安迪林生物，一家专注于细胞和基因治疗的合同开发与生产组织（CDMO），已与Jaguar基因治疗公司合作，进行JAG201的临床阶段基因疗法的后期工艺性能验证（PPQ）生产。JAG201是一种针对SHANK3半合子不足的基因疗法，该不足在临床上被诊断为费伦-麦克德米德综合征（PMS），是自闭症谱系障碍（ASD）的主要单基因原因。PMS或SHANK3相关自闭症患者表现出终身且严重的神经行为、运动、社交、沟通和认知障碍，包括日常生活活动（如沟通需求、自我护理和社会交往）的缺失或严重受损，需要24小时护理和/或监督。PMS和SHANK3相关自闭症存在巨大的未满足需求，目前没有有效或批准的药物来治疗这种基础疾病。现有的治疗方法仅针对个别症状。标准治疗包括早期开始言语、职业、物理和行为疗法。安迪林将利用其在AAV载体制造方面的深厚专业知识和在GMP生产和PPQ执行方面的可靠记录来支持JAG201项目。作为一种基因替代疗法，JAG201通过AAV9载体将功能性的SHANK3迷你基因递送到中枢神经系统的神经元中，旨在将半合子神经元转化为适当的SHANK3水平，并持久地恢复学习记忆所需的突触功能，这是适当的神经发育和维护认知、

2025年12月8日，武汉迈瑞科技在资本运作与企业管理层面迎来重大变革，完成A轮融资，迈瑞医疗接棒成为其控股股东，一举跃升为武汉迈瑞第一大股东。与此同时，武汉迈瑞的注册资本从3亿元大幅增加至23亿元，这一资金注入无疑为其后续发展注入强劲动力。此外，公司法人由史鹏变更为韩乐，预示着武汉迈瑞的管理团队将进行重大调整，新领导班子有望带领公司迈向新的发展阶段。

Tessera Therapeutics公司在其基因写作技术在治疗镰状细胞病（SCD）和T细胞疗法的研究中取得了重要进展。该公司的研究数据表明，其RNA基因写作技术能够在非人灵长类动物中实现高达40%和60%的长期造血干细胞（LT-HSCs）的长期编辑，分别在一剂或两剂后达到预期的治疗效果。此外，该公司的T细胞工程结果显示，在非人灵长类动物体内能够产生功能性的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞，并在血液和淋巴结中观察到显著的B细胞清除。这些发现强调了Tessera Therapeutics的基因写作和递送平台在开发新一代体内疗法方面的广泛潜力。

Geron公司近日在67届美国血液学会（ASH）年会上公布了关于其首款端粒酶抑制剂RYTELO（imetelstat）的新数据。这些数据来自IMerge临床试验，表明RYTELO在低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）和骨髓纤维化（MF）患者中具有治疗潜力。新数据表明，早期治疗引起的血细胞减少可能与后续的血红蛋白增加和输血独立相关，并支持了RYTELO在LR-MDS患者中作为差异化治疗选择的潜力。此外，长期随访分析显示，RYTELO治疗的患者显示出良好的生存趋势和持久的临床益处。

Neurona Therapeutics公司公布了其NRTX-1001细胞疗法在难治性颞叶癫痫（MTLE）治疗中的最新临床试验结果。结果显示，该疗法在降低患者癫痫发作频率方面显示出显著效果，其中单侧颞叶癫痫患者在使用该疗法后7-12个月内的中位发作减少率为89%，双侧颞叶癫痫患者的中位发作减少率为93%。此外，部分患者接受治疗超过两年，仍维持着显著的发作减少效果。NRTX-1001的安全性也得到了验证，未发生严重不良事件。目前，Neurona Therapeutics正在准备开展III期临床试验，预计2026年上半年开始招募患者。

4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家处于后期阶段的生物技术公司，专注于推进持久性和疾病靶向疗法，有望改变治疗模式并为患者提供前所未有的益处。公司宣布将在2026年1月14日举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上展示其产品。4DMT的主要产品候选药物4D-150旨在通过单次、安全的眼内注射，提供多年持续的VEGF（抗VEGF和抗VEGF-C）治疗，从而大幅减少与当前冲击注射相关的治疗负担。该药物的主要适应症为湿性老年黄斑变性，目前处于3期临床试验阶段，第二个适应症为糖尿病黄斑水肿。4DMT的第二项产品候选药物4D-710是第一种在气雾递送后成功在囊性纤维化患者的肺部递送和表达CFTR转基因的遗传药物。所有产品候选药物均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或其他监管机构的批准。更多详情请访问4DMT官方网站www.4DMT.com。

生物技术公司RESTEM宣布，其研发的Restem-L脐带 lining 改性祖细胞疗法已开始进行针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的1/2a期临床试验。该研究由SOLVE FSHD资助，旨在评估Restem-L在FSHD患者中的安全性和初步疗效。FSHD是一种罕见的神经肌肉疾病，目前尚无批准的治疗方法。该试验由斯坦福大学的John Day博士领导，计划招募16名患者，进行为期12个月的治疗，并将在15和21个月时进行随访。RESTEM公司表示，这项临床试验标志着该公司在探索Restem-L在除自身免疫疾病以外的其他炎症驱动严重疾病中的潜力。

Coherus Oncology公司宣布，其LOQTORZI（toripalimab-tpzi）联合化疗治疗复发或转移性鼻咽癌（RM-NPC）的JUPITER-02 III期临床试验中，获得了令人鼓舞的六年总生存期（OS）随访结果。结果显示，接受LOQTORZI联合吉西他滨和顺铂的患者中位OS为64.8个月，几乎是单独化疗（33.7个月）的两倍，死亡风险降低了38%。这些结果在ESMO Asia 2025会议上公布，标志着癌症患者生存率的重大突破，进一步证实了LOQTORZI在RM-NPC治疗中的重要作用。

CytoDyn公司宣布，其研发的Leronlimab治疗与循环肿瘤细胞和癌症相关巨噬细胞样细胞中PD-L1的上调相关，显著延长了接受治疗的晚期三阴性乳腺癌患者的生存期。在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上，CytoDyn公司乳腺癌专家Milana V. Dolezal博士展示了一项研究，该研究显示，在Leronlimab诱导PD-L1上调后，接受PD-L1/PD-1免疫检查点抑制剂治疗的患者的生存期显著延长。研究结果显示，在28名接受Leronlimab治疗的晚期三阴性乳腺癌患者中，有5名患者（17.9%）在治疗后五年后仍然存活且无病。此外，Leronlimab与免疫检查点抑制剂（ICIs）联合使用或随后使用，显示出与ICIs的潜在协同作用。这些结果表明，Leronlimab可能通过上调PD-L1在循环肿瘤细胞中的作用，增强免疫疗法的疗效。

新加坡生物制药公司CytoMed Therapeutics宣布与马来西亚大学马六甲医学中心（UMMC）签订谅解备忘录，共同开展一项多中心、首次人体I期临床试验，以研究CytoMed的专利同种异体未修饰的γδ T细胞（CTM-GDT）在马来西亚无治疗选择癌症患者中的安全性和有效性。这一举措补充了CytoMed在新加坡国立大学医院进行的首次人体I期嵌合抗原受体（CAR）T细胞临床试验，该试验使用γδ T细胞工程化表达一种专有的CAR（CTM-N2D），旨在针对多种癌症，包括晚期结直肠癌、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、肺癌、卵巢癌和肝细胞癌。CytoMed的主席Peter Choo表示，与UMMC的合作将为有限治疗选择的患者提供负担得起的癌症免疫疗法选项，并基于人体自然T细胞的天生能力来检测和杀死癌细胞。CytoMed的技术是同种异体的，意味着我们从健康供体中制造一种罕见的专业T细胞亚群，称为γδ T细胞，这种细胞在高纯度下生产，不会在患者中引起免疫排斥。与自体疗法相比，同种异体技术制造成本显著更低，物流更快、更简单，使患者更容易获得，包括海外患者。未修饰的γδ T细胞在国际临床试验中已被证明具有杀死癌细胞的潜力。Cyto

2025年12月8日，天津恒宇医疗科技有限公司宣布完成近亿元融资。本轮融资由光华梧桐、成都科创投和中天伟业共同投资。星桥资本担任长期独家财务顾问。这是恒宇医疗在2025年内完成的又一笔重要融资，将助力公司进一步加速血管介入腔内影像及治疗相关产品的研发、生产和商业化进程。

2025年12月8日，上海奕检健康科技有限公司顺利完成A+轮数千万元融资，由国内知名投资机构财通资本领投。此轮融资将助力公司加速AI技术研发、试剂开发以及商业化推广，进一步巩固在精准医学领域的领先地位。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Waskyra基因疗法用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS），这是一种罕见的、危及生命的免疫缺陷病。Waskyra是一种体外基因疗法，由意大利米兰的San Raffaele Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）经过数十年的研究开发而成。该疗法为WAS患者带来了新的希望。Waskyra的批准是基于欧洲药品管理局（EMA）对该产品的积极意见。Fondazione Telethon表示，这是意大利研究和全球罕见病社区的一个非凡成就，它证实了以患者为中心的模式的价值，将研究转化为真正的治疗方法。Waskyra是一种基于自体CD34+造血干细胞和祖细胞的基因疗法，通过慢病毒载体转导WAS基因。该疗法已被证明可以减少WAS患者的严重和中等出血事件以及严重感染的发生频率。

法国叙雷讷，2025年12月11日 - 国际制药集团Servier宣布，其产品Voranigo®（vorasidenib）荣获美国盖伦奖、波兰盖伦奖及盖伦Bridges奖‘孤儿/罕见病最佳产品’奖项。这些奖项的获得认可了Voranigo®在神经胶质瘤患者治疗方面的重要进展。Voranigo®是一款针对非强化的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，且携带IDH1或IDH2突变的治疗药物。该药物已在多个国家获准上市，包括美国、加拿大、澳大利亚、以色列、阿联酋、沙特阿拉伯、瑞士、巴西、英国、日本以及欧洲地区。Servier全球医学与患者事务执行副总裁Arnaud Lallouette表示，这些奖项体现了Servier对创新与患者的坚定承诺，以及持续推进精准肿瘤学的决心。

美纳里尼集团在2025年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布了其药物Elacestrant在治疗雌激素受体阳性（ER+）、HER2阴性（HER2-）转移性乳腺癌（mBC）患者中的2期临床试验数据。该研究评估了Elacestrant与依维莫司或阿贝西利联合用药的安全性和有效性，结果显示联合用药方案在无进展生存期（PFS）方面显示出一致获益。此外，美纳里尼还介绍了Elacestrant在乳腺癌领域的广泛临床开发项目，包括多个正在进行的临床试验。

英国制药巨头GSK宣布结束与加州生物技术公司Ideaya Biosciences长达五年的合作关系，迫使后者重新评估其两个癌症候选药物的未来发展。Ideaya在周五的SEC文件中透露了这一消息，但没有说明GSK选择退出合作的具体原因。GSK于12月4日通知Ideaya其决定，该决定在90天后生效。尽管失去了强大的合作伙伴，Ideaya仍对其推进项目的能力表示信心。GSK与Ideaya的合作始于2020年6月，当时支付了1亿美元的前期费用，并购买了Ideaya的2000万股股份。该合作的核心是Ideaya的合成致死癌症治疗方法，即寻找癌细胞无法容忍的特定基因突变组合。尽管GSK放弃了MAT2A项目，并将IDE397分子的独家许可权转给了Ideaya，但GSK仍将Pol Theta和Werner Helicase项目的权利交还给Ideaya。Ideaya计划在明年对这些项目进行战略评估，包括寻找新合作伙伴或内部推进资产。

Dyne Therapeutics公司正在研发的zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen）在早期杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）研究中不仅显著提高了肌营养不良蛋白（dystrophin）水平，还实现了分析师所说的该类药物在该适应症中“最佳”的功能改善。Stifel分析师认为，Dyne Therapeutics在监管方面的先例对该公司极为有利，因为其他杜氏肌营养不良症疗法即使基于“边缘”的肌营养不良蛋白效果和“有限的临床疗效证据”也被批准。Dyne Therapeutics的Phase I/II DELIVER研究中，接受每月20毫克/千克zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen）治疗的患者的平均肌营养不良蛋白表达水平为正常值的5.46%，调整了患者的肌肉含量。这一发现代表在六个月内肌营养不良蛋白水平提高了约七倍，Stifel表示，z-rostudirsen具有“高度区分”的疗效特征。分析师指出，Dyne Therapeutics的肌营养不良蛋白数据“远超”Sarepta Therapeutics的exon