家推进EIT Pharma晚期传染病药物管线发展医投速递生物技术企业家、Propel Bio Partners联合创始人Leen Kawas博士领导下的EIT Pharma公司，专注于开发针对传染病的疗法，目前正在推进Lonafarnib和Lambda两种药物的研发。Lonafarnib是一种针对慢性乙型肝炎D（CHD）的创新口服疗法，Lambda则是一种针对严重急性病毒性呼吸道感染的二期临床试验药物。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Lonafarnib的新药申请，该申请基于Lonafarnib完成的D-LIVR研究，这是迄今为止在慢性乙型肝炎D中进行的最大规模临床试验，涉及21个国家的400多名参与者。EIT Pharma致力于为患有重大未满足医疗需求的病人提供改变生活的疗法。Kawas博士表示，EIT Pharma的项目正集中在行业中应关注的领域：未满足的医疗需求高、创新不断、科学严谨，对患者的潜在影响有意义。她的愿景是推动这些疗法向等待它们的病人前进。Kawas博士拥有超过十年的生物技术领导经验，曾共同创立了全球生命科学投资基金Propel Bio Partners，并在一家专注于神经退行性疾病的生物制药公司担任首席执行官，领导公司完成了超过4亿美元的PRNewswire2026-08-12358洛那法尼
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EIT Pharma宣布FDA接受其治疗慢性乙型肝炎D的新药申请研发注册政策EIT Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对慢性乙型肝炎D（CHD）的新药申请（NDA）进行审查。CHD是一种由乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）共同感染引起的严重肝脏疾病，可能导致肝硬化、肝衰竭、肝癌甚至死亡。lonafarnib是一种新型口服CHD治疗候选药物，具有独特的药理作用，此前已获得FDA突破性疗法指定、快速通道指定和孤儿药指定。该NDA基于3期D-LIVR研究的资料，这是迄今为止在CHD中进行的最大规模临床试验，以及1/2期临床试验数据、非临床数据和制造信息。如果获得批准，lonafarnib的口服给药、室温储存和长期无事件生存的可能性可能为受CHD影响的患者和医疗保健提供者提供实际优势。PRNewswire2026-08-11433肝癌 肝衰竭 洛那法尼
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EIT Pharma在EASL大会发布lonafarnib治疗慢性丁型肝炎新分析医投速递EIT Pharma公司在2026年5月27日至30日在西班牙巴塞罗那举行的EASL大会（欧洲肝脏研究协会大会）上，展示了其lonafarnib治疗慢性丁型肝炎（CHD）的新分析。该公司首席执行官Leen Kawas博士领导了这次展示，她是一位生物技术界的执行官员、投资者和科学家，自2025年以来一直领导该公司。Kawas博士在科学领导、临床试验和公司建设方面有着丰富的经验。lonafarnib是当前唯一一种口服途径的晚期开发疗法，用于治疗CHD。D-LIVR研究是迄今为止在慢性丁型肝炎中进行的最大规模临床试验，涉及21个国家的400多名受试者。EIT Pharma公司已经在lonafarnib项目上取得了进展，包括与美国食品药品监督管理局（FDA）的接触、D-LIVR研究数据的重新分析以及商业化的准备工作。lonafarnib已获得FDA突破性疗法指定、快速通道指定和孤儿药指定。EIT Pharma预计将在未来几个月内向医疗界提供来自D-LIVR项目的更多数据。PRNewswire2026-06-16617洛那法尼
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Replicor公司发布全球同情性访问计划数据研发注册政策Replicor公司宣布其在《肝脏病学杂志》上发表了其首个全球同情性访问计划的数据。该计划由法国的Dr. Marc Bourlière发起，使用了REP 2139-Mg治疗慢性乙型肝炎/丁型肝炎病毒感染的患者，这些患者之前已经对bulevirtide或lonafarnib治疗无效，且患有肝硬化或失代偿期肝硬化。该访问计划在8个不同国家的16个不同地点治疗了33名患者。论文的重要亮点包括：Replicor公司首席科学官Dr. Andrew Vaillant评论说，REP 2139是一种独特的双功能剂，直接针对HDV复制和亚病毒颗粒组装。这些数据继续证实了REP 2139-Mg在失代偿期肝硬化患者中的优秀安全性和有效性，并为欧洲的IIA期试验奠定了基础。Replicor是一家私有生物制药公司，在乙型肝炎和丁型肝炎感染的治疗研发方面拥有最先进的动物和人体临床试验数据。公司致力于加速开发针对乙型肝炎和乙型肝炎/丁型肝炎病毒共感染的有效治疗方法。PRNewswire2025-12-08620肝硬化 乙型肝炎 洛那法尼
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案例：间充质干细胞治疗早衰症，动脉僵硬度与骨密度显著改善前沿研究在人类对抗罕见病的漫长征程中，一项突破性研究为早衰症患者带来了新希望。 一、早衰症：被时光加速的生命。 哈钦森-吉尔福德早衰综合征（HGPS）是一种由 LMNA 基因突变引发的罕见疾病，全球发病率仅约百万分之一。贵州卡尔细胞生物2025-06-04308心血管疾病 早老症 动脉硬化
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SHC Insights | 全球抗衰老研究进展及投资前景前沿研究党的二十届三中全会审议通过了《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》，指出要完善发展养老事业和养老产业政策机制，并对积极应对人口老龄化作出重要部署。 随着科技与社会的发展，抗衰老已成为大健康领域的重要研究方向。 本文旨在探讨衰老的生物学机制，回顾当前抗衰老研究的进展，并展望未来的抗衰老研究方向。上海生物医药基金2024-08-221324衰老 乐普心泰医疗科技（上海）股份有限公司 海迈医疗科技（苏州）有限公司
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Sentynl Therapeutics宣布从Eiger BioPharmaceuticals全球收购Zokinvy®（Lonafarnib）用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症交易并购Sentynl Therapeutics，一家由Zydus Group全资拥有的美国生物制药公司，收购了Eiger BioPharmaceuticals的Zokinvy（lonafarnib）项目，获得了Zokinvy在全球范围内的专有权利。Zokinvy是一种针对罕见遗传性早衰疾病——早老症的药物，已在美国、欧盟、英国和日本获得批准。该药物旨在治疗12个月及以上年龄的儿童和年轻人，可显著延长患者寿命。Sentynl Therapeutics承诺为患者提供全球最佳的治疗方案，并致力于继续推进早老症的研究和治疗。Eiger BioPharmaceuticals和The Progeria Research Foundation对Zokinvy的研发和推广给予了大力支持。此次收购标志着Sentynl Therapeutics在罕见病药物领域的重要里程碑，同时也体现了Zydus Group对罕见病患者的关注和支持。PRNewswire2024-05-04478早老症 洛那法尼 Eiger BioPharmaceuticals Inc
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Sentynl Therapeutics宣布从Eiger BioPharmaceuticals全球收购Zokinvy（R）（Lonafarnib）用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症交易并购Sentynl Therapeutics宣布从Eiger BioPharmaceuticals全球收购Zokinvy（R）（Lonafarnib）用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症Sentynl Therapeutics宣布从Eiger BioPharmaceuticals收购Zokinvy（Lonafarnib）全球权益，用于治疗Hutchinson-Gilford Progeria综合征。Zokinvy是美国首个也是唯一获得批准针对Progeria病因和症状的治疗药物，该病是一种罕见、致命的遗传性早衰疾病。Zokinvy已在美、欧、日三国获得批准。Sentynl Therapeutics是美国Zydus Lifesciences Ltd.（Zydus集团）的全资子公司，此次收购标志着Zydus集团在罕见病药物组合中的重要里程碑。美通社2024-05-03510洛那法尼 Eiger BioPharmaceuticals Inc
洛那法尼同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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洛那法尼研究报告
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2026年8月全球在研新药月报摩熵咨询36页8 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.08.10-2026.08.16）摩熵咨询18页11
洛那法尼-数据快讯
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洛那法尼-全球研发阶段分布
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