祝贺！邦耀生物UCAR-T治疗自免疾病的临床合作研究者徐沪济教授当选“Nature年度十大人物”！

Cell发文

2024年7月16日，上海长征医院徐沪济教授团队与邦耀生物、华东师范大学刘明耀教授、杜冰教授团队，以及与浙江大学医学院第二附属医院研究人员合作开展的临床研究成果在国际顶级学术期刊Cell上发表，介绍了使用一种革命性的细胞疗法来治疗自身免疫病的第一个临床结果。

Nature's 10官网截图

徐沪济教授接受Nature记者采访表示，在完成第一次治疗后，团队坐立难安、睡不着觉，因为这些病例都是病情很重的自身免疫病患者，治疗两周后，第一位患者（患有免疫介导的坏死性肌病）已经恢复了足够的力量抬起手臂，另外两名男性患者（患有弥漫性皮肤系统性硬化症）的症状也开始减退。六个多月后，三名患者的病情都得到了长期缓解。我们现在放松了一点。

近年来，CAR-T细胞疗法在系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自身免疫疾病方面也展现了巨大前景，这些疾病是由于不正常的免疫细胞产生并释放了攻击自身组织的自身抗体。但目前已上市的CAR-T细胞疗法均使用来自患者自身的免疫细胞进行基因工程改造，这使得该疗法昂贵且耗时耗力。因此，开发现货可供的异体CAR-T正成为最重要的发展方向。这项邦耀生物与上海长征医院徐沪济教授团队合作的新一代通用型CAR-T疗法“BRL-303”成功帮助3名患有严重自身免疫病的患者达到长期缓解的创新性研究成果表明，邦耀生物BRL-303有效解决了传统CAR-T存在的技术难题，在使用比自体CAR-T更低的FC预处理条件下，可以在患者体内实现长期存留和有效杀伤，安全性、有效性等各方面指标达到甚至超过了传统自体CAR-T，可以说为全世界自身免疫疾病及肿瘤患者的治疗提供了新思路，奠定了坚实的基础。

在该研究中徐沪济教授团队使用邦耀生物BRL-303 UCAR-T产品成功治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。临床结果显示，接受BRL-303细胞治疗后，所有患者的CRISS评分在几个月内得到显著提高；且在皮肤纤维化方面，2名患者修改后的Rodnan皮肤评分（mRSS）均显著下降。另外经细胞治疗后，所有患者的B细胞均被完全清除，IMNM患者的自身抗体被彻底消除；2名SSc患者的重要器官纤维化损伤均得到了逆转，并在6个月的监测期内持续改善。整个治疗过程耐受性良好，未观察到细胞因子释放综合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。这些临床结果体现了，现货通用型CAR-T细胞疗法在严重难治性自身免疫病方面具有高度安全性和有效性。 

值得一提的是，这3名来自中国的患者是世界首批（World-first）使用供体细胞（而不是患者自身细胞）来源的CAR-T细胞疗法治疗的自身免疫病患者，也是国际顶尖学术期刊Cell首次发表CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的研究，并且相继被Nature头条报道、Nature Reviews Rheumatology选为研究亮点、获“CAR-T之父”Carl June教授Cell发文高度点评。这项突破性进展也是大规模生产CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病迈出的关键第一步。

徐沪济教授表示，还有二十多名自身免疫病患者接受了该细胞疗法，总体上治疗结果是积极的。希望未来这种疗法能够覆盖到更多患者，让这一疗法得到广泛应用。

作为该通用型CAR-T疗法的开发者之一，邦耀生物联合创始人、副总裁杜冰教授也表示，徐沪济教授是中国风湿免疫界的领军人物之一，多年来专注风湿病的基础和临床治疗，不仅具有丰富的临床经验，还具有卓越的学术水平，也只有在这样的临床科学家的带领下才能够使通用型CAR-T发挥出最大的潜力，实现了超乎寻常的临床治疗效果。3名患者接受细胞输注后没有发生与CAR-T细胞疗法相关的任何危险的副作用，如有时在癌症患者中观察到的细胞因子释放综合征。

可以说，这项临床研究结果表明了现货型异体通用CAR-T细胞产品在治疗难治性自身免疫病方面的巨大潜力。展示了邦耀生物全新一代BRL-303 UCAR-T产品具有以下临床优势：极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果，克服了患者自体CAR-T细胞存在的高度个性化、制备周期长、失败风险高且成本极其高昂等诸多痛点，有望引领CAR-T细胞疗法开发的发展方向。未来，邦耀生物将继续与临床专家携手，全力推动异体通用型CAR-T在自身免疫性疾病、血液肿瘤和实体肿瘤治疗中的临床转化与应用，为广大患者带来更优更可及的治疗选择。

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