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SMA基因治疗产品EXG001-307完成首家临床研究中心启动

杭州嘉因生物杭州嘉因生物
2025/03/12
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372
诺西那生钠 杭州嘉因生物科技有限公司 脊髓性肌萎缩症 利司扑兰 上海儿童医学中心


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治疗SMA的临床研究正式启动

EXG001-307注射液：完成首家临床研究中心启动

    2025年2月27日，正值国际罕见病日前一天，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心作为首家启动的临床研究中心，开始正式在全国招募SMA（脊髓性肌萎缩症）患儿，希望通过基因治疗，给更多患儿带去“治愈”的希望。

     启动会上，上海儿童医学中心神经内科王纪文教授与杭州嘉因创始人吴振华博士分别致辞，为能够给更多患儿带去希望感到兴奋。

启动会现场合照


EXG001-307注射液

     EXG001-307注射液是杭州嘉因自主研发的、由腺相关病毒作为载体、将SMA患者所缺失的SMN1基因递送至患者体内的基因治疗药物。

      该基因药物既往已在十余例1型SMA患儿中完成静脉注射给药治疗。其中，中剂量组接受6个月以上治疗的患者中，近67%（6/9）实现了“独坐”里程碑。

     为追求更高疗效以及更优的安全性，同时减少因患者体内存在AAV中和抗体而不能接受静脉注射治疗的情况，本研究将进一步探索鞘内注射（直接将药物递送到脑脊液(CSF)中发挥作用）治疗的疗效及安全性。

      鞘内注射的方式可以直接将药物集中送达靶器官，从而减少在非靶器官中的聚集与分布，可以显著提升安全性，也能有更好的靶向疗效，未来也会有更多患儿有机会接受AAV基因治疗从而获益。


SMA患者招募广告

招募人群：1型SMA患者

主要入选条件：

1) 1型SMA不超过出生后第180天，男性或女性； 

2) 经双侧等位基因SMN1突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA；1型具有2个拷贝SMN2基因；

3) 运动能力：1型SMA患者无要求。

主要排除条件：

1)出生时胎龄小于35周（245天） 

2)筛选期时，在清醒或睡眠且未接受任何辅助供氧或呼吸支持时，血氧饱和度<95%。

3)需要有创通气或气管切开术，或当前使用无创通气支持平均≥12小时/天。

4)筛选前2周内患有严重非呼吸道疾病。 

5)既往使用过诺西那生钠注射液、利司扑兰、Zolgensma或参加其他治疗SMA的临床研究。

如果您想咨询或报名参加本临床研究，

请随时与研究助理联系：

路助理：13951693273

张助理：15001194506


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