Abeona Therapeutics公司宣布，在美国加利福尼亚州帕洛阿尔托的Lucile Packard儿童医院，对一名成人或儿科患者进行了首例FDA批准的ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）基因疗法治疗。该疗法是一种首创的自体基因疗法，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口。ZEVASKYN是一种自体细胞片基基因疗法，通过将产生功能性VII型胶原蛋白的COL7A1基因导入患者的自身皮肤细胞中，以治疗RDEB患者的伤口。RDEB是一种罕见的皮肤疾病，患者无法产生功能性VII型胶原蛋白，导致皮肤脆弱，容易起水疱，并引起严重的皮肤伤口。Abeona Therapeutics公司表示，他们为将ZEVASKYN带给RDEB社区而感到自豪，并对他们不断增长的合格治疗中心网络表示感谢。

Kymera Therapeutics公司宣布其首创口服STAT6降解剂KT-621在异位性皮炎（AD）临床试验中取得积极结果。该试验显示，KT-621在100毫克和200毫克剂量组中均实现了深度的STAT6降解，皮肤和血液中的中位减少率分别为94%和98%。此外，KT-621在血液中显著降低了与疾病相关的2型生物标志物，包括TARC、Eotaxin-3、IL-31、IgE等。在所有测量的疾病终点中，包括平均63%的EASI减少和平均40%的峰值瘙痒NRS减少。在合并哮喘的患者中，KT-621使FeNO的中位减少率达到56%，并改善了哮喘控制。在合并过敏性鼻炎的患者中，KT-621带来了显著的症状和生活质量改善。KT-621具有良好的耐受性，没有严重不良事件。目前，KT-621的BROADEN2 Phase 2b试验正在进行中，预计2027年中期公布数据。

2025年12月8日，医疗私募股权公司WindRose Health Investors, LLC宣布，已对Stellus Rx进行战略投资，这是一家技术驱动、价值导向的药房护理管理平台。交易条款未披露。WindRose的投资将支持Stellus Rx的持续发展，包括扩大临床和运营能力，并扩大平台规模以服务全国更多患者群体。Robert W. Baird & Co.担任Stellus Rx的财务顾问。

卡迪夫肿瘤学公司（Nasdaq: CRDF），一家利用PLK1抑制剂开发多种癌症新型疗法的临床阶段生物技术公司，宣布公司管理层将于2025年12月10日至11日举行的Sidoti年度虚拟投资者会议上进行展示并主持一对一会议。公司首席执行官Mark Erlander博士将于2025年12月11日下午4:00（东部时间）进行展示。有兴趣的各方可以通过访问卡迪夫肿瘤学网站上的“事件”部分注册并观看会议的实时网络直播。展示详情可在该部分找到。卡迪夫肿瘤学公司正在利用PLK1抑制，一个经过验证的肿瘤学药物靶点，开发针对多种癌症的新型疗法。公司的领先资产是onvansertib，一种PLK1抑制剂，正在临床试验中与标准治疗方案（SoC）联合使用，以治疗如RAS突变型转移性结直肠癌（mCRC）等疾病，同时也在进行针对转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）、小细胞肺癌（SCLC）和三阴性乳腺癌（TNBC）的研究者发起的试验中。这些项目和公司的更广泛的发展战略旨在针对肿瘤的弱点，以克服治疗耐药性，并比单独使用标准治疗方案提供更优越的临床效益。更多信息请访问https://www.cardiffoncology.com。

Recursion公司宣布，其研究性allosteric MEK1/2抑制剂REC-4881在正在进行中的TUPELO临床试验中显示出对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的积极效果。REC-4881在12周治疗期间使75%的评估患者总息肉负荷减少，治疗结束后12周（第25周）的中位减少率为43%。此外，82%的评估患者在停止治疗后仍维持总息肉负荷的持久性减少，中位减少率为53%。REC-4881的安全性与MEK1/2抑制剂的已知安全性一致，大多数治疗相关不良事件为1级或2级。这些结果表明REC-4881可能为FAP患者提供一种急需的非手术选择。

Wave Life Sciences公司宣布，其WVE-007（INHBE GalNAc-siRNA）在INLIGHT临床试验中显示出积极的中期数据。该试验评估了WVE-007作为一种治疗肥胖的药物。单次皮下注射240毫克WVE-007在三个月内改善了身体成分，包括减少内脏脂肪、总体脂肪和增加瘦体重。此外，WVE-007表现出良好的安全性，并且血清Activin E水平持续降低，支持其可能每年一次或两次给药。WVE-007的这些结果支持了通过沉默INHBE及其下游蛋白产物（Activin E）来治疗肥胖的疗法，这一疗法有来自人类遗传学的强烈证据。Wave Life Sciences正在计划进行二期临床试验，以评估WVE-007作为单一疗法、增敏疗法或维持疗法的潜力。

Vaxcyte公司宣布启动了VAX-31成人III期临床试验，旨在预防成人侵袭性肺炎球菌病（IPD）和肺炎。该试验设计得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的咨询和确认，预计将招募约4000名参与者。VAX-31是一种针对50岁以上美国成人设计的31价肺炎球菌结合疫苗，旨在覆盖约95%的侵袭性肺炎球菌病和约88%的肺炎球菌肺炎。该试验的结果预计将在2026年第四季度公布，并将作为VAX-31生物制品许可申请（BLA）的基础。VAX-31旨在通过维持对目前流行和历史上致病的血清型的压力，同时保持或提高免疫反应，来提高成人肺炎球菌的保护水平。

Beta Bionics公司，一家在先进糖尿病管理解决方案开发领域的先驱领导者，宣布计划于2026年1月5日当周提前发布其2025年第四季度的财务概要结果。这些概要财务结果预计将包括净销售额、新患者开始数量以及通过药房福利计划（PBP）渠道获得报销的新患者开始比例。公司管理层将于2026年1月12日至1月14日在旧金山举行面对面会议，讨论2025年第四季度的财务概要结果。公司邀请投资者通过联系公司的投资者关系代表ir@betabionics.com进行注册。Beta Bionics公司致力于设计、开发和商业化创新解决方案，通过利用先进的自适应闭环算法简化并改善胰岛素依赖型糖尿病患者（PWD）的治疗，从而提高他们的健康和生活质量。iLet仿生胰腺是首个获得FDA批准的胰岛素输送设备，能够自主确定每个胰岛素剂量，并有可能显著改善广大PWD群体的整体结果。更多信息请访问www.betabionics.com。

BiomX公司宣布，由于对BX004（用于治疗囊性纤维化患者慢性铜绿假单胞菌感染）的Phase 2b临床试验中出现的不良事件率意外升高，决定终止该试验。公司将继续关注BX011（针对糖尿病足感染相关金黄色葡萄球菌感染的噬菌体疗法）的开发。同时，BiomX正在实施成本削减措施，包括大幅减少员工人数，并评估其他战略选择，以最大化股东价值。公司表示，其首要任务是改善囊性纤维化患者的治疗、健康和安全，同时将重点转向基于噬菌体的治疗药物开发。

以色列和美国的生物制药公司卡马达（Kamada Ltd.）宣布，根据预先设定的中期无效性分析结果，其吸入型α-1抗胰蛋白酶（Inhaled AAT）治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的III期InnovAATe试验不太可能在其主要终点——通过FEV1测量的肺功能方面显示出统计学上显著的益处。因此，公司将停止该试验。卡马达公司表示，尽管试验未能达到这一里程碑并已被终止，但公司仍处于有利地位，可以继续并支持其2026年和未来的增长前景。公司将继续供应其领先的AAT-IV治疗产品GLASSIA®，该产品在国际上销售，包括通过与美国田达卡（TAKEDA）的许可协议在美国和加拿大销售。基于2025年的一致强劲表现，公司重申了2025年全年收入指引为1.78亿至1.82亿美元，以及调整后EBITDA指引为4000万至4400万美元。此外，公司预计2026年将通过其强大的商业组合实现收入和盈利能力的两位数增长。

2025年12月7日，国家医保局在广州正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》及我国首版《商业健康保险创新药品目录》。 调整后的新版医保药品目录将于2026年1月1日起正式实施。 此次新增纳入国家医保目录药品114种， 其中一类创新药达50种，占比近44%；谈判整体成功率达88%，显著高于2024年的76%；目录内药品总数增至3253种（西药1857种，中成药1396种）；首版商保创新药目录纳入药品19种，涉及18家企业，涵盖CAR-T细胞治疗、罕见病药物、阿尔茨海默病新药等前沿领域。

2025 年 12 月 6 日，路透社消息，再生元在第 66 届美国血液学会（ ASH ）年会上公布了一项晚期临床试验第一部分的重磅数据：其在研癌症组合疗法在既往未经治疗的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（ DLBCL ）患者中展现出显著疗效，部分剂量组患者实现疾病完全消失，为这一快速进展型血液癌症的治疗带来了新的突破。 核心试验数据：100%完全缓解率，疗效与安全性双优。 该临床试验共纳入 22 名既往未经治疗的 DLBCL 患者，核心研究目标为评估双特异性抗体药物 odronextamab 联合化疗方案的安全性与初步疗效。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Incyte公司（纳斯达克：INCY）的INCA033989突破性疗法认定，这是一种首创的突变钙网蛋白（mutCALR）靶向单克隆抗体，用于治疗携带1型CALR突变的特发性血小板增多症（ET）患者，这些患者对至少一种细胞减少疗法耐药或不耐受。该突破性疗法认定强调了INCA033989作为新型疗法的潜力，有可能显著改变ET患者的治疗方式。ET是一种慢性髓系增殖性肿瘤（MPN），其特征是骨髓中异常的血液细胞产生导致血小板计数持续升高。CALR突变是第二常见的致癌驱动突变，在ET患者中观察到，占25%。Incyte公司长期致力于改善MPN患者的预后，并计划在2026年中旬启动一项3期临床试验，评估INCA033989在所有类型CALR突变ET患者中的疗效。

Incyte公司近日公布了关于INCA033989的临床试验新数据，该药物是一种针对mutCALR突变的首创单克隆抗体。这些数据来自两个1期临床试验，评估了INCA033989在治疗对JAK抑制剂治疗有耐药性、不耐受或不符合治疗条件的mutCALR阳性骨髓纤维化（MF）患者中的安全性和耐受性。初步结果显示，INCA033989作为单药治疗或与鲁索替尼（Jakafi）联合治疗时，均表现出良好的疗效和安全性。此外，Incyte计划在2026年启动一项注册性研究，以评估INCA033989在治疗MF患者中的应用。

Rigel制药公司近日宣布，其正在进行的一期临床试验中，口服前药R289（R835的口服前药）在复发或难治性低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的数据更新。这些数据将在美国血液学会（ASH）第67届年会上进行口头报告。R289是一种强效且选择性的ILAK1/4双重抑制剂，在临床试验中显示出对MDS患者的治疗潜力。Rigel制药期待在2026年下半年完成剂量扩大阶段，并预计将选择推荐的二期剂量用于未来的临床试验。

Incyte公司近日公布了INCA033989的新临床试验数据，该药物是一种首创的mutCALR靶向单克隆抗体，用于治疗mutCALR表达型骨髓增殖性肿瘤（MPNs）患者。初步结果显示，INCA033989作为单药治疗或与鲁索替尼联合治疗，在治疗骨髓纤维化（MF）患者中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出对脾脏体积减少、贫血改善和症状缓解的疗效。这些数据将在2025年美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。Incyte计划在2026年启动一项注册性研究，评估INCA033989治疗MF患者的疗效。

Incyte公司宣布了INCA033989两项1期临床试验的新数据，这是一款针对突变钙网蛋白（mutCALR）的新型单克隆抗体。这些初步结果表明，INCA033989在治疗对JAK抑制剂治疗抵抗、不耐受或不符合JAK抑制剂治疗条件的骨髓纤维化（MF）患者中表现出良好的安全性和耐受性。INCA033989作为单药治疗和与鲁索替尼（Jakafi）联合治疗，在改善患者症状和脾脏体积方面显示出积极效果。此外，Incyte计划在2026年开始针对MF患者的注册性研究。