哈佛大学刘如谦教授团队在《自然》杂志上发表了一项开创性研究，成功开发出一种名为“先导编辑介导的提前终止密码子通读”（PERT）的创新基因编辑策略。该技术针对约30%罕见病的共同致病机制——无义突变，有望用一种基因编辑药物同时治疗多种遗传疾病。研究显示，该策略在细胞和动物模型中均显示出良好的效果，且未观察到安全性风险。PERT技术的突破性意义在于，它有望打破“一次治疗仅针对一种突变”的限制，为罕见病基因治疗带来新的希望。

白内障是眼科常见疾病，手术治疗可提高患者的视觉质量，改善其生活状态。 但术后角膜并发症如同手术成功路上的“暗礁”。 在中华医学会第二十九次眼科学术大会（CCOS 2025）上， 武汉大学人民医院杨燕宁教授 以“白内障术后角膜并发症”为题，将理论与病例结合，生动阐述了白内障术后角膜并发症的发生、诊断及个性化治疗，为与会者带来兼具学术深度与实践指导的精彩内容。

全球仿制药市场在2024年估值达到4872.1亿美元，预计到2035年将达到8980亿美元，年复合增长率达到5.75%。受全球医疗体系追求可负担性、可及性和价值驱动型治疗的影响，仿制药行业正进入前所未有的扩张期。这一增长由专利悬崖、人口老龄化和慢性病患病率上升所驱动。市场正在从传统的小分子仿制药向复杂仿制药、生物类似物、505(b)(2)产品、增值仿制药和数字化供应链等方向进行根本性转变。增强的监管途径、先进的制剂技术和强大的全球制造生态系统正在加速市场在制药、医院和零售药房中的渗透。全球仿制药市场正迎来以可负担性为先导的高增长时代。市场的主要趋势包括：慢性病患病率上升、医疗保健支出增加以及支付方对成本节约的压力。从品牌药品转向价值驱动型治疗选项正在加强肿瘤学、心血管、呼吸、代谢和传染病治疗的需求。主要增长贡献者包括：战略情报、市场动量、增长杠杆和战略优先事项。报告还涵盖了区域动态、细分市场洞察、关键玩家和关键问题解答。

近日，全球规模最大、影响力最广的医院及医疗设备展会——世界医疗论坛国际展览会（MEDICA 2025）在德国杜塞尔多夫盛大举行。 作为全球领先的癌症精准医疗公司，泛生子携癌症全周期精准诊疗产品与服务重磅亮相，向世界集中展示中国的原研创新成果。 MEDICA在世界医疗领域被誉为新技术和革新的标志，本届展会汇聚了全球的创新力量，吸引来自72个国家、5000多家展商、80000余名观众齐聚一堂，共同见证技术创新成果和产业革新风向。

在第十七届中国医药企业家科学家投资家大会（2025启思会）上，康宁杰瑞第七次荣登“中国医药创新企业100强”榜单。 该榜单由E药经理人与科睿唯安联合发起，以授权专利数量、专利施引总量、临床试验数量和创新药获批与上市的数量四个指标为评价依据，入选企业均为中国医药创新能力的 “第一阵营”，是驱动产业升级、提升行业全球竞争力的核心力量。 在2025中国医药决策者峰会（2025CHDC）与中国创新药十年成就巡礼活动中，康宁杰瑞荣登“中国创新药十年荣耀”榜单，获评“行业引领Biotech公司”。

国际饮酒责任联盟（IARD）近日发布了一项针对美国和英国2000多名成年人的调查，结果显示，大多数美国人在节日季节准备采取平衡、自我节制的饮酒方式，并对酒精消费的道德化信息感到厌倦。调查发现，八成成年人认为适度饮酒是负责任地享受酒精的方式，而大多数人（71%）将其视为平衡生活方式的一部分。94%的饮酒者表示他们了解与酒精相关的风险。此外，调查还显示，大多数成年人（82%）认为政府应专注于解决成瘾、未成年饮酒和酒驾等现实危害，而不是监管那些享受饮酒的负责任成年人。

Exyte公司已完成对Pharmaplan的整合，标志着Pharmaplan品牌完全过渡至Exyte，并将生物制药工程能力统一在一个组织中。Exyte于2024年9月宣布收购Pharmaplan，旨在成为欧洲的冠军，并深化与欧洲快速增长的生物技术和制药行业的合作。Pharmaplan为Exyte的Biopharma & Life Sciences组织贡献了遍布欧洲的地点和专业团队。整合后的Exyte在12个欧洲国家的40多个地点提供生命科学服务，并承担了从可行性研究、概念和基本设计到详细工程、施工管理、调试、CQV（调试、验证和合格）以及合规移交的端到端EPC/EPCM责任。Exyte是全球少数几家能够从A到Z交付生命科学项目的全球公司之一，其标准化方法和数字工程旨在缩短上市时间，同时确保法规合规。

一项新的研究显示，臀部最大肌肉的形状随着年龄、生活方式、虚弱、骨质疏松症和2型糖尿病等因素的变化而有所不同，且这些变化在男性和女性之间存在差异。研究人员利用MRI 3D映射技术，通过一系列MRI图像创建详细的3D解剖模型，从而提高了可视化效果。3D映射揭示了与2型糖尿病相关的臀部最大肌肉的性别特异性模式，表明肌肉的形状——而非大小——可能反映了潜在的代谢差异。研究使用英国生物样本库中的61,290次MRI检查数据，探讨了MRI分析如何表征肌肉的结构特征和组成。研究发现，高体能的人（通过剧烈运动和手握力测量）具有更大的臀部最大肌肉形状，而衰老、虚弱和长时间坐着则与肌肉变薄有关。在2型糖尿病患者中，男性表现出肌肉萎缩，而女性则表现出肌肉增大，这可能是由于肌肉内脂肪浸润。研究结果表明，男性和女性对同一疾病的生物学反应非常不同，臀部最大肌肉的形状变化可能表明2型糖尿病患者早期功能下降和代谢受损。

约翰霍普金斯大学的研究人员开发了一种深度学习模型，首次通过常规CT扫描识别出慢性压力的生物标志物。慢性压力可能影响身心健康，导致焦虑、失眠、肌肉疼痛、高血压和免疫系统减弱等问题。该研究使用现有的胸部CT扫描数据，通过测量肾上腺体积来评估慢性压力的生物影响。研究结果表明，肾上腺体积指数（AVI）与皮质醇水平、压力问卷和心血管疾病风险相关。这一发现为慢性压力的量化提供了新的方法，并可能有助于心血管风险分层和预防性护理。

全球高科技设施设计、工程与交付的领导者Exyte宣布，其已全面整合Pharmaplan，品牌已并入Exyte，生物制药工程技术能力集中于同一平台。Exyte于2024年9月收购Pharmaplan，旨在成为欧洲生物制药设施领域的领导者。Pharmaplan的欧洲网络及专业团队已融入Exyte生物制药与生命科学事业部。Exyte首席执行官Wolfgang Büchele博士表示，整合后Exyte将提供从概念设计到合规交付的一站式EPC服务。2025年，新签订单量创历史新高，业务扩张加速。Exyte负责从可行性研究到合规交付的端到端EPC/EPCM全流程，确保项目高效、精准、可靠落地。Exyte汇聚全球顶尖专家，在工艺系统、暖通空调、洁净室工程及合规等领域具备深厚实力。

意大利Volpi Rosse Menarini轮椅篮球队在2025/2026赛季首场比赛后正式公布新名单，准备参加FIPIC意甲锦标赛和Eurocup 3。该队由来自不同国家的十位国际化球员组成，教练团队由背景各异的球员领导。Volpi Rosse Menarini成立于2005年，以体育运动促进个人成长和社会包容性，由美纳里尼制药集团自2011年起赞助。球队在意大利22岁以下锦标赛中取得优异成绩，并在欧洲杯3中赢得胜利。美纳里尼制药集团在全球140个国家/地区开展业务，产品应用于多个治疗领域。

随着数字化进程的深入，数据已成为赋能各领域创新的关键驱动力,医疗保障领域也不例外。 2023年，海南省依托“真实世界数据应用试点”和“真实世界数据医保创新应用”政策优势，率先建立了海南医保真实世界数据研究应用平台（以下简称平台），以医保数据为核心纽带，整合多领域真实世界数据，构建起覆盖“三医”全链条的数据应用体系。 2025年9月，国家医保局正式启动真实世界医保综合价值评价试点工作，海南凭借自贸港创新药械先行先试基础与医保数据应用经验，成为全国11个试点省市之一，承担起创新药械价值评估、医保决策证据支撑等核心任务。

在海南自贸港封关运行第九天，乘着“潮起海之南 逐梦自贸港”的改革开放澎湃浪潮，我们将在全国最南端、开放最前沿的海南，隆重举办首届“中国药大海南自贸港生物医药高峰论坛”。 本次论坛旨在借自贸港封关运作的强劲东风，汇聚行业精英与校友智慧，共探生物医药产业发展新机遇。 普通参会 免费 报名通道。

11 月 24 日晚，恒瑞医药发布公告，其自主研发的 1 类新药硫酸艾玛昔替尼片 （艾速达 ® ）的药品上市许可申请获受理，适应症为： 本品适用于对非甾体抗炎药（ NSAID ）应答不佳或不耐受且存在客观炎症征象 （表现为 C 反应蛋白 升高和 / 或磁共振成像 异常） 的 活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎成人患者 。 研究共入组 304 例成人活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎患者，分别接受硫酸艾玛昔替尼片或安慰剂治疗。 研究结果表明， 与安慰剂组相比，硫酸艾玛昔替尼片对活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎具有统计学显著性和临床意义的改善，达到主要研究终点。

刚刚，信达生物宣布，信尔美 ® （ 玛仕度肽注射液 ，胰高血糖素 / 胰高血糖素样肽 -1 双受体激动剂） 高剂量 9mg 用于成人中重度肥胖患者长期体重控制 上市申请已获中国国家药品监督管理局（ NMPA ）药品审评中心（ CDE ）受理。 据信达生物新闻稿披露，本次上市申请基于玛仕度肽 9mg 在中国中重度肥胖人群中开展的 III 期注册临床研究 GLORY-2 （ NCT06164873 ）的卓越结果。 第 60 周时，玛仕度肽 9mg 组受试者平均体重降幅为 18.55% ，安慰剂组为 3.02% ； 玛仕度肽 9mg 组受试者中 44.0% 实现 20% 及以上的体重降幅 ，安慰剂组这一比例为 2.6% （ P 值均小于 0.0001 ）。

11月24日，科望医药（Elpiscience Biopharmaceuticals，Inc.）再度向香港交易所递交主板上市申请， 中信证券担任独家保荐人。 据最新招股说明书披露， 公司已完成4轮融资，累计募集资金约2.52亿美元（折合人民币17.9亿元） ，上一轮融资投后估值达6亿美元。 股权结构方面，礼来亚洲基金旗下投资平台（LAV USD）持股比例为22.93%，系公司单一最大股东。

意大利和纽约，2025年11月25日 /美通社/ -- Menarini Group（Menarini）和其全资子公司Stemline Therapeutics，一家专注于为癌症患者提供变革性治疗方案的生物制药公司，宣布将在美国血液学会（ASH）年会上展示ELZONRIS®（tagraxofusp-erzs）的新数据。ELZONRIS是一种用于治疗成人及2岁及以上儿童CD123阳性浆细胞样树突状细胞神经母细胞瘤（BPDCN）的药物。在即将于2025年12月6日至9日在奥兰多举行的ASH年会上，将展示包括一个口头报告在内的多个研究，该报告强调了tagraxofusp、阿扎胞苷和venetoclax三联疗法的疗效和耐受性。Menarini Group首席执行官Elcin Barker Ergun表示，这些数据表明tagraxofusp在单药治疗和联合治疗中都对NCPDB有重要作用，并有可能帮助那些需要更有效治疗方案的血液系统恶性肿瘤患者。ELZONRIS于2018年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人及2岁及以上儿童BPDCN。2021年1月，ELZONRIS获得欧洲委员会批准。BPDCN