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世界首例！个性化mRNA CRISPR疗法成功治愈罕见病婴儿，临床数据正式公开！

求实药社求实药社
2025/05/19
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罕见病 尿素循环疾病

个性化K-abe疗法的开发。 氨基甲酰磷酸合成酶 1 (CPS1） 缺乏症 属于尿素循环障碍 （UCD） ，特征是无法完全分解肝脏中蛋白质代谢的副产物，导致 血液中氨水平急剧升高 以致对神经系统造成不可逆的损伤，有时甚至危及生命。 CPS1缺乏症的发病率约为1/130万，婴儿早期患病的死亡率高达50%。

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