洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311
医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野 临床研究 明年 BLA！潜在首款延缓亚历山大病的 ASO 关键临床试验结果公布

明年 BLA！潜在首款延缓亚历山大病的 ASO 关键临床试验结果公布

医麦创新药医麦创新药
2025/09/23
查看原文
179
亚历山大病 ASO

并且， Ionis 计划于明年第一季度向美国 FDA 提交上市申请 ，并评估在美国启动扩展获取计划的可能性。 如果顺利获批，这将是 首个 用于延缓该病进展的反义寡核苷酸 （ASO） 。 AxD 是一种罕见的常染色体显性遗传性脑白质病，该病以认知、运动、语言功能持续恶化，共济失调及癫痫为主要特征，AxD 通常在症状出现后 14 至 25 年内导致死亡。

<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台

相关资讯

  • 综合
国内首个！阿斯利康/Ionis ASO 疗法在国内获批上市，治疗 ATTRv-PN
医麦创新药
2025-12-26
浩博医药慢性乙肝「治愈」ASO 疗法完成 III 期研究入组
医麦创新药
2025-12-25
小核酸药物盘点（下）：siRNA与ASO
药精通Bio
2025-12-15
重磅！反义寡核苷酸（ASO）在研乙肝新药AHB-137随访至第72周临床试验数据公布
肝脏时间
2025-12-14
即将 NDA！小核酸龙头一款 ASO 疗法获突破性疗法认定，针对神经系统疾病
医麦创新药
2025-12-03
最快明年 BLA！2 款乙肝 ASO 最新数据披露, 功能性治愈之路还有多远？
医麦客
2025-11-28
里程碑！ASO龙头罕见病新药再传捷报
药时代
2025-09-24
“史无前例”！关键试验结果积极，寡核苷酸疗法有望明年递交上市申请
药时空
2025-09-23
反义寡核苷酸(ASO)类在研乙肝新药AHB-137完成两项II期临床试验患者入组
肝脏时间
2025-09-23
“史无前例”！关键试验结果积极，寡核苷酸疗法有望明年递交上市申请；49亿美元！辉瑞收购减肥疗法新锐
药明康德
2025-09-23

收藏

发表评论
评论区（0）

  • 暂无评论

    推荐资讯
    摩熵医药企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品
    摩熵数科开放平台
    医麦创新药
    共发布文章：675篇
    最新发布文章
    原料药

    最新资讯

    更多
    十五五战略规划

    最新报告

    更多
    专利数据服务

    摩熵视频

    更多

    专题.策划

    更多

    最新会议

    更多
    添加收藏
      新建收藏夹
      新建收藏夹
      取消
      确认