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实现“国际首次”,他却说只成功了50% | 邦耀生物刘明耀“说”

2024/07/25
刘明耀



上海科技近期推出

「View·想说」系列


近日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布,其与华东师范大学、上海长征医院徐沪济教授团队合作的新一代异体通用型CAR-T疗法(TyU19)治疗自身免疫疾病研究成果正式在国际顶级学术期刊Cell上发表



值得一提的是,这是国际上首次报道异体通用型CAR-T在治疗自身免疫疾病中获得成功,也是顶级期刊Cell首次发表CAR-T治疗自免疾病的研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T尤其是异体通用型CAR-T治疗自身免疫疾病领域获得了关键性突破,也意味着邦耀生物在细胞和基因治疗领域的技术差异化创新方面实现了质的飞跃。


事实上,邦耀生物已在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature Biotech等国际顶尖期刊发表多篇高影响因子文章,其中IF≥50文章8篇,累计影响因子800+,是CGT领域 IIT数量全国最多之一。


邦耀生物

屡登国际顶刊

科研成果迈入

国际第一梯队


上海科技:在您看来,目前邦耀生物距离这样的理想还有多远?


邦耀生物创始人、董事长刘明耀:“还有50%。剩下的50%更艰巨,先活下来再说。”








第一步,

迈入“国际第一梯队”


在刘明耀看来,“这次我们在Cell上发表的成果,是在治疗自身免疫性疾病这样一个新的领域实现了革命性的突破。之前CAR-T治疗自免疾病基本上都是自体的为主,真正异体的能够成功的很少,基本上没有。”


“从最开始上临床的不顺利,

到将产品管线不断迭代改进,

从第1代做到第5代,

8年时间里我们花了巨大的资金和精力,

才创造出今天这个产学研医

共同合作开发的结晶。”


事实上,早在2022年9月,邦耀生物CAR-T相关技术研究成果就在国际顶级学术期刊Nature上发表。这是国内首次发表于顶级期刊Nature的CAR-T研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T领域取得了巨大的突破,也意味着邦耀生物已成功迈向基因和细胞治疗的国际第一梯队。



目前已上市或正在研的CAR-T产品大多属于自体来源的产品,自体CAR-T产品高度个性化、制备周期长、失败风险高且成本极其高昂的诸多痛点,而本次邦耀生物UCAR-T产品TyU19则是典型的跨代产品。


刘明耀介绍,

相对于传统的自体CAR-T产品

“异体通用”

就是取一份年轻健康的T细胞,

需要用的时候就可以用

成本可以大幅降低,

并且,在肿瘤、血液、实体肿瘤,

包括衰老等各领域的疾病治疗,

都可以不断拓展应用。



TyU19是一款是基于自主研发的通用型细胞平台(TyUCell®)技术,并凝聚了邦耀生物科学家团队在基因编辑、免疫识别及免疫细胞治疗等领域多年研发精髓的全新UCAR-T产品。


TyU19主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞,有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD和HVG风险,在保障细胞产品安全性和有效性的基础上,真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。通过已有的临床结果显示,邦耀生物经TyU19成功治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者,其技术突破为在肿瘤及自身免疫疾病患者治疗中表现的优异疗效和高安全性奠定了坚实的基础。

可以说,邦耀生物新一代UCAR-T产品解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点,实现了疗效、安全性与临床可及性的全面提升,具有非常显著的产业化优势,且其优异的临床安全性、治疗效果和极低的生产成本能够让更多肿瘤患者充分享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利。

值得庆贺的是,此前邦耀生物依托该产品的“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”(管线代号:BRL-301)的临床试验申请(IND)已于2023年7月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的批准,用于治疗“B急性淋巴细胞白血病”;而此次Cell杂志以Article形式发表的研究成果则是邦耀生物全新一代UCAR-T产品TyU19应用的另一大重要场景——“自身免疫疾病”。

“异体通用型CAR-T的开发一直是业内面临的最大技术挑战,虽然现在还是在早期技术开发阶段,但我们推测在自身免疫性疾病领域‘异体’也许比‘自体’的治疗效果还要好。”


第二步,

真正把发表在顶刊上的科研成果做成药


“除了发顶刊,还要真正做出好的产品。药理有效,成本可控,尽快做成药。”科研出身的刘明耀创业的思路很明确。



“其实最初的想法就是我们肯定要去做产品,真正做出和现有产品完全不一样的革命性产品。本来以为我们先把概念原型做出来,再做产品就可以了,但我们这种产品现在遇到最大的挑战是融资非常困难。”


刘明耀介绍,目前,邦耀生物也在全力推动管线向临床申报方向,在这过程中也接触了很多资本、基金想要真正帮助科学家创业。但对于生物医药行业的创业者来说,在产品问世之前的“死亡谷“更需要的是耐心资本和政府平台的支持。


“其实现在邦耀生物每一个产品管线
都已经处于国际最领先的前沿地位
希望再过十年,
中国的科研创业者可以
in China for global。”
刘明耀说。
“上海科技”出品,转载请注明来源

企业及专家观点不代表官方立场

编辑:蓝悦


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