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AAV 递送生成 in vivo CAR-T 针对自免,少数企业抢先入局,临床前数据公布

研究人员利用 AI 辅助设计构建了庞大的 AAV 衣壳蛋白 VP3 突变文库,通过高通量筛选,成功进化出了 AAV6-M2 变体 ,既能够特异性结合 T 细胞表面的 CD62L 分子实现精准靶向,又能够在无需预先激活的情况下,将携带的 CAR 基因导入静息状态的 T 细胞。 AAV递送CAR-T。 体内 CAR-T 细胞疗法的关键在于递送,而利用 AAV 载体递送体内生成 CAR-T 的技术已经有企业在布局,尽管数量有限且多处于前期开发阶段,但这一技术为 CAR-T 的进一步发展打开率想象空间。
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