张磊教授：TQG203最新数据亮相EHA，血友病治疗迎来高效新选择

2025/06/09

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中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血友病

摘要号：PS2254

英文标题:PHASE I AND III STUDY RESULTS OF RECOMBINANT HUMAN COAGULATION FACTOR VIIA(TQG203):PHARMACOKINETICS/PHARMACODYNAMICS,EFFICACY AND SAFETY OF TQG203 IN HEMOPHILIA PATIENTS WITH INHIBITORS

中文标题:重组人凝血因子Ⅶa（TQG203）在抑制物阳性血友病患者中的Ⅰ期和Ⅲ期研究结果：药代动力学/药效动力学、有效性与安全性评估

作者:刘葳「中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）」

通讯作者：张磊「中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）」

2025年6月12日至6月15日，第30届欧洲血液学会（EHA）年会将在意大利米兰召开。作为血液学领域的重要国际会议，本次EHA年会汇聚了全球专家学者，他们共同聚焦于血液系统疾病治疗的前沿进展以及临床实践成果。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授团队一项研究成果入选大会摘要，引发广泛关注。该研究聚焦重组人凝血因子Ⅶa（TQG203）在抑制物阳性血友病患者中的Ⅰ期和Ⅲ期临床试验结果，涉及药代动力学/药效动力学、有效性与安全性评估等方面。

值此之际，我们特别邀请张磊教授，以最新循证证据为基础，探讨血友病当前的诊疗现状以及该国产新药所具备的临床潜力。

张教授您好！恭喜您关于TQG203的研究成果入选今年EHA大会的摘要，作为主要研究者，能否请您介绍一下开展该研究的背景及初衷？

血友病患者长期依赖凝血因子替代治疗，然而反复输注可能引发抑制物产生，进而使治疗复杂化。目前现有的旁路治疗药物（如Novoseven^®）虽有一定疗效，但价格高昂、可及性差，临床仍存在较大的未被满足的需求。TQG203是一种新型重组活化凝血因子VIIa，我们期望通过I期和III期临床试验，来验证它的药代动力学特性、疗效以及安全性，从而为抑制物阳性患者提供更优的治疗选择。

针对TQG203的I期和III期这两项研究，您能否简要介绍一下设计思路，以及是基于哪些考量因素确定的III期试验的给药剂量？

I期试验（TQG203-I-01）为剂量探索性研究，该研究对比了30、90、180 µg/kg三个剂量组的PK/PD特征，并且与Novoseven^®进行了交叉比较。结果显示，在90 µg/kg剂量下，TQG203能快速缩短APTT和PT，且与对照药物效果相当。基于此，确定90 µg/kg为III期试验（TQG203-III-01）的推荐给药剂量。III期是多中心、开放标签的单臂研究，旨在评估TQG203在抑制物阳性的血友病A或B患者中的有效性和安全性。

III期研究中，TQG203的止血有效率高达88.93%，这一数据是否超出预期？与现有疗法相比，它的优势体现在哪些方面？

这一结果确实令人鼓舞。在FAS集中，对551次可评估的出血事件进行分析，结果显示止血有效率为88.93%，且8小时内止血有效率达78.89%，这表明TQG203起效迅速，疗效可靠。与传统药物相比，它的PK/PD特性与之相似，但给药方案更为简化，这对于提升患者的治疗依从性和生活质量意义重大。

基于您的临床观察，结合相关数据，您如何评价TQG203的安全性？

TQG203整体安全性良好，在治疗期间，有88.33%的患者出现了治疗相关不良事件（TEAEs），严重不良事件（SAEs）发生率为6.67%，且均与研究药物无关，未发生导致研究中止和导致死亡的TEAE。

张教授，TQG203作为即将上市的国产注射用重组人凝血因子Ⅶa产品，您认为未来它将如何助力凝血管理领域的发展？

首先，TQG203具有独特的双路靶向作用机制，它通过组织因子依赖和非依赖的双路途径促进凝血酶的产生，进而形成稳定的纤维蛋白止血凝块，发挥止血作用。其次，TQG203突破技术壁垒，具备CHO细胞系优势特性，不仅为血友病抑制物阳性患者提供高效、安全的治疗方案，更标志着我国在复杂重组蛋白药物领域实现重大技术突破。TQG203作为国内首个即将获批上市的重组人凝血因子VIIa产品，其应用前景广阔，有望在血友病领域之外，在更多出血性疾病患者的出血治疗，以及外科手术或有创操作的出血防治等方面发挥作用。期待未来，通过持续不断的研究和临床实践，TQG203能够惠及更广泛的患者群体，推动整个凝血管理领域的发展进步。

总结

June 6th, 2025

TQG203在关键试验中展现出高效止血能力与良好安全性特征，显著改善抑制物阳性血友病患者生存质量，有效填补了国内该领域长期存在的临床需求空白。TQG203的成功研发打破了进口药物垄断格局，大幅降低治疗成本，期待未来TQG203能广泛覆盖多科室的出血性疾病患者群体，为他们带来新的治疗选择。