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J Hepatol丨冼勋德课题组鉴定出抗肝脏纤维化的新靶点和治疗性药物前沿研究近日，北京大学心血管研究所 冼勋德 课题组在 Journal of Hepatology 发表了题为 Revisiting the Role of CBL in Liver Fibrosis: Unveiling the Antifibrotic Potential of CBLB Inhibitor NX-1607 的研究成果， 系统揭示了CBLB在肝纤维化进展中的作用，并发现其小分子抑制剂NX-1607可显著缓解肝纤维化 。 该研究基于多个临床转录组数据库分析发现，与健康个体相比，肝纤维化患者的Cbl基因表达显著升高，提示CBL可能在纤维化进展中起促进作用。 从分子机制上看，该研究发现CBLB通过与SMAD7结合并促进其泛素化降解，从而增强TGF-β信号通路，进而促进肝星状细胞 （HSCs） 的活化和纤维化进程。
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Cancer Res丨杨坤禹团队发现巨噬细胞来源的衣康酸抑制树突状细胞的功能在PD-1单抗治疗耐药中起重要作用前沿研究近年来，免疫检查点抑制剂的临床应用给癌症治疗带来了前所未有的进展。 然而，以晚期非小细胞肺癌患者为例，PD-1单抗单药治疗的有效率仅为20%左右，多数患者对治疗无响应，或在治疗过程中难以避免地发生获得性耐药 （适应性抵抗） 。 获得性耐药产生的关键机制之一在于肿瘤通过"劫持"生理性免疫调节通路实现免疫逃逸——这些通路本用于保护正常组织免受过度免疫激活的损伤，却在持续性免疫攻击压力下被肿瘤逆向利用。
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德克萨斯麻疹病例突破 400 例 疫苗犹豫引发公共卫生危机临床研究导语： 2025 年 3 月，美国麻疹疫情持续失控，德克萨斯州报告 400 例确诊病例，成为 25 年来最严重的麻疹流行中心。 一、疫情蔓延：从社区到全国的 “沉默扩散”。 数据激增 ：德克萨斯州 17 个县报告 400 例，新墨西哥州 44 例，其中两例死亡。
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寨卡病毒免疫逃逸机制揭示：沉默树突细胞的致命策略前沿研究一、病毒 “策略” 对比：寨卡的 “沉默” 与登革热的 “狂躁”。 研究团队首次揭示寨卡病毒的免疫逃逸机制：。 感染树突状细胞后，抑制 NF-κB p65 分子，使其停留在未成熟状态。
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低糖疫苗突破冠状病毒变异困局 一针覆盖多型病毒前沿研究导语： 2025 年 3 月，美国斯克里普斯研究所团队在 ACS 春季会议上宣布，成功开发出一种 “低糖疫苗”，通过精准去除冠状病毒刺突蛋白的聚糖涂层，激发广谱免疫反应。 动物实验显示，该疫苗对 SARS-CoV-2 变种、MERS-CoV 等病毒均产生高效中和抗体，为终结冠状病毒周期性流行提供了全新解决方案。 传统冠状病毒疫苗（如 mRNA 疫苗）主要靶向刺突蛋白的受体结合域（RBD），但该区域易突变导致疫苗失效。生物制品圈2025-03-30冠状病毒变异
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Immunity：张翔团队揭示三阴性乳腺癌耐药新机制——肿瘤来源的花生四烯酸重编程中性粒细胞促进免疫抑制和治疗耐药前沿研究三阴性乳腺癌 （TNBC） 有着转移率高、预后差、患者生存率低等特征，是最具侵袭性和最致命的乳腺癌亚型，其缺乏 雌激素受体 （ER） 和 孕激素受体 （PR） ，以及 人表皮生长因子受体2 （HER2） 这几个乳腺癌治疗靶点，也因此得名。 免疫检查点抑制剂 与 化疗药物 的联合疗法是 三阴性乳腺癌 （TNBC） 的标准治疗方案。 然而，许多患者对治疗产生抵抗，且起初对治疗有反应的患者仍有可能肿瘤复发，这表明存在 获得性耐药 机制，但我们对这些机制目前仍知之甚少。
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中国学者一作兼通讯Cell论文：破解细菌新型免疫防御武器，专克超级病毒前沿研究在微观世界的生存博弈中， 噬菌体 （专门感染细菌的病毒） 与宿主 （细菌） 的对抗堪称进化史上的经典战争。 该研究发现了细菌中首个针对 巨型噬菌体 （j umbo phage） 的防御系统—— jumbo phage killer （简称为 Juk ） ，并揭示了其工作机制，为细菌抗巨型噬菌体系统研究提供了新方向。 李玉萍 博士，2011年本科毕业于华中科技大学，2019年博士毕业于斯坦福大学，此后在加州大学旧金山分校进行博士后研究工作，2024年10月加入瑞士巴塞尔大学，任终身教轨助理教授。
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新药基于境外数据赴美上市，美国律师这样看审批动态2022年3月，美国FDA拒绝批准信达制药和礼来就信迪利单抗（sintilimab）的生物制品许可申请（BLA），原因是该申请仅依据在中国展开的一项关键Ⅲ期临床试验数据，“不适用于美国人口和美国医疗实践”，因而不足以支持信迪利单抗BLA的批准。 信迪利单抗折戟不是一个孤立的案例。 例如，2022年5月，和黄医药表示其就拟治疗晚期神经内分泌肿瘤的索凡替尼（surufatinib）新药申请（NDA）收到了FDA完整答复函（CRL），原因是仅基于在中国展开的关键临床试验数据不足以支持批准该申请。
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1个月内死亡率达50%！AI 破局致命脑出血：浙大二院首创智能诊断工具前沿研究近日， 浙大二院神经内科童璐莎、高峰教授团队 ，联合 浙江大学生物仪器与工程学院赵立教授团队 取得重大科研突破，成功开发出一种用于 区别急性自发性脑出血 的可解释性的 人工智能模型。 该模型针对急性脑叶出血发病凶险、病因鉴别困难等问题， 仅利用常规头颅CT （非增强），从急诊脑出血患者中 精准识别 出 脑静脉系统血栓继发出血（CVST-ICH） ，其 灵敏度达96 %，相关成果发表于 顶级医学期刊《柳叶刀》子刊《电子临床医学》 。 脑静脉系统血栓继发出血（CVST-ICH）是由于脑部静脉堵塞-静脉压力增高-静脉破坏出血，这类一发病就能看到明显出血病灶的脑静脉系统血栓患者， 一个月内死亡率高达50% ，是一种特殊类型的自发性脑出血，具有发病罕见、病情重、死亡率高的特点，其临床表现常与其他脑出血类型高度相似。
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澳洲 RSV 免疫计划创奇迹：婴儿住院率暴跌 90%临床研究导语： 2025 年 3 月，澳大利亚西澳州的一项突破性研究显示，针对呼吸道合胞病毒（RSV）的新型免疫计划使婴儿住院率骤降 89%，成功避免 500 余例重症病例。 一、技术突破：长效抗体破解 RSV 威胁。 RSV 每年导致全球 360 万儿童住院，是婴幼儿肺炎与细支气管炎的主要诱因。
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香港首用内地 CAR-T 疗法成功救治晚期骨髓瘤患者临床研究导语： 2025 年 3 月，香港玛丽医院宣布成功为一名晚期多发性骨髓瘤患者实施 CAR-T 细胞疗法，这是香港首次使用由内地生产的先进细胞治疗产品。 该疗法针对 B 细胞成熟抗原（BCMA），使患者病情获得显著缓解且无严重并发症，标志着粤港澳大湾区医疗协作进入新阶段，为末期癌症患者带来重生希望。 玛丽医院团队自 2021 年开展 CAR-T 疗法以来，已成功治疗 60 余例血液癌症患者，此次骨髓瘤案例具有里程碑意义：。
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长效抗体疗法突破 HIV 治疗瓶颈 有望实现一年无药缓解前沿研究导语： 2025 年 3 月，国际研究团队在逆转录病毒与机会性感染会议（CROI 2025）上宣布，新型广泛中和抗体（bNAbs）疗法在临床试验中展现出革命性突破：单次注射即可使 HIV 患者病毒载量保持不可检测状态长达 18 个月，部分患者甚至实现一年无药缓解。 这一成果为 HIV 治疗从 “终身服药” 转向 “功能性治愈” 开辟了新路径。 抗体通过阻断病毒进入细胞并激活免疫清除机制，使储存库大小减少 65%。抗体圈2025-03-30HIV HIV 长效抗体疗法
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《自然》子刊：精准、广谱的RNA碱基编辑器，可实现高效基因编辑前沿研究与DNA编辑不同，RNA编辑只会瞬时改变由DNA转录产生的RNA转录本，避免了DNA编辑脱靶所带来的长期安全性风险。 目前已报道有两种腺苷脱氨酶ADAR（adenosine deaminase acting on RNA）依赖的靶向RNA腺苷至肌苷（A-to-I）的编辑系统，但分别有高脱靶、编辑范围和编辑效率受限的问题。 近日，上海科技大学生命科学与技术学院陈佳团队和复旦大学杨力团队合作在《自然-生物技术》（ Nature Biotechnology ）在线发表了题为“ Specific and efficient RNA A-to-I editing through cleavage of an ADAR inhibitor ”的研究论文， 报道了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的RNA变形式腺苷碱基编辑系统RtABE（RNA transformer Adenosine Base Editor）。学术经纬2025-03-30ADAR 复旦大学 上海科技大学
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强生被判罚16.4亿美元！因不当营销...公司动态这一事件不仅对强生公司自身造成巨大冲击，也为整个医药行业的合规发展敲响了警钟。 该案件源于举报人发起的诉讼。 美国新泽西州特伦顿地区的法官 Zahid Quraishi 经审理后裁定， 强生子公司杨森（ Janssen ）在推广 HIV 药物 Prezista 和 Intelence 时，存在非法行为。
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脊髓性肌萎缩症的六大潜在突破疗法！前沿研究过去十年间，脊髓性肌萎缩症（ SMA ）的治疗格局发生了根本性改变。 2016 年，渤健的 Spinraza 成为首个获 FDA 批准的 SMA 治疗药物，为这种罕见神经肌肉疾病患者带来了新的希望。 如今， SMA 的治疗前景已大幅改善。
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优锐医药宣布恩司芬群（Ensifentrine）落地澳门镜湖医院公司动态3月 19日，澳门镜湖医院与优锐医药有限公司签署合作协议，并举办慢性阻塞性肺病新药恩司芬群（Ensifentrine）引进启用仪式。 同时宣布新药「恩司芬群」于3月14日在镜湖医院投入使用，标志着这款治疗慢阻肺病的创新药正式惠及澳门及大中华地区的患者。 这款药物的引进，不仅填补澳门慢性阻塞性肺病靶点药物治疗领域的空白，也为患者提供了更为先进、有效的治疗选择。
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这些产品有望纳入新一轮生物药集采招标采购今年2月，安徽省医保局发布《省医保局2025年重点工作任务清单》，涉及20项关于全年医保工作的重点任务，其中明确：年内开展省级省际药品、耗材集采不少于1个批次，牵头全国生物药联盟集采。 来源：安徽省医保局官网。 可以预见，新一轮大联盟生物药集采即将拉开序幕。药闻康策2025-03-30集采
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Sci Adv | 徐成冉揭示转录因子表达时序决定其先锋因子功能、影响细胞命运专家观点研究发现， 转录因子 NGN3 与 NEUROD1 在胰腺内分泌细胞分化中的先锋因子功能受到其表达顺序的调控，提出表达时序是影响转录因子功能状态和细胞命运决定的重要机制。 细胞分化是多细胞生物发育过程中至关重要的生物学过程，其中先锋转录因子通过调控染色质可及性，为特定基因表达奠定基础，从而影响细胞命运的走向。 研究进一步发现，转录因子 NEUROD1 在常规状态下主要作为转录激活因子发挥作用，但在 NGN3 缺失的背景下，其可获得先锋因子活性，介入染色质重塑过程并调控细胞命运。BioArt2025-03-30NEUROD1 细胞
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Sci Adv丨胡争团队系统评估揭示FrCas9在治疗性基因编辑中的优越特异性与效率前沿研究近日， Science Advances 发表了武汉大学中南医院 胡争 教授团队领衔的重要研究成果，题为 Systematic high-throughput evaluation reveals FrCas9's superior specificity and efficiency for therapeutic genome editing 。 该研究 对FrCas9在细胞和基因疗法 (CGT) 应用中的性能进行了系统性评估，并与SpCas9和OpenCRISPR-1进行了全面比较，揭示了FrCas9作为基因编辑工具具有显著的特异性和效率优势。 为进一步增强FrCas9的性能， 团队创新性地开发了TREX2-FrCas9融合蛋白。
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Protein & Cell | 徐安龙/付永贵团队开发蛋白液-液相分离调控因子筛选新工具前沿研究蛋白质液-液相分离 （ LLPS ） 是指蛋白质和 RNA 等生物大分子通过弱相互作用形成动态、可逆的无膜凝聚体的过程。 然而，目前针对目标蛋白的 LLPS 调控因子的高通量筛选方法仍然相对缺乏，限制了对 LLPS 在生理及病理过程中作用的深入研究。 近日， 徐安龙/付永贵 团队在 P rotein&Cell 上 发表了题为 BiFC and FACS-based CRISPR Screening Revealed that QKI Promotes PABPN1 LLPS in Colorectal Cancer Cells 的研究论文。BioArt2025-03-30高通 蛋白液
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